临床试验中的基本概念 指研究对象曾经接触过某些因素 或具备某些特征 或处于某种状态 这些因素 特征或状态即为暴 露因素 暴露 偏倚 bias 研究中的偏倚表示与真相的偏离 在实际工作中 无论采取任何措施 临床研究的结 果和客观真实情况总会存在差别 选择 偏倚 混杂偏倚信息偏倚 偏倚 试验完成预定检测的实施能力 用于鉴别有病和无 病 反映临床研究的结论正确和准确的程度 真实性 validity 真实性 反映结论正确 和准确的程度 内部真实性 外部真实性 可重复性 可靠性 reliability 衡量某种试验检测出有病者的能力 将实际有病的 人正确的判定为真阳性的比例 灵敏度 sensitivity 衡量试验正确地判定无病者的能力 将实际无病的 人正确地判定为真阴性的比例 特异度 specificity 约登指数 Youden s index 约登指数是灵敏度与特异度之和减去1 表示发现真正的患者与非患者的总能力 假阴性率 又称漏诊率 是指实际有病者而被判定 为非病者的百分率 假阳性率 又称误诊率 是指实际无病者而被判定 为有病的百分率 试验结果阳性者中真病例的概率 阳性预测值 positive predictive value PPV 试验结果阴性中确未患病的概率 阴性预测值 negative predictive value NPV 真实性计算真实性计算 在一次糖尿病的筛检试验的评价中 共检查1000人 其中 糖尿病患者20人 非糖尿病患者980人 检查结果真阳性 18人 假阳性49人 假阴性2人 真阴性931人 灵敏度 18 20 90 特异度 931 980 95 假阴性率 2 20 10 假阳性率 49 980 5 PPV 18 67 26 9 NPV 931 933 99 8 约登指数 0 90 0 95 1 0 85 临床研究基本设计类型 谁谁 WHO 什么 WHAT 为为什么 WHY 什么时时候 WHEN 什么地 点 WHERE 会怎么 样样 SO WHAT 描述性研究 趋势 分析 规划 寻找病因 线索 描述性研究 个案报告 case report 病例系列报告 case seriels report 横断面研究 cross sectional studies 监测 surveilliance 生态学相关性研究 ecological correlational studies 描述性研究 又称现况研究 prevalence study 对某人群在某一时间断面的有关因素及健康状况进 行的调查研究 从而客观反映有关因素与疾病的分 布及二者之间可能存在的关系 某个特定时间点 观察暴露因素和疾病存在的关系 横断面研究 快 照 属观观察性 描述性研究 无事先设设立的对对照组组 只能反映某一特定时时 点的情况 因果并存 不能确定 因果关系 特点 横断面研究 回顾顾性研究 耗用时间时间 小 成本 小 病例对照研 究 从暴露到结结局的研 究 减少偏倚 队列研究 分析性研究 回顾性研究 从结局如患某种疾病追溯到暴露因素 以现在确诊的患有某特定疾病的病人作为病例 以 不患有该病的但具有可比性的个体作为对照 通过 询问 实验室检查或复查病史 搜集既往各种可能 的危险因素的暴露史 经过统计学检验 分析因素 和疾病之间是否有关联 推断出某个或某些暴露因 素是疾病的危险因素 从而达到探索和检验疾病假 说的目的 病例 对照研究 病例 对照研究 队列研究 队列研究 随机对照试验 randomised controlled trials RCT 临床研究的金标准 排除偏倚能力较强 临床证据金字塔临床证据金字塔 根据美国预防服务工作组 US Preventive Task Force 评估系 统对临床证据的分级如下 级证据由至少一个设计良好的随机对照临床试验中获得的证据 1级证据由设计良好的非随机对照试验中获得的证据 2级证据 由设计良好的队列研究或病例对照研究获得的证据 最好是多中心研究 3级证据 由多个时间序列的有或没有干预的研究获得的证据 重要的非对照试验的结果有时也可作为这个等级的证据 级证据来自临床经验 描述性研究或专家委员会报告的权威性意见 A级推荐 良好的科学证据支持该干预行为 B级推荐 尚可的证据支持该干预行为 C级推荐 没有足够的依据推荐或反对该干预行为 但在其它场合可能会推荐 D级推荐 尚可的科学证据反对该干预行为 E级推荐 良好的科学证据反对该干预行为