医学科学研究与设计调查性（观察性）研究与设计公共卫生学院卫生统计学教研室Tel:84805466曾小敏 zxiaominxysm.net概述：（一）以是否对研究对象施加干预为主干进行分类从统计学的角度出发，医学科学研究按照对研究对象是否进行干预分为观察性研究和实验性研究两大类。第二章 观察性研究设计第一节 观察性研究概况第二节 调查设计第三节 观察性研究中的问卷设计第四节 横断面研究设计第五节 队列研究设计第六节 病例对照研究设计第一节 观察性研究设计概况 一、观察性研究的概念二、观察性研究的应用三、观察性研究的分类与特点一、观察性研究的概念又称为调查研究（survey research），指在没有任何干预措施的条件下客观地观察和记录研究对象的现状及其相关特征，客观的反映事物的实际情况，以了解疾病的发生和发展规律。二、观察性研究的应用由局限于：公共卫生与预防医学领域扩展到：临床医学、基础医学等学科（探索潜在病因的综合作用）三、观察性研究的分类与特点（一）描述性研究（descriptive study）（二）分析性研究（analytical study）（一种纵向的研究方法）（一）描述性研究（descriptive study）描述疾病或某种特征在人群中的分布特征、发生和发展规律，对病因提出线索或假设。 1横断面研究2生态学研究（ecological study） 3纵向调查（longitudinal study）亦称现况研究（prevalence study）：运用某种手段获取 特定时间、特定范围内某人群在某时间点的信息。根据暴 露和疾病的情况将人群同时分类是横断面研究方法的特点 。包括：（1）普查（census）；（2）抽样调查（ sampling survey）；（3）典型调查（typical survey）。生态学研究：在群体水平上研究某种因素 或特征与疾病之间的关系。研究的人群组 可以是学校的班级、工厂、城镇的全体等 。包括随访调查和疾病监测，为长时间连续动态观察。分为：（二）分析性研究（analytical study）一种纵向的研究方法1队列研究：又称前瞻性研究，将研究对象按可疑病因因素的有无或暴露程度分为两组或若干组，经过一定时间观察，比较各组的发病率或死亡率，从而判断暴露因素与疾病的关系的研究方法。是一种“由因推果”的研究方法，可靠性好。2病例对照研究 ：又称回顾性研究，是从患者去研究与患病有关的因素，即从果到因，先选定病例组和对照组，分别回顾暴露情况，分析因素与疾病的联系，省时省力。目的：用尽可能少的人力、物力、财力和时间，获得具有科学意义且符合统计学要求的调查资料，得出合理的结论。要点：将调查研究的目的分解为拟分析的指标，再将分析指标分解为可调查的项目，并制定相应的调查问卷或采用其他调查测量技术进行资料的收集、整理和分析。第二节 调查设计对观察性研究所作的周密计划一、制定调查计划二、常用抽样方法三、常用调查方法四、调查的组织与实施五、调查的质量控制第二节 调查设计 一、制定调查计划（一）确定调查目的与对象1明确调查目的和分析指标调查目的具体指标调查表（项目）2选定调查对象 例：某地区艾滋病感染率高于全国水平，拟在此地区成年 人中开展有关艾滋病知识、态度和行为的调查，目的是了解 该地区居民对艾滋病的相关知识、态度和行为，为下一步进 行艾滋病健康教育干预提供科学依据。 将调查目的分解为具体指标：该地区不同社会人口学特征（例如：年龄、性别等）成年居民对艾滋病相关知识的知晓率该地区不同社会人口学特征的成年居民对艾滋病病毒感染者、艾滋病病人、婚前性行为、婚外性行为等的态度；该地区不同社会人口学特征的成年居民中艾滋病相关危险行为的发生率等。 然后再将计算这些指标所需资料列为调查项目。再依据这些具体项目去收集资料，在资料分析时就可以通过计算这些具体指标来达到调查目的。 调查目的具体指标调查表（项目）（二）确定调查项目与调查方法1. 确定调查项目2选用调查方法（1）直接观察法（2）采访法3确定样本含量（三）制订资料整理与分析计划1调查问卷的回收与核查2数据编码和录入3. 设计数据整理表和数据分组类型分组 数量分组4. 数据汇总5. 数据分析技术性的设计组织计划，包括：组织分工、时间进度和经费预算等质量控制是保证研究成功的基础。在调查计划方案中，应设计调查的质量控制措施和监督机制，包括质量控制的组织机构设置、质量控制方法、建立质量控制的监督机制等。（四）制定调查的组织计划和质量控制方案二、常用抽样方法（一）抽样框与抽样设计 1抽样框 （sampling frame）在实际研究中，在目标总体中的一部分观察单位，即所谓研究总体中进行随机抽样，由这部分观察单位所构成的集合称为抽样框。 2抽样设计分：概率抽样设计 和 非概率抽样设计（二）概率抽样（probability sampling）指在总体中，每个观察单位都有被抽中的可能，任何一个对象被抽中的概率是已知的或可计算的。常用的概率抽样方法： 1. 单纯随机抽样（simple random sampling）2. 系统抽样(systematic sampling)3. 分层抽样(stratified sampling)4. 整群抽样（cluster sampling）1. 单纯随机抽样，又称简单随机抽样，是指所有观察单位有同等的概率被抽中的抽样方法，即按等概率原 则直接从含有N个观察单位的总体中抽取n个观察单位组成样本(nN)。（单纯随机抽样的一般步骤）2. 系统抽样，又称机械抽样，它是将总体中的观察单位进行编号排序后，再计算出某种间隔，然后按这一固定的间隔抽取观察单位的号码来组成样本的方法。3. 分层抽样，又称分类抽样或类型抽样，是先将总体中的所有观察单位按某种特征或标志(如性别、年龄、职业或地域等)划分成若干类型或层次，然后再在各个类型或层次中采用简单随机抽样或系统抽样的办法抽取一个子样本，最后，将这些子样本合起来构成样本。4. 整群抽样（cluster sampling）是先将总体分成若干群体，形成一个抽样框，然后从中随机抽取若干个群体，由所抽得的若干个群体内的所有观察单位构成调查的样本。5. 多阶段抽样 前述的四种基本抽样方法都是通过一次抽样产生一个完整的样本，称为单阶段抽样。但在现场调查中，往往面临的根据实际情况将整个抽样过程分为若干阶段来进行，各阶段可采用相同或不同的抽样方法，这种抽样方法叫多阶段抽样（multi-stage sampling）。（三）非概率抽样（non-probability sampling）指每个观察单位被抽中的概率是未知的或无法计算的。常用的非概率抽样： 1. 偶遇抽样（accidental sampling）又称为方便抽样 2. 判断抽样（judgmental sampling）又称立意抽样 3. 定额抽样（quota sampling）也称为配额抽样 4. 雪球抽样（snowball sampling）三、常用调查方法（一）问卷调查法1自填问卷调查2他填问卷调查 （二）敏感问题调查法（sensitive problem）随机应答技术（randomized response technique，RRT）（三）访谈法：事先要设计好的调查问卷1结构式访谈依照事先提出的问题按部就班地提问2半结构和非结构式访谈不是依照事先提出的问题按部就班地提问，而是调查者根据研究 的主题，设计出要了解的 主要问题的提纲，然后与被调查者进行交谈。 （四）医学检查四、调查的组织与实施（一）调查的组织1确定调查的时间与进度 2. 确定调查经费和调查工具3. 确定调查机构和团队（二）调查的实施五、调查的质量控制（一）误差1抽样误差力求使抽取的样本具有代表性；具有一定数量的调查对象；在抽样时必须随机化。2非抽样误差 （二）质量控制1调查设计阶段:首先应正确确定目标总体; 应明确定义调查项目; 紧扣调查目的，合理设置调查问题代表性; 根据调查对象的特点，选择恰当的调查方式;预调查2现场调查阶段3资料整理与分析阶段第三节 观察性研究中的问卷设计一、问卷的主要类型和结构二、问卷设计的原则与步骤三、问卷的考评一、问卷的主要类型和结构（一）问卷的主要类型：1自填式问卷2他填式问卷:又称为访谈式问卷（1）面对面访问 （2）电话访问1. 开放式问卷; 2. 封闭式问卷; 3. 混合式。根据问卷的填 答方式分为:运用不同的设 计方式分为:（二）问卷的结构( 一般包括)：1. 封面信2. 问卷的题目问卷题目应与所研究的内容一致，题目应简明扼要，易于引起被调查者的兴趣，使他们易于接受。3. 问题及答案 4. 核查项目便于问卷的核查二、问卷设计的原则与步骤（一）问卷设计的基本原则 1. 目的性原则 2. 适合性原则3. 可行性原则（二）问卷设计的步骤 1设立研究工作组 2建立调查项目池 3确定项目4建立问题库 5专家初审 6预调查 7问卷的考评（三）问卷主体的设计问卷中的问题与答案部分1问题的形式形式上：封闭式、开放式问题 2问题形式的设计(1)填空式 (2)是否式 (3)选择式 (4)矩阵式 (5)跳答式3答案设计要求穷尽性和互斥性 4问题和答案设计中常见错误(1)双重装填 (2)含混不清 (3)抽象的提问 (4)诱导性问题 (5)敏感性问题三、问卷的考评（一）信度(reliability )： 是指通过调查问卷获得的结果的一致性和稳定性，亦即精确度。 信度反映测量中偶然误差引起的变异程度。 信度分为重测信度、分半信度和内部一致性信度。 （二）效度(validity )： 是指通过调查问卷所获得的调查结果的准确程度，即调查问卷 能否真正反映被调查者的实际情况。 效度分为内容效度、结构效度和标准关联效度。 （三）可接受性(acceptability)指被测定者对调查问卷的接受程度。第四节 横断面研究设计一、横断面研究的概念和特点二、横断面研究的目的和应用三、横断面研究的调查方法四、横断面研究中常见的偏倚及其控制方法一、横断面研究的概念和特点（一）概念: 亦称现况研究或现患研究，是按照预先设计的要求在特定时间、特定范围内应用普查或抽样调查的方法收集某一特定人群中某种疾病或健康信息，描述疾病或健康状态及影响因素的分布。从时间上讲，现况研究是在某一时点或较短时间内完成的工作，所以称之为横断面研究。（二）特点1横断面研究不设对照 在资料分析时，则依据不同的分组变量来分组比较。如不同性别等。 2横断面研究区分暴露与疾病的时间关系时受到限制 一般而言，现况研究所揭示的暴露与疾病之间的统计学联系，仅为病因学研究提供线索，是分析性研究的基础。 3由于现况研究具有时限性, 不同类型的暴露因素在研究中作用的分析、解释也不同。 如果暴露因素是观察单位固有属性时，如血型、种族、性别、出生地等，对这类因素与疾病的关联，现况研究可以提 供直接的证据； 如果暴露因素是变化的，在研究中就要注意区别对待。二、横断面研究的目的和应用1描述某种疾病或健康状况水平及其在人群中的分布2探索某些因素与疾病或健康状况之间的关联逐步建立病因假设往往是病因研究的基础。如描述反应停（Thalidomide）的销售量与短肢畸形病例在时间上的分布可以说明环境中某些变量与疾病发生的关联。自1959年反应停在西德市场出售，1960年销量大增，1960年末至1961年初短肢畸形病例数也增多。根据现况研究资料，反应停销售量与短肢畸形病例数有平行关系，间隔为三个季度。说明反应停销售量与畸形病例的母亲妊娠期相吻合，