药物经济学评价,复旦大学公共卫生学院 胡善联 2005年高级卫生经济学课程,药物经济学研究的重要性,药品,有效性,安全性,经济性,药物经济学介绍,药物经济学是卫生经济学的一部分 近年来新发展起来的一门交叉学科 它需要有药学，临床学，经济学，流行病学，临床流行病学，药物流行病学，社会学等多学科的知识 它研究的主要内容有药品的需求，供给 ， 药品市场，药品价格，药品政策及药物的 经济学评价,药物经济学的作用,提高药物资源的技术效率和配置效率 促进临床合理用药 控制药品费用的不合理增长 药物定价与报销补偿 提供市场营销依据 提供药品政策决策依据,药物经济学的用途,宏观药品政策研究 药品的定价研究 药品经济学评价（研究成本及结果） 制定保险及医院的药物目录（formulary decision-making） 有效配置药品资源(rational use of drug) 帮助药品市场营销(marketing & promotion) 循证医学研究（best drug）,药品市场的供需双方关系,保险方支付,医师处方,药师调剂,药厂 医药公司,消费者,主体代理理论(principal-agent theory),病人是主体，医生是病人的代理人，为患者的疾病诊治 医患双方的医药信息是不对称的 医生主导用药，病人被动接受 医生有较多的药品选择权,2002年政府办医院收入与支出,单位：万元,单位：亿元,（蔡仁华 2004）,注：8490家医院资料 药品收入占医院总收入的43% 药品支出占医院总支出的40%,不同时期化合物的成功率,0年 2 4 6 8 10 12 14 16,5000 10000个 筛检,250 个临床前期 试验,5个临床试验,1个被FDA批准,发现期（210年）,临床前期（实验及动物试验）,I期临床（2080例安全及剂量）,II期临床（100300例效能 及付作用）,III期临床（10005000例 监测长期使用付反应）,FDA评估及审批,附加的上市后试验,药品的生命周期,药品的发现（discovery） 药品的研究与开发（research & development） 补偿（reimbursement） 营销（marketing）,药物经济学在临床II期试验阶段的作用,进行新药的初步成本效果评价 剂量、结果和生存质量的测定 现有各种治疗模式的分析 卫生经济学文献的综述 治疗成本和定价 发展初步的预算影响分析 发展临床治疗指南和疾病管理项目 商务机遇分析（business opportunity assessment）,药物经济学在临床IIIa期试验阶段的作用,参照药品（comparator）的选择 有参照对比的临床试验 外部效度（external validity）,药物经济学在临床IIIb期试验阶段和上市前的作用,设计和开展药物效果试验 研究药品的上市策略 评价IIIb期临床的研究结果 病人及卫生系统的财务分析 为支持企业的药品上市，需要有预算影响分析 准备培训材料和药品补偿工作,药物经济学在制定目录、临床IV期阶段和上市后的作用,评估临床病例 提交药品向医保部门补偿的申请 监测补偿申请的状态 评价IV期临床试验的需要 治疗模式的研究 销售队伍的质量评价,什么时间进行药物经济学研究,药物临床试验II、 III、 IV期 药品列入报销目录前（临床疗效及成本效果分析） 药品需要单独定价时,药物经济学的研究人群,药物的注册适应症 病人组，疾病亚组，疾病严重程度，有无合并症的亚人群 注意分析的统计效能（分组的大小）,对照人群的选择,对照通常是标准的治疗方法或常用方法，可以是药物或非药物治疗 对照是常规医疗中效果被证明的首选的治疗方法 随着医生的用药行为和治疗方案的变化，对照药品的选择也会不断变化,成本的划分,直接成本（ direct cost） - 医疗成本（medical cost） - 非医疗成本（non-medical cost） 间接成本（indirect cost） 无形成本（intangible cost）,成本类型,直接成本（资源的交易成本、直接医疗服务的住院、诊疗、护理、药品、诊断、手术、家庭服务费。 非医疗成本的交通费，伙食费） 间接成本（生产力损失） 无形成本（疼痛，忧虑） 成本的差异反映了能力应用上的差异 （capacity utilization),直接成本,医疗直接成本（疾病的检测、治疗与预防的相关成本，如初级保健、社区服务、门诊和住院、诊断、试验、药品、手术、医用设备） 非医疗直接成本（交通、病人营养及家属的其他开支） 只计算与疾病有关的成本(attributable cost)，不包括其他伴随疾病的治疗费用 不同年份的医疗成本需要用消费物价指数(CPI)校正,药物的成本研究,药品的购置成本（acquisition cost） 注射消耗成本（consumables） 药品监测成本 药物副作用成本 耐药及治疗失败的成本 住院成本,直接医疗成本的计算方法,自下而上方法（bottom-up）用于有较好的卫生服务利用及费用资料时 自上而下方法（top-down）用于仅有有限的卫生服务利用及费用资料时,间接成本,目前尚未标准化（人力资本法、意愿支付法、磨擦成本法） 它是指因病缺勤误工、病休、失能、死 亡、提早退休、失业对病人及家属劳动力的影响,人力资本法,人力资本法（human capital method）通常采用劳动力市场工资收入来测算健康人因患病或死亡引起的间接社会经济的损失 人的生命价值相当于个人对未来社会生产贡献的贴现值总和，可用人均GNP, GDP来表示,人力资本法计算方法,2002年全国人均年国内生产总值为8184元，上海市40646元，每人每日112.9元 2002年全国职工人均年工资收入为12422元，上海市23959元，每人每日65.6元,意愿支付法（Willingness-to-pay method）,意愿支付的金额可以通过对人群或患者的调查获得相关的数据 通过价格来反映资源的机会成本，如用药品的平均批发价格（AWP） 来计算药品的成本,磨合成本法（friction cost method）,在完全劳动力市场条件下，由于患者缺勤、休工需要招募、培训新的职工来代替 在这段磨合期中除生产损失外，还需要有培训上岗的成本投入，以此来估计患病后对总生产造成损失的价值,磨合成本的示意图,磨合期,0,1,2,3,时间（月）,人力资本损失,终止疾病 或死亡,疾病发生,直止职位补充,总结：成本的识别,卫生服务系统内的直接成本 卫生服务系统内的间接成本 卫生服务系统外的直接成本 卫生服务系统外的间接成本 与干预无关的疾病成本应该排除,药物经济学评价方法,方法 成本 结果测量 最小成本分析 ￥ 无，结果相同 成本效果分析 ￥ 自然单位（存活年数） 成本效益分析 ￥ ￥ 成本效用分析 ￥ 效用值（QALY）,成本效果分析,成本效果分析 (CEA) 效果用自然单位表示 - 治愈率 - 寿命年 - 并发症 - 生理参数 - 中间结果（血压， 血糖， 胆固醇） - 功能状态,成本效用分析,成本效用分析(CUA) 生命质量（/QALY, /DALY，/YOLS) 功能状态 ( 认知，心理功能，疲劳，生理活动，性功能，社会活动，一般健康） 生活质量 （SF-36, 总体精神健康指数 (PGWB), 胃肠道症状分级体系（GSRS),成本效益分析,成本效益分析（CBA) 成本与效益均为货币单位 可计算成本效益比 (BCR=B/C) 可计算净效益 （B C，效益-成本）,增量(边际)成本效果(效用)分析,决策点,项目A,项目B,D成本 = 成本A - 成本B,D结果 = 结果A - 结果B,比较,成本A,成本B,结果A,结果B,增量（边际）成本效益分析,常用于项目比较研究 增量（边际）成本效益比 C1- C2 /B1- B2 = C/B,总结：药物的经济学评价方法,最小成本分析(CMA) 成本效果分析(CEA) 成本效用分析(CUA） 成本效益分析(CBA) 成本效率分析(cost efficiency analysis） 效益风险分析(benefit- risk analysis）,敏感度分析,双向敏感度分析 改变总住院费用， 床日费用，平均住院日 改变治愈率或免疫保护率（%） 改变生存率 改变贴现率（5%）,敏感度分析,基本情况的估计分析（base case estimate analysis） 敏感度分析（sensitivity analysis） - 最好的情景（best-case scenario） - 最差的情景（worst-case scenario）,药物经济学评价的四种可能结果,+/+ - /+ 改进项目效果 项目效果差 降低成本 降低成本 +/- - /- 改进项目效果 项目效果差 增加成本 增加成本,评价新药的整体观,要从节省总的医疗卫生服务费用来看 要看治疗产出的健康结果，包括与健康有关的生存质量（HRQoL） 要有机会成本，增量（边际）成本的观念 是否物有所值(value of money),要从全社会角度进行药物经济学分析,病人直接负担的医疗费用及非医疗费用 医院直接的医疗成本 医保支付的社会统筹基金 政府全部的社会成本，包括直接医疗成 本及间接成本,谢谢！,版权所有,