临床试验卫生统计与社会医学教研室临床试验设计与统计分析研究室金丕焕DateDate1 1研究生临床试验课研究生临床试验课绪论DateDate2 2研究生临床试验课研究生临床试验课讲课老师金丕焕邓 伟汪涛DateDate3 3研究生临床试验课研究生临床试验课学习方法1.各种原理。 如：”为什么要随机化？“、”假阳性、假阴性和样本大小估计的原理“。2.各种概念及其应用。 如：”临床试验的分期“、”分析集”、”CFLO“、“请洗期”、“双模拟”、”优效性、等效性和非劣效性检“3.不要背公式。DateDate5 5研究生临床试验课研究生临床试验课临床试验DateDate6 6研究生临床试验课研究生临床试验课科学的临床试验临床试验必须十分严格科学。药品临床试验管理规范Good Clinical Practice -GCPDateDate7 7研究生临床试验课研究生临床试验课临床试验的定义药品临床试验管理规范n附录2：名词释义n1。临床试验（Clinical Trial):指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药品的系统性研究，以证实或揭示试验用药品的作用、不良反应/或试验用药品的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验用药品的疗效与安全性。n注：是ICH (International Conference of Harmonization) GCP的定义的译文。DateDate8 8研究生临床试验课研究生临床试验课什么是药品药品临床试验管理规范n附录2：名词释义n15。药品(Pharmaceutical Product): 指用于预防、治疗、诊断人的疾病，有目的地调节人体生理机能并规定有适应症、用法和用量的物质。(与试验药品不同)DateDate9 9研究生临床试验课研究生临床试验课临床试验的定义Stuart J. Pocock: nAny form of planned experiment which involves patients and is designed to elucidate the most appropriate treatment of future patients with a given medical condition.DateDate1010研究生临床试验课研究生临床试验课临床试验的定义Lawrence M. Friedman: nA clinical trial is defined as a prospective study comparing the effect and value of (s) against a control in human beings.DateDate1111研究生临床试验课研究生临床试验课非药物的临床试验nLawrence M. Friedman: ：nA clinical trial must employ one or more intervention techniques. These may be “prophylactic, diagnostic or therapeutic agents, devices, regimens, procedures, etc.”DateDate1212研究生临床试验课研究生临床试验课国际上关于药物临床试验的分期 n 第一期：临床药理学毒理学研究n 第二期： 疗效的初步临床研究 n 第三期：全面的疗效评价 n 第四期：销售后的监测 DateDate1313研究生临床试验课研究生临床试验课第一期：临床药理学毒理学研究n 第一期是解决药物对人的安全问题。实验一般在志愿者身上进行。但有时，如放射治疗等，则必需是在病人身上进行。n 第一期试验的主要目的是确定单一剂量。通常采用药物递增试验。n 药物评价的第一步是估计在达到病人不能接受的毒性前的最大剂量。这种剂量称为最大耐受剂量（Maximum Tolerance dose-MTD）。开始剂量可由动物试验所得数据推导，然后增加剂量以达到MTD。DateDate1414研究生临床试验课研究生临床试验课第二期： 疗效的初步临床研究 n 第二期是小规模的药物效果和安全性的研究，这一期试验需要对每一个病人进行严密观察。目的是筛选出有效药物，排除无效或毒性过大的药物，为第三期试验打基础。n(Pocock: 很少超过100-200例/每药。)DateDate1515研究生临床试验课研究生临床试验课第三期：全面的疗效评价n 在证明了药物有相当的效果之后，就需要与当前的标准治疗方法进行比较。这种比较应在条件相同的情况下进行，并需要较大数量的病例。n 第三期试验是最全面的严格的新药临床科学研究。有些人把临床试验作为第三期临床试验的同义词。 DateDate1616研究生临床试验课研究生临床试验课第四期：销售后的监测n在研究结果经有关部门批准，新药在市场上销售后，仍然要进行不良反应的调查，以及长期的病死率和死亡率的研究。 DateDate1717研究生临床试验课研究生临床试验课