世界卫生组织的基本药物政策（课题综述报告之一）复旦大学公共卫生学院 胡善联基本药物（essential medicines）在现代卫生保健中是最具有成本效果的措施之一，它对健康有着明显的影响。2005年在发展中国家就有4000多万人死亡，三分之一是小于5岁以下的儿童，其中1000万由于急性呼吸道感染，腹泻、结核及疟疾而死亡。这些情况均可以用安全的，价格便宜的基本药物来挽救生命。如单一的铁剂和叶酸制剂就可以减少孕产妇贫血引起的产妇和儿童的死亡率。治疗性转播的疾病可以减少AIDS病毒的转播，治疗高血压可以减少心绞痛、急性心肌梗死和脑卒中的发生。卫生保健和基本药物的可及性被认为是一种基本的人权。药品能挽救生命，减少发病和改进健康依赖于药品的质量（quality）、安全（safety）、可得性（availability）、可承受性（affordability）和正确的使用（rational use of drugs）。估计迄今有20亿人口（约占全球1/3人口）没有基本药物的可及性。在一些低收入的亚洲和非洲国家约有50%人口不能得到基本药物。有近1/3的国家缺少立法和执法能力来监督药品市场（包括药品注册、制造和流通的监督、和药物促销的控制）。不可靠的药品供给系统和不合理的药物使用是全世界普遍存在的问题。一、 WHO基本药物政策的发展过程20世纪70年代是世界卫生组织（WHO）号召2000年达到“人人享有卫生保健”和“初级卫生保健”的时代。1975年28届世界卫生大会通过28.66决议案，要求世界卫生组织帮助各会员国选择和购买价格合理的、具有质量的、国家卫生需要的基本药物。希望能发展一种方法帮助会员国形成国家药品政策，并帮助会员国执行药品政策，如基本药品的遴选，根据卫生需要适度地购买有质量的药品，对不同的药物规划提供教育与培训等。WHO支持会员国发展、执行和监测国家药品政策的效果，保证基本药品的可得性、价格的可承受性和合理的应用，以及保证传统药品的安全、有效和具有良好的质量。很多研究提到了临床指南和基本药物目录对卫生系统中药品的合理应用的影响。慎重地选择有限范围的基本药品对提高医疗保健的质量有影响。良好的药品管理（包括改进处方药的质量）和利用更有成本效果的卫生资源是必要的。世界卫生组织基本药物的工作有四个战略方向。战略一是通过增加基本药物的可及性，减少疾病的超额死亡率及伤残率的负担；战略二是通过监测抗感染药物耐药性的出现，为药物的处方、分配和消费，创造安全的环境，减少人类健康的危险因子；战略三是协助发展卫生系统，通过构建药品持续管理能力作为一个有功能和可靠的卫生系统的基础；战略四是在卫生部门中发展一个政策和制度的环境，在国家卫生政策的框架下和有各方参与的药物部门内，支持发展国家药品政策。二、 基本药物的定义“基本药物”是指那些能满足人群优先卫生保健需要的药物。1999年世界卫生组织基本药物专家组提出的基本药物的概念是：“基本药物是那些满足大部分群众的卫生保健需要，在任何时候均有足够的数量和适宜的剂型，其价格是个人和社区能够承受得起的药品”。（essential drugs are those that satisfy the health care needs of the majority of the population；they should， therefore，be available at all times in adequate amounts and in the appropriate dosage forms，and at a price that the individuals and community can afford）。如果进一步给这个定义解读的话，就是“在卫生系统中，任何时间，都具有足够数量和适宜的剂量形式，个人和社区能够支付得起的价格的基本药物”。基本药物是指能满足人群优先的卫生保健需要。经验证明严格的遴选有限范围的基本药物可以提高保健质量、更好地管理药品，包括改进处方药的质量，应用更具成本效果的卫生资源。有的学者认为上述的基本药物定义中还没有提及需要持续的药物筹资和足够的药品质量。于是又提出是否在定义中应包括基本药物是针对优先的卫生保健需要；应包含基本药物的遴选条件，要考虑到疾病的流行，药物的功效和安全的证据，和比较它的成本效果。三、 基本药物目录第一个WHO基本药物目录（WHO model list）是由世界卫生组织基本药物专家组在1977年提出的。在1978年的31届世界卫生大会上又通过31.32决议案：“要求继续确定药品和疫苗，根据科学的知识，初级卫生保健和控制疾病的流行、定期更新基本药物的遴选”，并且要“与会员国合作形成药品政策和与人群卫生需要相关的管理规划，目的是保证全体人民在一个国家能够提供得起的价格水平上，达到基本药物的可及性”。1978年，由世界卫生组织和联合国儿童基金会（WHO/UNICEF）在阿拉木图召开的初级卫生保健会议上，将基本药物列入初级卫生保健的8个主要内容之一。1979年成立了基本药物行动计划。另一个里程碑式的会议是1985年在内罗毕召开的合理应用药物的专家会议，提出改进各国的药物形势。1986年世界卫生组织在国家药品政策的专家会议上发表了一个发展国家药品政策的指南，产生了积极的效果。在过去30年来基本药物的概念已为全球所接受，成为一个有力的工具去促进卫生的公平性。基本药物的可及性由1977年覆盖21亿人口发展到1999年的38亿人口。1989年只有14个国家发表或修订了国家药品政策，但到了1999底已有了156个国家有了官方的基本药物目录，其中127个基本药品目录已在以前的五年内进行了修订。大部分国家有国家的基本药物目录，有的则有州或省级的目录。能用于培训和监测医务工作者的用药行为。WHO的药品政策是世界卫生组织药品战略的一个部分。国家的基本药品目录应与国家临床规范指南密切结合和培训。基本药品目录同样可以指导公共部门的药品采购和供应、补偿医疗费用、药品捐赠、和地方药品的生产。许多国际组织，包括UNICEF、UNHCR以及一些非政府组织和国际的非营利性药品供应机构已适应基本药物的概念，药品的供应系统也主要依赖于基本药品目录。从1977年开始，每隔两年由世界卫生组织基本药物专家组更新基本药品目录一次。1999年的基本药品目录中包含了306种活性成分，其中250种包含在世界卫生组织的临床指南中。这306种中包括药品和疫苗。避孕药、预防用的驱蚊剂、及某些诊断试制。修订的原则是：（1）科学的循证决策；（2）加强基本药物目录与临床指南的联系；（3）包含高成本的新药和有效的药品。2001年6月许多国家被邀请参加讨论“更新和转播WHO基本药物目录：今后的道路”。2001年9-10月先后在美洲世界卫生组织53次地区会议和48次东地中海地区会议上，各国要求WHO总干事尽快地公布更新的基本药物目录。专栏1。更新基本药物目录的9点程序l 采用essential medicines 而不用essential drugs。以反映临床实践中普遍将药品用“medicines”表示的专业术语。l 用更系统的方法鼓励应用的基本药物包含或从目录中删除。l 用更透明的方法来遴选药品，包括系统分析目录在不同医疗情况下（比较功效、安全、可得性和适宜性，成本效果）。l 提供机会让利益相关的组织去评论基本药品目录的应用和建议。l 世界卫生组织内部不同部门参与应用和药品的选择过程，并与临床指南工作结合。l 发展一个新的世界卫生组织基本药物信息库（图书馆，essential medicines library）。便于收集世界各国基本药品目录的信息。l 保证专家组的在最后建议中的独立性（与会员国的立法、采购和补偿）。2005年3月WHO修订了第14版的基本药品目录，它包含了27个大类、312种药品，还包括了预防和治疗艾滋病的药物。这是一个核心目录，它是基本卫生服务系统需要的最少数目的药品。这些药品是最具有功效、安全和成本效果的药品。优先情况包括最近或将来估计与公共卫生有关的疾病、安全和成本效果的治疗。可从世界卫生组织的网站中查阅有关基本药物目录，药物模式，检索药品和疾病治疗参考。此外，基本药物目录中还包含了一部分补充的目录（complementary list），主要是对优先疾病使用的药品，需要诊断和/或专科治疗的，但有些药品的价格较高或成本效果稍差一些的药品。四、 基本药物的遴选标准基本药物的概念应该是一种前瞻性的看法，它需要经常不断地选择和更新药物，以反映新出现的治疗方法和改变治疗的需要。需要确保药品的质量，需要不断地发展更好的药物。对新出现的疾病以及对耐药菌株的新药。基本药物的具体遴选标准包含以下几个因素：（1）疾病负担；（2）功效；（3）比较治疗时的成本效果；（4）不同情况下的稳定性；（6）需要特殊的诊断或治疗；（7）药代动力学的结果；（8）需要有科学的证据。大部分的基本药物应该是单一的化合物或固定比例的混合物，比较安全性和依从性，比较成本时不能只看药品的单位成本，需要在同类药物的不同品种之间的成本和成本效果之间比较。有专利的药品不能包含在基本药品目录内。基本药物的遴选主要考虑公共卫生的相关性（疾病的流行率），临床证据显示功效、安全和比较成本效果的评价。基本药品遴选的过程要透明，需要考虑病人、专业人员和政府的看法。在不同国家参考世界卫生组织的基本药品目录时，要注意当地的人口学和疾病的模式，治疗的机构，人员的培训和经验，个别药品在当地的可得性，财务资源和环境因素等。五、药品政策的内涵世界卫生组织支持会员国发展、执行和监测各国药品政策、指南、策略、计划的效果。保证基本药品、传统药物和补充药物（complementary/alternative medicines）的可得性、可承受性和合理使用。这些药物应该是安全、有效和具有质量的。（1）继续支持所有各会员国发展、执行和监测国家药品政策，随着发展不断修正；（2）支持各国在国际、地区或双边贸易中改进重点药物的可及性；（3）将促进和监测基本药品目录的可及性作为基本的人权，公共投资药品的研究和开发（R&D），特别对一些被忽视的疾病，在药品部门推行伦理观念和实践；（4）执行世界卫生组织对传统药品，保证它们的可及性和经济可承受性，保护知识产权，保证安全性。世界卫生组织的目的是帮助挽救生命，改善健康，保证药品的质量、疗效、安全和合理使用（包括传统药物）。世界卫生组织最近的工作重点是扩大基本药物的可及性，特别是对贫困者和脆弱人群。优先重点的疾病是艾滋病、结核、疟疾。在药物的选择和定价上已取得了很大的进展。对筹资、药品供给系统、质量保证等方面正与其他国际组织、援助机构和非政府机构合作，以达到可持续发展的结果。药品的成本在1975年首次引入国家药品政策和基本药物概念时已被各国所重视。也提出过要考虑治疗的成本。对高费用的药物能否进入，国际比较成本效果的结果是否有意义等问题也有过质疑。WHO2004-2007年的药品策略被称为：国家是核心（countries at the core）。提出所有的活动应该有利于各会员国，这是世界卫生组织工作的核心。2004-2007年的药品策略表达了WHO的看法，在过去30年来的活动，药品问题一直在保证国家执行和监测国家药品政策，集中在以下四个方面：l 继续支持保证所有国家发展一个国家药品政策的执行、监测和规制，并与卫生发展与时俱进。l 支持一些国家努力在国际、地区和双边贸易协议中为保卫公共卫生改进优先药品的可及性。l 促进和监测基本药物的可及性作为基本的人权，公共投资药品的研究与开发，特别是对一些被忽视的疾病，和药品部门中的伦理学实践。l 执行WHO对传统医药的政策，确保可支付得起的基本药物可及性，保护知识产权和保证其安全性。1988年世界卫生组织对国家药品政