本文格式为Word版，下载可任意编辑干细胞临床试验研究管理办法试行 附件1 干细胞临床试验研究管理手段（试行） （征求观法稿） 第一章 总那么 第一条 为保证干细胞临床试验研究过程模范，结果科学稳当，养护受试者的权益并保障其安好，根据中华人民共和国药品管理法、医疗机构管理条例和药物临床试验质量管理模范等相关法律法规，制定本手段。 其次条 本手段所指干细胞是一类具有不同分化潜能，并在非分化状态下自我更新的细胞。干细胞临床试验研究，是指在临床前研究根基上，应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后回输（或植入）人体，用于疾病预防和治疗的临床试验研究。这种体外操作包括干细胞在体外的分开、纯化、培养、扩增、修饰、干细胞（系）的建立、诱导分化、冻存及冻存后的复苏等过程。用于干细胞治疗的干细胞主要包括成体干细胞、胚胎干细胞以及诱导的多能性干细胞。成体干细胞包括自体或异体、胎儿或成人不同分化组织，以及发育相伴随的组织（如脐带、羊膜、胎盘等）来源的造血干细胞、间充质干细胞、各种类型的祖细胞或前体细胞等。 第三条 干细胞临床试验研究务必具备充分的科学依据，其预防和治疗疾病的预期优于现有的手段，或用于尚无 1 有效干预措施的疾病，优先考虑要挟生命和严重影响生存质量的重大疾病，以及重大医疗卫生需求。 第四条 干细胞临床试验研究务必在干细胞临床试验研究基地举行，干细胞临床试验研究基地由卫生部和国家食品药品监视管理局组织举行遴选和确定。 第五条 干细胞临床试验研究基地（法人单位）是干细胞临床试验研究的责任主体。申报单位对干细胞制剂质量及相关研究活动负责。 第六条 干细胞临床试验研究应当按照药物临床试验质量管理模范要求，遵守以下原那么： （一）符合临床试验研究伦理原那么，养护受试者、捐献者生命健康权益； （二）符合技术安好性、有效性原那么，即风险最小化； （三）符合干细胞制剂质量要求的原那么； （四）专心履行有效知情同意的原那么； （五）有益于促进公众健康的原那么； （六）干细胞临床试验研究通明化原那么； （七）养护个人隐私的原那么。 第七条 开展干细胞临床试验研究，不得向受试者收取费用，不得市场化运作,不得发布干细胞治疗广告。 2 第八条 在中华人民共和国境内从事干细胞临床试验研究，包括境外机构以合作或投资等形式在中国开展的干细胞临床试验研究，务必遵守本手段。 本手段不包括已有规定的造血干细胞移植和以产品注册为目的的临床试验。 中国干细胞研究机构或人员在境外以合作或投资形式开展干细胞临床试验研究，应当遵守当地政府制定的相关法律法规。 其次章 申报与备案 第九条 只要在中华人民共和国境内合法登记并能独立承受民事责任的机构，均可提出干细胞临床试验研究申请。 第十条 申请举行干细胞临床试验研究，需供给以下材料： (一)申请表; (二)申请机构或/和嘱托临床试验研究机构的法人登记证书营业执照、医疗机构执业许可证和资质证明; (三)嘱托或合作合同样稿; (四)研究人员的名单和简历（含干细胞研究工作体验）; (五)供者筛选标准和供者知情同意书样稿； (六)干细胞制剂制备和检定等符合药品生产质量管理模范（GMP）条件的相关材料; 3 (七)干细胞制剂的制备工艺和工艺过程中的质量操纵标准，以及工艺稳定性的数据，并供给制造和检定规程以及自检报告； (八)干细胞制剂的质控标准和标准制定依据，以及中国食品药品检定研究院质量标准复核报告； (九)干细胞制备过程中的主要原辅料的标准; (十)干细胞制备及检定的完整记录； (十一)干细胞制剂的标签、储存、运输和使用追溯方案； (十二)不合格和/或剩余干细胞制剂的处理措施； (十三)临床前研究报告，包括细胞水平和动物水平的安好性和有效性评价测验； (十四)临床试验研究的安好性评估及相应处理措施，供给风险分析及评估报告、风险操纵方案及实施细那么； (十五)临床试验研究方案，应当包括以下内容: 1.研究题目； 2.研究目的； 3.立题依据； 4.预期效果； 5.试验设计； 6.受试者入选、摈弃和剔除标准，选择受试者的步骤和受试者调配入组方法； 4 7.根据统计学原理计算要达成预期研究目的所需的病例数； 8. 干细胞制剂的使用方式、剂量、时间及疗程，如需通过特殊手术导入治疗制剂，须供给细致操作过程； 9.中止和终止临床试验的标准； 10.疗效评定标准； 11.不良事情的记录要求和严重不良事情的报告方法、处理措施； 12.病例记录； 13.研究结果的统计分析； 14.随访的筹划及实施手段； 15.病例报告表样稿。 (十六)临床试验研究进度筹划； (十七)资料记录与保存措施； (十八)伦理委员会审查观法和伦理委员会成员签名表； (十九)受试者知情同意书样稿； (二十)研究者手册; (二十一)其他相关材料。 第十一条 干细胞临床试验研究申报程序： （一）申报单位应当将打定好的材料送所在地省级卫生行政和食品药品监管部门举行形式审查和真实性审查。 5 5