多中心临床试验评价尿多酸肽多中心临床试验评价尿多酸肽治疗骨髓增殖异常综合症的有治疗骨髓增殖异常综合症的有效性和安全性效性和安全性l 骨髓增殖异常综合症骨髓增殖异常综合症( (MDS):获得性克隆性 造血干/祖细胞增殖性疾病l 发病机理复杂 (病态造血，缺乏特异性的 细胞遗传学改变）l 治疗手段有限（只有造血干细胞移植有效）l 临床疗效不佳。研究背景研究背景共收集共收集117117份份CRF(2005.5-2007.5)CRF(2005.5-2007.5)1 1、男：、男：7575例例（64%)64%)；女；女4242例例(36%)(36%) 。2. 2. 年龄：范围：年龄：范围：14-8614-86岁岁 平均年龄平均年龄 为为 3535岁。岁。患者一般资料患者一般资料卡式评分情况卡式评分情况卡式评分卡式评分例数例数百分比百分比总体平均分总体平均分1001614.28901918.75802926.7885.557054.466021.785010.89117117例病例中有例病例中有4545例无卡式评分。例无卡式评分。MDSMDS的分型情况的分型情况MDSMDS的分型的分型例数例数 占总人数的比例占总人数的比例（% %） RA 6353.84 RAS 1311.11 RAEB 2622.22 RAEBT 75.98 RCMD 54.27 CMML 32.56既往治疗史既往治疗史 方案名称方案名称 人数人数 比例（比例（% %）骨髓移植00 化 疗1613.67免疫抑制剂3126.49 支持疗法3025.64无7866.66CDA-2CDA-2剂量及疗程剂量及疗程给药剂量给药剂量（ml/ml/日）日）完成治疗完成治疗疗程疗程完成人数完成人数（% %）脱落脱落人数人数200/300 2个疗程84（66.66） 无200/300 1个疗程29（23.01） 无未完成治疗的1（0.79） 完成周期不详3（2.38)注：每疗程为注：每疗程为14天。天。MDSMDS疗效评价标准疗效评价标准张之南、沈悌主编张之南、沈悌主编血液病诊断及疗效标准血液病诊断及疗效标准CDA-2CDA-2临床疗效临床疗效疗程疗程人数人数CRCR（% %）PRPR（% %）血液学改善血液学改善（% %）稳定稳定（% %）恶化恶化（% %）总体评价总体评价 117 1175 5(4.27)(4.27)2222(18.80)(18.80)6363 (53.84) (53.84)4848 (41.02) (41.02)6 6(5.13)(5.13)疗程疗程人数人数骨髓象稳定骨髓象稳定（% %）骨髓象未评估骨髓象未评估（% %）骨髓象恶化骨髓象恶化（% %）总体评价117117 61 61(52.14)(52.14)2222(18.80)(18.80)7 7 (5.98)(5.98)CDA-2CDA-2疗效观察（续表）疗效观察（续表）不良事件名称不良事件名称 ( (人数人数/ /）发热发热 6 6（5.125.12）头痛头晕头痛头晕 10(8.5) 10(8.5)呼吸困难呼吸困难 2 (1.70) 2 (1.70)心前区不适心前区不适 3 (2.56) 3 (2.56) 恶心呕吐或纳差恶心呕吐或纳差 39 39（33.333.3）便秘或腹泻便秘或腹泻 2 2（1.71.7）肢体疼痛肢体疼痛 10 10（8.548.54）水肿水肿 1 1（0.850.85）静脉炎及注射部位疼痛静脉炎及注射部位疼痛 9 (7.69) 9 (7.69)肝功异常肝功异常 3 3（2.562.56）不良事件不良事件 小结小结CDA-2CDA-2治疗治疗MDS 2MDS 2个疗程时个疗程时CRCR率为率为4.274.27；PRPR率为率为18.80%18.80%。血液学改善所占比例达。血液学改善所占比例达53.84%53.84%。CDA-2CDA-2治疗治疗MDSMDS的不良事件是可预见、可控的不良事件是可预见、可控制的。制的。结束语结束语谢谢大家聆听！谢谢大家聆听！19