创新药物研究与产业化开发创新药物研究与产业化开发战略研究报告战略研究报告 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第一部分：概述第一部分：概述 医药产业既是关系到国民健康和社会稳定的特殊产业，又是医药产业既是关系到国民健康和社会稳定的特殊产业，又是高技术、高投入、高风险、高回报的技术和知识密集型产业，高技术、高投入、高风险、高回报的技术和知识密集型产业，随着社会进步和生活水平的不断提高、社会对医药行业一直有随着社会进步和生活水平的不断提高、社会对医药行业一直有着旺盛的需求，使得医药科技和产业得到持续发展，各种疗效着旺盛的需求，使得医药科技和产业得到持续发展，各种疗效好、副作用小的新药不断上市，医药经济一直保持着高速增长好、副作用小的新药不断上市，医药经济一直保持着高速增长势头，医药产业已成为众所周知的势头，医药产业已成为众所周知的“朝阳产业朝阳产业”。我国医药市场。我国医药市场潜力巨大，前景广阔，面临良好的发展机遇期，在新世纪、新潜力巨大，前景广阔，面临良好的发展机遇期，在新世纪、新阶段向富民强国和实现小康社会的迈进的征程中，我国医药行阶段向富民强国和实现小康社会的迈进的征程中，我国医药行业应结合国情、抢抓机遇，加强内涵建设，进一步促进医药科业应结合国情、抢抓机遇，加强内涵建设，进一步促进医药科技和产业的发展，使医药行业成为国民经济发展的新增长极，技和产业的发展，使医药行业成为国民经济发展的新增长极，并对保障国家安全、应付突出事件发挥重要作用。并对保障国家安全、应付突出事件发挥重要作用。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第一部分：概述第一部分：概述 本报告将首先对国际、国内医药科技及产业化开发的宏观背景进行详细和本报告将首先对国际、国内医药科技及产业化开发的宏观背景进行详细和透彻的分析，经过比较分析，可以看出透彻的分析，经过比较分析，可以看出“九五九五”“十五十五”由于政府的重视、科技由于政府的重视、科技界和产业的努力，我国在创新药物研究及产业化开发，重大疾病治疗药物品界和产业的努力，我国在创新药物研究及产业化开发，重大疾病治疗药物品种，新药研究开发技术平台，以及医药科技推动产业发展等方面取得了很大种，新药研究开发技术平台，以及医药科技推动产业发展等方面取得了很大进展，但也应看到我们与发达国家还有着较大差距，存在着整体创新能力差、进展，但也应看到我们与发达国家还有着较大差距，存在着整体创新能力差、企业规模小，人才队伍建设力度不够，科技投入力度小等制约着我国医药科企业规模小，人才队伍建设力度不够，科技投入力度小等制约着我国医药科技和产业化发展的诸多因素与问题。新形势下，如何缩短医药科技与发达国技和产业化发展的诸多因素与问题。新形势下，如何缩短医药科技与发达国家的差距，通过创新推动我国医药产业的发展，保障人民身体健康，在国民家的差距，通过创新推动我国医药产业的发展，保障人民身体健康，在国民经济建设中发挥更大的作用将面临巨大挑战。但机遇同在，科学与技术的发经济建设中发挥更大的作用将面临巨大挑战。但机遇同在，科学与技术的发展给创新药物研究开发提供了更多的可能，人口结构的变化及提高生活质量展给创新药物研究开发提供了更多的可能，人口结构的变化及提高生活质量的要求，给医药行业带来了巨大发展空间，政府的宏观调控及种种优惠的政的要求，给医药行业带来了巨大发展空间，政府的宏观调控及种种优惠的政策、措施，为医药科技与产业发展提供了更为有利环境。在此基础上，本报策、措施，为医药科技与产业发展提供了更为有利环境。在此基础上，本报告确立了大幅度提高我国药物研究开发的创新能力，建立和完善我国新药研告确立了大幅度提高我国药物研究开发的创新能力，建立和完善我国新药研究开发体系，通过医药科技推动医药产业的可持续发展，为保健人民健康、究开发体系，通过医药科技推动医药产业的可持续发展，为保健人民健康、国家安全，发展国民经济提供支持和保障的总体战略目标和相应的具体目标。国家安全，发展国民经济提供支持和保障的总体战略目标和相应的具体目标。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第一部分：概述第一部分：概述 围绕总体战略目标和具体目标，通过围绕总体战略目标和具体目标，通过“创新药物研究与产业创新药物研究与产业化开发化开发”项目的实施，将有力推动生物医药领域的高科技产业项目的实施，将有力推动生物医药领域的高科技产业化与新型现代医药企业的形成；开辟我国医药产业强劲发展，化与新型现代医药企业的形成；开辟我国医药产业强劲发展，参与国际医药主流市场竞争的新局面；确保医药经济的全面参与国际医药主流市场竞争的新局面；确保医药经济的全面提升，保障人民身体健康，促进国民经济发展；确保医药行提升，保障人民身体健康，促进国民经济发展；确保医药行业在国家安全和应付突发事件中发挥更大作用。使我国新药业在国家安全和应付突发事件中发挥更大作用。使我国新药研究开发在国际新药研发领域中占据应有的地位，逐步实现研究开发在国际新药研发领域中占据应有的地位，逐步实现我国由医药大国向医药强国的根本转变。我国由医药大国向医药强国的根本转变。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 1) 全球医药市场保持较快的增长速度全球医药市场保持较快的增长速度 医药产业是目前世界上发展最快的产业之一，多年来一直保持持续医药产业是目前世界上发展最快的产业之一，多年来一直保持持续快速的增长，全球医药市场于快速的增长，全球医药市场于20世纪世纪50年代开始加速发展，年代开始加速发展，90年代以年代以来，虽然受到全球整体经济增速减缓、各国政府采取措施遏制医疗费来，虽然受到全球整体经济增速减缓、各国政府采取措施遏制医疗费用快速增长的影响，医药市场仍保持着良好的发展势头，用快速增长的影响，医药市场仍保持着良好的发展势头，1991年全球年全球医药市场为医药市场为2058亿美元，亿美元，2003年已增至年已增至4663亿美元，亿美元，20002003年年的年均增长速度达到的年均增长速度达到10.6%，远高于全球经济的增长速度。，远高于全球经济的增长速度。2004年全年全球医药市场的销售总额预计将达到球医药市场的销售总额预计将达到5000亿美元，到亿美元，到2010年将达到年将达到7600亿美元。亿美元。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 在在2003年全球销售额中，北美、欧洲年全球销售额中，北美、欧洲(欧盟欧盟15个成员国个成员国)和日本的销售和日本的销售额合计占额合计占88%。其中，北美的药品销售额增长了。其中，北美的药品销售额增长了11%达达2295亿美元，亿美元，约占全球销售额的一半。欧盟的销售额增长了约占全球销售额的一半。欧盟的销售额增长了8%，达，达1154亿美元，而亿美元，而欧洲其它国家的销售额增长了欧洲其它国家的销售额增长了14%，达，达143亿美元。亿美元。 日本销售额的年度增长率为日本销售额的年度增长率为3%，达，达524亿美元。拉丁美洲经济的发展，亿美元。拉丁美洲经济的发展，使该地区使该地区2003年医药品的销售额增长了年医药品的销售额增长了6%达达174亿美元，与亿美元，与2002年的年的下降下降10%相比已有显著回升。亚洲相比已有显著回升。亚洲(不包括日本不包括日本)、非洲和大洋洲的药品销、非洲和大洋洲的药品销售额合计为售额合计为373亿美元，较上年增长了亿美元，较上年增长了12%。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景全球全球审计的市的市场2003年年销售售额(亿美元美元)占全球占全球销售售额比重比重(%)变化化(%)北美北美229549+11欧盟欧盟1154258其它欧洲国家其它欧洲国家143314日本日本524113亚洲，非洲和大洋洲洲，非洲和大洋洲373812拉丁美洲拉丁美洲17446合合计4663100+91、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 2003年全球各地区的医药品销售额年全球各地区的医药品销售额“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 尽管全球经济环境不同，来自政府部门、媒体和药费支付者的压力不尽管全球经济环境不同，来自政府部门、媒体和药费支付者的压力不断增大，但断增大，但2003年全球医药行业仍以相当的速度持续增长。随着药品开年全球医药行业仍以相当的速度持续增长。随着药品开发技术链的不断充实、老龄化人口的发展，及对创新疗法的不断需求是发技术链的不断充实、老龄化人口的发展，及对创新疗法的不断需求是全球药品市场增长的强劲推动力。从全球医药各地域来看，中国市场保全球药品市场增长的强劲推动力。从全球医药各地域来看，中国市场保持着显著的增长势头，已经成为这一行业的一个重要的战略市场。持着显著的增长势头，已经成为这一行业的一个重要的战略市场。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 2）R&D投入增加，新药开发力度加大；政府对该领域的引导和重视加大投入增加，新药开发力度加大；政府对该领域的引导和重视加大 新药的研究开发一旦取得成功其所取得的回报是非常惊人的。这主要因新药的研究开发一旦取得成功其所取得的回报是非常惊人的。这主要因为拥有知识产权（专利保护）的药品可以独占市场为拥有知识产权（专利保护）的药品可以独占市场10年甚至更长时间，获年甚至更长时间，获取丰厚的利润，使得企业占据竞争和发展的有利地位，近年来在开发上取取丰厚的利润，使得企业占据竞争和发展的有利地位，近年来在开发上取得成功的辉瑞（得成功的辉瑞（Pfizer）公司就是这方面的典范，继西地那非（）公司就是这方面的典范，继西地那非（Viagra）2001年销售额达到年销售额达到60亿美元后，亿美元后，2003年该公司开发的另一降脂新药立普年该公司开发的另一降脂新药立普妥（妥（Lipitor，阿洛伐他汀）年销售额又达到创纪录的，阿洛伐他汀）年销售额又达到创纪录的103亿美元。亿美元。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景排名排名产品名称品名称销售售额（亿美元）美元）1阿托伐他汀阿托伐他汀1032辛伐他汀辛伐他汀613奥氮平奥氮平484氨氨氯地平地平455红细胞生成素胞生成素406兰索拉索拉唑407艾美拉艾美拉唑388氯吡格雷吡格雷379氟替卡松沙美特氟替卡松沙美特罗3710舍曲林舍曲林34合合计4832003年世界年世界10大畅销药品大畅销药品“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 销售前销售前10位的药品销售额达到位的药品销售额达到483亿美元，占全球医药市场销售总额亿美元，占全球医药市场销售总额的的10%左右。其中有左右。其中有3个为辉瑞公司开发，其总额为个为辉瑞公司开发，其总额为166.85亿美元，约亿美元，约占该公司销售总额占该公司销售总额396.31亿美元的亿美元的40%。 但应清楚的认识到，上述的高额回报的背后，必须有高投入为保证，但应清楚的认识到，上述的高额回报的背后，必须有高投入为保证，为获取医药产业的高额利润，发达国家所有的制药企业均进一步强化了为获取医药产业的高额利润，发达国家所有的制药企业均进一步强化了新药开发的力度，投入高额的开发资金（通常占全部销售额的新药开发的力度，投入高额的开发资金（通常占全部销售额的15%25%）。）。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景排名排名公司公司销售收入售收入(亿美元美元)R&D费用用(亿美元美元)R&D费用占用占销售收入比售收入比重重(%)1辉瑞瑞396.371.317.992葛葛兰素史克素史克298.245.415.223默克默克224.931.714.104强强生生19546.824.005安万特安万特19032.317.006阿斯立康阿斯立康188.534.518.307诺华160.230.719.168百百时美施美施贵宝宝149.222.715.219惠氏惠氏126.220.916.5610礼来礼来125.823.518.682003年全球医药年全球医药10强新药研发投入强新药研发投入“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 该十大公司的该十大公司的R&D总费用达到总费用达到313亿美元，但随着新药开发难度不断增亿美元，但随着新药开发难度不断增长，即使长，即使R&D投入费用逐年增高，上市的新药数目却在不断下滑，代表新投入费用逐年增高，上市的新药数目却在不断下滑，代表新药研发水平的新化学实体（药研发水平的新化学实体（NCE）2003年上市仅有年上市仅有21个，达到了历史新低。个，达到了历史新低。 在国际上，仍然是研发型制药企业独占鳌头，美国药品研究和生产协会在国际上，仍然是研发型制药企业独占鳌头，美国药品研究和生产协会会员单位会员单位2003年的研究开发费达到年的研究开发费达到332亿美元，比亿美元，比2002年增长年增长7.1%，较，较1992年的年的115亿美元更是增加了亿美元更是增加了1.9倍。其中用在美国本土的达到倍。其中用在美国本土的达到274亿美亿美元，元，58亿美元用在美国之外。较亿美元用在美国之外。较1990年美国的药品研究开发费增加了年美国的药品研究开发费增加了5倍，倍，同期，欧洲仅增加了同期，欧洲仅增加了2.5倍。所以排名前倍。所以排名前10位的药品中有位的药品中有8个是美国原创的。个是美国原创的。会员企业在研究开发的药品超过会员企业在研究开发的药品超过1000个，占销售的比例达到个，占销售的比例达到15.6%，略低，略低于于2002年的年的16.1%。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景 这一趋势还可从这一趋势还可从2003年年9月最新统计的世界新药研发项目排名前十月最新统计的世界新药研发项目排名前十强公司的研发情况（见下表）得到进一步的说明，跨国制药公司在新强公司的研发情况（见下表）得到进一步的说明，跨国制药公司在新药研发领域占有十分重要的位置。药研发领域占有十分重要的位置。 1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景排序排序公司公司在研在研项目目已研已研发新新药数数获权新新药数数1格格兰素史克素史克181106752辉瑞瑞16195663强强生生13778594罗氏氏13374595安万特安万特12069516诺华10266367阿斯利康阿斯利康9868308阿伯特阿伯特8542439默克默克83542910惠氏惠氏815427“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 医药工业是一项高新技术密集的产业，它的发展将带来极为巨大的经济效益。具医药工业是一项高新技术密集的产业，它的发展将带来极为巨大的经济效益。具有典型的有典型的“高技术、高投入、高风险、高效益高技术、高投入、高风险、高效益”特征以及明显的经营壁垒和技术壁垒。特征以及明显的经营壁垒和技术壁垒。医药产业研发投入占销售收入的比例平均高达医药产业研发投入占销售收入的比例平均高达15.7%，位居，位居IT硬件、汽车行业之后，硬件、汽车行业之后，排名各行业的第三位，研发强度将近排名各行业的第三位，研发强度将近13%，仅低于软件与，仅低于软件与IT服务行业，是一个研发服务行业，是一个研发密集型的行业。其高效益在欧美日等发达国家已得到充分体现，医药工业已成为仅密集型的行业。其高效益在欧美日等发达国家已得到充分体现，医药工业已成为仅次于次于 IT、银行和电传视讯业的第四大创利产业。医药产业的利润率高居各行业榜首，、银行和电传视讯业的第四大创利产业。医药产业的利润率高居各行业榜首，达达17.2%，显著高于占据第二位的电讯业（，显著高于占据第二位的电讯业（8.1%）和第三位的计算机产业（）和第三位的计算机产业（7.3%）。）。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景排名排名行行业R&D投入占投入占销售收入比例售收入比例(%)研研发强强度度(%)1IT硬件硬件27.38.12汽汽车17.74.03医医药15.712.84电子子设备与与电力力9.65.85化学化学5.04.16软件与件与IT服服务4.314.37航空航天航空航天3.94.48工程工程2.82.89电信信2.21.810卫生保健生保健2.01.8R&D投入行业排名投入行业排名“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 为了保持在医药领域的领先地位，美国、欧洲和日本政府在加大科技投为了保持在医药领域的领先地位，美国、欧洲和日本政府在加大科技投入的同时，十分注重知识产权的保护，以确保技术领先的优势。从产品和入的同时，十分注重知识产权的保护，以确保技术领先的优势。从产品和技术专利的角度看，美国、加拿大、西欧、日本和其它少数几个国家（特技术专利的角度看，美国、加拿大、西欧、日本和其它少数几个国家（特别是韩国和新加坡）每年的新专利数量在全球占据了很大比例。这些国家别是韩国和新加坡）每年的新专利数量在全球占据了很大比例。这些国家虽然仅占全球虽然仅占全球15%的人口，但的人口，但2000年在美国申请的药品专利却占据了年在美国申请的药品专利却占据了99%的比例。的比例。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 3）企业并购浪潮此起波伏，竞争加剧）企业并购浪潮此起波伏，竞争加剧 随着全球经济一体化的加快及医药市场的迅速膨胀，医药市场的国际竞争日趋激随着全球经济一体化的加快及医药市场的迅速膨胀，医药市场的国际竞争日趋激烈，为占据竞争优势地位，世界医药产业通过大规模的兼并重组和国际资本市场运作，烈，为占据竞争优势地位，世界医药产业通过大规模的兼并重组和国际资本市场运作，提升公司的规模和实力，扩大生产与销售网络，提高竞争力，增加市场份额，集中资提升公司的规模和实力，扩大生产与销售网络，提高竞争力，增加市场份额，集中资源，减小新药开发风险，提高医药产业的效益，成为当今医药产业发展趋势，美国辉源，减小新药开发风险，提高医药产业的效益，成为当今医药产业发展趋势，美国辉瑞（瑞（Pfizer）公司并购沃纳）公司并购沃纳立伯特（立伯特（Wamer Lambert）公司之后成为世界第一大制）公司之后成为世界第一大制药公司，并购金额达药公司，并购金额达850亿美元；葛兰素威康（亿美元；葛兰素威康（Glaxo Wellcom）与史克）与史克（Smith Kline）组成葛兰素史克公司）组成葛兰素史克公司(Glaxo Smith Kline.Gsk)已成为当今世界第二已成为当今世界第二大制药公司，该公司的并购金额达到大制药公司，该公司的并购金额达到760亿美元，使得原市场领袖默克公司亿美元，使得原市场领袖默克公司（Merck Z Co）排位下移至第三位，）排位下移至第三位，2002年辉瑞公司更是以年辉瑞公司更是以600亿美元收购排名第九亿美元收购排名第九的法码西亚公司，规模进一步扩大，并巩固了自己排行第一的位置。据估计辉瑞公司的法码西亚公司，规模进一步扩大，并巩固了自己排行第一的位置。据估计辉瑞公司与法玛西亚公司合并后，新公司销售额将会达到与法玛西亚公司合并后，新公司销售额将会达到480亿美元，将拥有全球制药市场亿美元，将拥有全球制药市场11%的市场份额，其畅销药品也将会有显著增长。的市场份额，其畅销药品也将会有显著增长。 预计全球前预计全球前70家大型制药企业到家大型制药企业到21世纪中叶经过兼并和重组，将合并为世纪中叶经过兼并和重组，将合并为15家特大型家特大型制药企业集团。制药企业集团。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 随着企业并购的加速，市场集中化态势更加明显。从随着企业并购的加速，市场集中化态势更加明显。从2003年全球各地区年全球各地区的医药品销售情况可以看出，美国、欧盟、日本是全球最主要的三大医药的医药品销售情况可以看出，美国、欧盟、日本是全球最主要的三大医药市场，始终占据全球医药四分之三以上的市场份额，且有逐年增长趋势。市场，始终占据全球医药四分之三以上的市场份额，且有逐年增长趋势。1989年三大医药市场的份额为年三大医药市场的份额为75.9%，1991年达到年达到82%，2003年又上升年又上升至至88%。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景全球医药市场集中化趋势全球医药市场集中化趋势“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 随着经济全球化进程的推进，跨国企业在全球医药市场中的地位日随着经济全球化进程的推进，跨国企业在全球医药市场中的地位日益攀升，所占比重不断增长。益攀升，所占比重不断增长。1994年全球医药年全球医药20强企业销售收入占全强企业销售收入占全球医药市场的球医药市场的50%，2002年上升到年上升到66%。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景全球医药全球医药20强企业市场集中化趋势强企业市场集中化趋势“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景位次位次公司名称公司名称国国别销售售额（亿美元）美元）增幅（增幅（%）1辉瑞瑞美国美国396.31402葛葛兰素史克素史克英国英国298.1763默克默克美国美国224.8554强强生生美国美国19513.85安万特安万特法国法国189.94.56阿斯利康阿斯利康英国英国188.4957诺华瑞士瑞士160.2188百百时美施美施贵美国美国149.2519惠氏惠氏美国美国126.227.510礼莱礼莱美国美国125.8213.52003年医药企业前年医药企业前10强的市场份额强的市场份额“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 经济全球化的表现不仅仅在经济发达国家的跨国公司，新崛起的印度也经济全球化的表现不仅仅在经济发达国家的跨国公司，新崛起的印度也有好几家公司在向全球发展。印度的南星制药公司有好几家公司在向全球发展。印度的南星制药公司2003年销售增长年销售增长27%，达到达到9.69亿美元，在海外的销售达到亿美元，在海外的销售达到76%，比，比2002年增加了年增加了3%。但其在发。但其在发达国家的售额增长较快，在美国的销售增长了达国家的售额增长较快，在美国的销售增长了41%，在英国的销售增长了，在英国的销售增长了60%，在德国的销售增长了，在德国的销售增长了56%。公司在欧美的销售占公司总销售的。公司在欧美的销售占公司总销售的52%，2003年印度南星制药公司通过收购安万特制药公司的年印度南星制药公司通过收购安万特制药公司的RPG 安万特制药公安万特制药公司，而进入了法国市场。南星制药公司司，而进入了法国市场。南星制药公司2003年有年有21个产品得到个产品得到FDA的简化的简化药物批准药物批准(ANDA)，有一个产品，有一个产品 (二甲双胍口服溶液二甲双胍口服溶液)得到得到FDA新药批准新药批准(NDA)，这样南星制药公司在美国得到批准的药物数已经达到，这样南星制药公司在美国得到批准的药物数已经达到81个，有个，有40个还在等待批准。南星制药公司自己已经有自主新药研究开发能力，如治个还在等待批准。南星制药公司自己已经有自主新药研究开发能力，如治疗哮喘的疗哮喘的RBx7796，治疗过敏性鼻炎和哮喘的，治疗过敏性鼻炎和哮喘的RBx9001，治疗前列腺肥大，治疗前列腺肥大的的RBx9841等都已经在海外进入等都已经在海外进入II期临床研究，期临床研究，RBx9841已经在印度申请已经在印度申请上市治疗肿瘤。上市治疗肿瘤。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 4) 小分子药物保持主导地位，抗体、治疗性蛋白药物及新型释药系统发展迅速小分子药物保持主导地位，抗体、治疗性蛋白药物及新型释药系统发展迅速 全球医药行业在快速发展过程中，药物结构组成也在发生变化，化学小分子药物全球医药行业在快速发展过程中，药物结构组成也在发生变化，化学小分子药物开发难度日益增长，使得占医药市场总额的比重有所下降，但仍保持在开发难度日益增长，使得占医药市场总额的比重有所下降，但仍保持在80%左右。左右。小分子药物包括化学合成来源、天然来源、维生素、生物制品等，是目前医药市场小分子药物包括化学合成来源、天然来源、维生素、生物制品等，是目前医药市场的主体，在保护人民健康方面发挥着重大作用。生物制药所占市场份额的有所加重，的主体，在保护人民健康方面发挥着重大作用。生物制药所占市场份额的有所加重，2000年全球生物药物市场占有率已达到年全球生物药物市场占有率已达到10%左右，左右，80年代国际新药的年代国际新药的10项重要突破项重要突破中有中有6项是生物技术新药，项是生物技术新药，2003年销售前年销售前10位的药品中安进位的药品中安进/强生公司生产的红细胞强生公司生产的红细胞生成素销售额达到生成素销售额达到40亿美元，位居第五位。而建立在现代技术基础上的天然药物稳亿美元，位居第五位。而建立在现代技术基础上的天然药物稳中有升，目前天然药物占医药市场销售总额比重也在中有升，目前天然药物占医药市场销售总额比重也在10%左右，由于人类崇尚自然，左右，由于人类崇尚自然，追求绿色，国际市场对天然药物的需求量正快速增长，世界各国将会更注重利用各追求绿色，国际市场对天然药物的需求量正快速增长，世界各国将会更注重利用各种现代技术开发天然药物、天然活性产物作为重要的药物来源也会发挥更大的作用。种现代技术开发天然药物、天然活性产物作为重要的药物来源也会发挥更大的作用。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 在在2003年畅销药年畅销药400强中强中(2531亿美元亿美元)，小分子药物的销售额占总销，小分子药物的销售额占总销售额的售额的85.7%，而生物药物占，而生物药物占14.3%(361亿美元亿美元)，两者之比接近为，两者之比接近为6:1，由此可见在畅销药中小分子药物由此可见在畅销药中小分子药物(主要指化学药物主要指化学药物)占据着绝对优势，这占据着绝对优势，这也是目前临床用药的一大特点，生物药物虽然只占也是目前临床用药的一大特点，生物药物虽然只占14%左右，但随着每左右，但随着每年批准新药中所占比例的加重，其在临床应用中的特点，其销售额所占年批准新药中所占比例的加重，其在临床应用中的特点，其销售额所占比例将会有一定的上升。比例将会有一定的上升。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景 2003年全球首次上市的新活性物质有年全球首次上市的新活性物质有35个，其中个，其中21个为新化学实体，个为新化学实体，14个为新的生物制品。仅比个为新的生物制品。仅比2002年增加了年增加了3个，但已稍适扭转了近几年个，但已稍适扭转了近几年首次上市新药逐年减少的态势。首次上市新药逐年减少的态势。 在所有首次上市的新药中，在所有首次上市的新药中，21个品种是在美国上市的，占了总数的个品种是在美国上市的，占了总数的68%左右，作为研发力量由欧洲向美国转移的结果，新药的诞生亦越来左右，作为研发力量由欧洲向美国转移的结果，新药的诞生亦越来越集中于美国。而越集中于美国。而9个新的生物制品均在美国首次上市，这是美国大型个新的生物制品均在美国首次上市，这是美国大型生物技术公司拉动美国生物技术产业反弹的表现。生物技术公司拉动美国生物技术产业反弹的表现。1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 在首次上市新药所涉及的在首次上市新药所涉及的13个治疗领域，生物制品已然涉足大多数领域个治疗领域，生物制品已然涉足大多数领域(75%)，随，随着各种新兴学科和技术的发展，人类基因组序列图的完成，生物技术在新药发现中将着各种新兴学科和技术的发展，人类基因组序列图的完成，生物技术在新药发现中将会发挥日益重要的作用，某些领域已首先取得了一定的成效。抗体药物研究是当前生会发挥日益重要的作用，某些领域已首先取得了一定的成效。抗体药物研究是当前生物技术药物中最活跃的一部分。由于生物技术的不断发展和单抗对其靶分子的高度特物技术药物中最活跃的一部分。由于生物技术的不断发展和单抗对其靶分子的高度特异性，单抗药物用于治疗各种疾病的研究已进入蓬勃发展阶段。目前处于临床前、临异性，单抗药物用于治疗各种疾病的研究已进入蓬勃发展阶段。目前处于临床前、临床床I、II期研究与开发的各类生物技术药物中以单抗类制品为数最多。美国期研究与开发的各类生物技术药物中以单抗类制品为数最多。美国FDA已经批已经批准上市了许多单抗治疗药物，包括抗肿瘤的准上市了许多单抗治疗药物，包括抗肿瘤的Rituxan，Herceptin，Mylotarg，Zevalin，抗移植排斥的，抗移植排斥的Orthoclone，Zenapax，Simulect，抗心绞痛的，抗心绞痛的Reopro，以，以及抗病毒的及抗病毒的Synagis等。其中等。其中Rituxan，Herceptin，Synagis等单抗药物的年产值都等单抗药物的年产值都近近10亿美元，并每年大幅度增长。还有为数众多的单抗药物正在临床研究之中。随着亿美元，并每年大幅度增长。还有为数众多的单抗药物正在临床研究之中。随着基因功能组学和蛋白质组学研究的展开，将会有更多新的靶分子（抗原）发现，可以基因功能组学和蛋白质组学研究的展开，将会有更多新的靶分子（抗原）发现，可以研究出相应的新型抗体，并用于疾病的治疗。研究出相应的新型抗体，并用于疾病的治疗。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 新化学结构药物（新化学结构药物（NCE）研究成本高，难度大，时间长；而新制剂，特别是新的）研究成本高，难度大，时间长；而新制剂，特别是新的释药系统（释药系统（DDS）研发相对投入少，见效快，尤其适合中国的国情。）研发相对投入少，见效快，尤其适合中国的国情。NCE需要需要12年，年，投入投入67亿亿USD，高峰销售小于，高峰销售小于10亿亿USD/年；年；DDS需要需要36年，投入年，投入0.30.6亿亿USD，高峰销售高峰销售36亿亿USD/年；年；DDS的投入产出比较高。的投入产出比较高。20022003年度，年销售大于年度，年销售大于20亿亿USD的的DDS有有2个，大于个，大于10亿亿USD的的DDS有有4个。个。2003年美国年美国FDA将赛诺菲圣德拉堡将赛诺菲圣德拉堡公司研发的盐酸阿呋唑嗪控释片公司研发的盐酸阿呋唑嗪控释片 UroXatral列为列为35个个NMEs之一。其普通制剂早在之一。其普通制剂早在1991年上市，说明新制剂和新化合物一样重要。年上市，说明新制剂和新化合物一样重要。DDS的市场越来越大。的市场越来越大。DDS占药物占药物市场的市场的15%左右。左右。2000年年DDS的销售为的销售为504亿亿USD，预计，预计2005年年DDS的销售为的销售为1043亿亿USD，增长率达，增长率达100%。国外对。国外对DDS的研发越来越重视。许多大公司增加了对的研发越来越重视。许多大公司增加了对DDS的投资及开发；或与专门从事的投资及开发；或与专门从事DDS及新释药器具开发的公司合作；及新释药器具开发的公司合作； DDS公司不断壮公司不断壮大，大，DDS专门的公司已达专门的公司已达350多家。多家。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 5) 全球化学原料药中心向发展中国家转移全球化学原料药中心向发展中国家转移 全球医药市场分为三个层面：美国、欧盟、日本属于第一层面，专利全球医药市场分为三个层面：美国、欧盟、日本属于第一层面，专利药企业大多分布在这些国家；中国、印度处于第二层面，具有很强的仿药企业大多分布在这些国家；中国、印度处于第二层面，具有很强的仿制能力，但创新研发能力相对较弱；大多数亚非国家处于第三层面，不制能力，但创新研发能力相对较弱；大多数亚非国家处于第三层面，不具备药品生产能力，需要大量进口。具备药品生产能力，需要大量进口。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 化学原料药是医药产业的基础。据估计，每年全球化学原料药市场的规模化学原料药是医药产业的基础。据估计，每年全球化学原料药市场的规模大概在大概在100亿美元左右，年增长率约为亿美元左右，年增长率约为7%。北美洲每年需要消耗大量的原料。北美洲每年需要消耗大量的原料药，除专利药和附加值较高的品种外，其余需要进口。西欧国家的原料药生药，除专利药和附加值较高的品种外，其余需要进口。西欧国家的原料药生产能力很强，但随着环境保护的日益增强，正在通过合资、合同生产等方式产能力很强，但随着环境保护的日益增强，正在通过合资、合同生产等方式将生产基地转移到其他发展中国家。随着人力成本的不断上升，环保问题日将生产基地转移到其他发展中国家。随着人力成本的不断上升，环保问题日趋严重，日本原料药的进口也在不断增长。趋严重，日本原料药的进口也在不断增长。90年代末，中国与印度迅速崛起，年代末，中国与印度迅速崛起，成为原料药的出口国。成为原料药的出口国。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 我国仿制药生产与美国、印度等国家相比还有很大差距，主要表现在低水平仿制和我国仿制药生产与美国、印度等国家相比还有很大差距，主要表现在低水平仿制和低价位混战上。在这种情况下，国内仿制药的平均利润只有低价位混战上。在这种情况下，国内仿制药的平均利润只有10%左右，有左右，有1/3的企业处的企业处于亏损状态，相对于国际上仿制药平均于亏损状态，相对于国际上仿制药平均40%60%的利润率，实在是不可同日而语。的利润率，实在是不可同日而语。 印度的制药企业规模与中国相比还无优势，即使是最大的印度的制药企业规模与中国相比还无优势，即使是最大的Ranbaxy公司公司2001年销售年销售收入也只有收入也只有6亿美元，与我国华药、哈药等大型制药企业相差不多。为了实现制剂产品亿美元，与我国华药、哈药等大型制药企业相差不多。为了实现制剂产品向欧美发达国家市场的出口，印度医药企业主动出击，收购目标市场的中小厂家，利向欧美发达国家市场的出口，印度医药企业主动出击，收购目标市场的中小厂家，利用这些企业的品牌和销售渠道，整合自身的产业链条。一般而言，通过收购目标市场用这些企业的品牌和销售渠道，整合自身的产业链条。一般而言，通过收购目标市场的企业或某种产品在目标市场的特许经营权，比较容易进入新的非专利药市场。的企业或某种产品在目标市场的特许经营权，比较容易进入新的非专利药市场。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景 另外，由于过去缺乏知识产权保护，印度公司没有研发投入的积极性。另外，由于过去缺乏知识产权保护，印度公司没有研发投入的积极性。从历年统计数据来看，印度制药行业研发投入占销售收入比重的从历年统计数据来看，印度制药行业研发投入占销售收入比重的2%左右，左右，远低于世界发达国家水平。随着新专利制度实施的临近，这种情况有所远低于世界发达国家水平。随着新专利制度实施的临近，这种情况有所改观。一些大公司的研发投入已经达到改观。一些大公司的研发投入已经达到6%水平，未来几年内行业平均水水平，未来几年内行业平均水平可达到平可达到5%。1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、国际医药产业发展特点与趋势、国际医药产业发展特点与趋势 2005年专利改革实施后，临床研究也是印度医药行业受益的另一个领域。目前印年专利改革实施后，临床研究也是印度医药行业受益的另一个领域。目前印度临床研究领域的市值约为度临床研究领域的市值约为7000万美元，预计到万美元，预计到2008年将达到年将达到2亿美元。人口众多，亿美元。人口众多，新就诊患者数量庞大新就诊患者数量庞大, 由于寿命延长，慢性病发病率增加，这对药品研究机构颇具吸由于寿命延长，慢性病发病率增加，这对药品研究机构颇具吸引力。印度哮喘患者估计多达引力。印度哮喘患者估计多达4000万人，糖尿病患者万人，糖尿病患者3400万人，心血管疾病患者万人，心血管疾病患者800万人，癫痫患者万人，癫痫患者800万人，阿兹海默病患者万人，阿兹海默病患者150万人。除此之外，临床后期研究费用万人。除此之外，临床后期研究费用远远低于美国。远远低于美国。 印度政府为了增加国外药物研究的吸引力，取消了研究用药品的进口关税，目前印度政府为了增加国外药物研究的吸引力，取消了研究用药品的进口关税，目前已经通过了人用药品注册技术要求国际协调会（已经通过了人用药品注册技术要求国际协调会（ICH）的）的GCP认证，协议审批时间认证，协议审批时间缩短到了将近缩短到了将近12周。周。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、国际医药科技发展的特点与趋势、国际医药科技发展的特点与趋势1）生命科学基础研究不断促进创新药物研究的飞速发展）生命科学基础研究不断促进创新药物研究的飞速发展 进入进入20世纪世纪90年代以来，随着生命科学各个领域不断取得突破性进展，其取得的年代以来，随着生命科学各个领域不断取得突破性进展，其取得的各项成果已在新药研究开发的各个领域得到越来越广泛的应用，特别人类基因组计各项成果已在新药研究开发的各个领域得到越来越广泛的应用，特别人类基因组计划初步完成后，后基因组时代的功能基因组学，药物蛋白组学给新药研究开发带来划初步完成后，后基因组时代的功能基因组学，药物蛋白组学给新药研究开发带来了更大的发展空间，随着对各种功能基因在人生理生化及发病过程中所起作用的不了更大的发展空间，随着对各种功能基因在人生理生化及发病过程中所起作用的不断认识，利用功能基因寻求药物作用的新靶点，进而发现新作用机制的新药，另通断认识，利用功能基因寻求药物作用的新靶点，进而发现新作用机制的新药，另通过转基因动物模型的建立，使得动物疾病模型与实际发病机制更为接近，更有利于过转基因动物模型的建立，使得动物疾病模型与实际发病机制更为接近，更有利于提高新药发现命中率高。提高新药发现命中率高。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、国际医药科技发展的特点与趋势、国际医药科技发展的特点与趋势 本世纪初，美国的一些经济学家和媒体宣称：本世纪本世纪初，美国的一些经济学家和媒体宣称：本世纪2030年代，人年代，人类将进入生物经济时代。随着人类基因组、蛋白质组和生物芯片研究的类将进入生物经济时代。随着人类基因组、蛋白质组和生物芯片研究的进展，许多疾病相关基因将被发现。曾经预测：到进展，许多疾病相关基因将被发现。曾经预测：到2010年，药物作用靶年，药物作用靶标分子将从现在的大约标分子将从现在的大约500种上升到种上升到5,000种左右，这就为新药的发现提种左右，这就为新药的发现提供了广阔的前景。国际上正以创新药物的研究开发为目标，运用生命科供了广阔的前景。国际上正以创新药物的研究开发为目标，运用生命科学的新发现和生物技术的新成果，展开新一轮科技和经济发展的激烈竞争。学的新发现和生物技术的新成果，展开新一轮科技和经济发展的激烈竞争。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、国际医药科技发展的特点与趋势、国际医药科技发展的特点与趋势 继人类基因组研究计划取得了重大成就之后，各国科学家围绕人口健康的需求，继人类基因组研究计划取得了重大成就之后，各国科学家围绕人口健康的需求，不失时机地转入了疾病相关基因的研究及其产业化应用开发，出现了不失时机地转入了疾病相关基因的研究及其产业化应用开发，出现了“从基因到药从基因到药物物”的研究热潮。例如，以人类基因组测序研究闻名全球的美国的研究热潮。例如，以人类基因组测序研究闻名全球的美国Celera公司在公司在2002年测序工作甫告完成之际，迅即更换了其主要领导人，将其研究方向转向基于基因年测序工作甫告完成之际，迅即更换了其主要领导人，将其研究方向转向基于基因功能的新药研究。国际上在生物技术药物研究开发最有成效的安进公司在推出著名功能的新药研究。国际上在生物技术药物研究开发最有成效的安进公司在推出著名的的EPO之后，迅速发展了其小分子药物研究部门，形成了小分子药物和生物技术药之后，迅速发展了其小分子药物研究部门，形成了小分子药物和生物技术药物并举的格局。物并举的格局。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、国际医药科技发展的特点与趋势、国际医药科技发展的特点与趋势2）多学科交叉渗透及各种新理论、新方法、新技术的集成与综合大大加快新药研制速度）多学科交叉渗透及各种新理论、新方法、新技术的集成与综合大大加快新药研制速度 随着生命科学基础研究的不断发展、许多生命科学技术的发现，越来越多的药物作随着生命科学基础研究的不断发展、许多生命科学技术的发现，越来越多的药物作用新靶点、新模型和药物研究新方法被发现，不断促进新药研究的飞速发展。药物筛用新靶点、新模型和药物研究新方法被发现，不断促进新药研究的飞速发展。药物筛选是新药发现的关键步骤，高通量筛选技术是采用组合化学、基因组学、生物信息和选是新药发现的关键步骤，高通量筛选技术是采用组合化学、基因组学、生物信息和自动化仪器、机器人等先进技术发现先导化合物，包括药物筛选、药物作用靶点筛选、自动化仪器、机器人等先进技术发现先导化合物，包括药物筛选、药物作用靶点筛选、药物筛选新模型的建立以及功能基因筛选等内容。该技术利用生命科学基础研究中发药物筛选新模型的建立以及功能基因筛选等内容。该技术利用生命科学基础研究中发现的新靶点现的新靶点,研究细胞、分子和基因水平的微量、快速、准确的新型药物筛选模型和方研究细胞、分子和基因水平的微量、快速、准确的新型药物筛选模型和方法。药物分子设计及计算机虚拟筛选是借助计算机技术进行分子模拟、虚拟筛选，设法。药物分子设计及计算机虚拟筛选是借助计算机技术进行分子模拟、虚拟筛选，设计药物分子，建立药物预测系统，作为重要技术手段，辅助发现新药先导化合物，提计药物分子，建立药物预测系统，作为重要技术手段，辅助发现新药先导化合物，提高了新药研发效率。高了新药研发效率。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告药物基因组学是利用基因序列数据，经生物信息学分析，高通量基因表达、高通量药物基因组学是利用基因序列数据，经生物信息学分析，高通量基因表达、高通量功能筛选和体内外药效分析等一系列技术方法，研究药物作用、毒性、代谢的基因功能筛选和体内外药效分析等一系列技术方法，研究药物作用、毒性、代谢的基因调控机制和个性化药物作用遗传基础。基因组药物的开发利用了反向生物学的原理，调控机制和个性化药物作用遗传基础。基因组药物的开发利用了反向生物学的原理，即沿着从基因序列即沿着从基因序列蛋白质的生物活性蛋白质的生物活性药用功能药用功能药物的用途来研制新药。其优药物的用途来研制新药。其优势是原材料资源丰富，直接取自庞大的人类基因资源及其编码蛋白质，开发潜力巨势是原材料资源丰富，直接取自庞大的人类基因资源及其编码蛋白质，开发潜力巨大。基于人类基因组、蛋白质组数据，运用生物芯片、生物信息学、化学信息学等大。基于人类基因组、蛋白质组数据，运用生物芯片、生物信息学、化学信息学等技术，研究细胞信号传导、代谢途径以及发病机理，发现和确证许多新的药物作用技术，研究细胞信号传导、代谢途径以及发病机理，发现和确证许多新的药物作用靶点。采用基因工程、抗体工程、发酵工程、代谢工程等生物技术研制和生产能预靶点。采用基因工程、抗体工程、发酵工程、代谢工程等生物技术研制和生产能预防和治疗重要疾病的蛋白或核酸类药物、微生物药物、疫苗和生物治疗（基因治疗防和治疗重要疾病的蛋白或核酸类药物、微生物药物、疫苗和生物治疗（基因治疗和细胞治疗）剂等。和细胞治疗）剂等。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、国际医药科技发展的特点与趋势、国际医药科技发展的特点与趋势 Novartis的科学家在上世纪的科学家在上世纪80年代后期采用这些新技术，以融合基因年代后期采用这些新技术，以融合基因Bcr-Abl的的表达产物酪氨酸激酶为靶标，开发了对慢性骨髓白血病有较好疗效的新物表达产物酪氨酸激酶为靶标，开发了对慢性骨髓白血病有较好疗效的新物Gleevec (STI571)。最近，洛克菲勒大学科研人员以。最近，洛克菲勒大学科研人员以STI571与与Bcr-Abl酪氨酸激酶酪氨酸激酶复合物的晶体结构为基础进行了新一轮的药物设计和筛选，获得了活性更高的先导复合物的晶体结构为基础进行了新一轮的药物设计和筛选，获得了活性更高的先导化合物，并克服了化合物，并克服了STI571易产生抗药性的缺陷。美国易产生抗药性的缺陷。美国Millennium医药公司的一个医药公司的一个研究小组利用芯片技术研究患者对抗高血压药物的敏感性，在研究小组利用芯片技术研究患者对抗高血压药物的敏感性，在1000多个高血压相多个高血压相关基因中发现血管紧张素转换酶关基因中发现血管紧张素转换酶2 (ACE-2)为药敏的主要调控蛋白，并在模建三维为药敏的主要调控蛋白，并在模建三维结构的基础上设计了新的结构的基础上设计了新的ACE-2抑制剂，仅用不到两年的时间就将其投入抑制剂，仅用不到两年的时间就将其投入I期临床期临床试验。试验。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、国际医药科技发展的特点与趋势、国际医药科技发展的特点与趋势 上述技术革命不仅加速了上述技术革命不仅加速了“重磅炸弹重磅炸弹”式药物的发现式药物的发现(例如治疗高血脂药物例如治疗高血脂药物HMG-CoA还原酶抑制剂和抗炎药物环氧酶还原酶抑制剂和抗炎药物环氧酶-2抑制剂等抑制剂等)，而且也拓展了药物研究，而且也拓展了药物研究的范围，针对一些原先缺乏治疗手段的疾病的范围，针对一些原先缺乏治疗手段的疾病(如自身免疫系统疾病、神经退行性如自身免疫系统疾病、神经退行性疾病、生殖系统疾病等疾病、生殖系统疾病等)开发出了一些疗效较好的药物。药物研究新模式的出现开发出了一些疗效较好的药物。药物研究新模式的出现也大大加强了人类应对急性传染病爆发的能力。也大大加强了人类应对急性传染病爆发的能力。2003年年SARS流行期间，中国、流行期间，中国、美国和欧洲的科学家以惊人的速度确定了冠状病毒为美国和欧洲的科学家以惊人的速度确定了冠状病毒为SARS致病原，测定了其基致病原，测定了其基因组，在此基础上开展了相关的病原学、诊断试剂、疫苗和药物研究，取得了重因组，在此基础上开展了相关的病原学、诊断试剂、疫苗和药物研究，取得了重要成果。要成果。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、国际医药科技发展的特点与趋势、国际医药科技发展的特点与趋势 微生物代谢工程技术在药物发现领域也发挥了重要作用，该技术主要是利用基因微生物代谢工程技术在药物发现领域也发挥了重要作用，该技术主要是利用基因组学、转录组学、蛋白质组学、生物信息组学和代谢组学等技术，阐明微生物生物组学、转录组学、蛋白质组学、生物信息组学和代谢组学等技术，阐明微生物生物合成基因和微生物代谢途径，通过基因修饰、基因敲除、代谢阻断等手段，对特定合成基因和微生物代谢途径，通过基因修饰、基因敲除、代谢阻断等手段，对特定代谢途径进行修饰或改造或导入新的代谢途径，以取消代谢旁路，定向合成目标产代谢途径进行修饰或改造或导入新的代谢途径，以取消代谢旁路，定向合成目标产品，提高效率和产量；或者用组合生物合成技术，对代谢工程产品产生菌的遗传基品，提高效率和产量；或者用组合生物合成技术，对代谢工程产品产生菌的遗传基因进行改造，如替换、阻断、重组以及添减组件等，制造出很多潜在的先导化合物，因进行改造，如替换、阻断、重组以及添减组件等，制造出很多潜在的先导化合物，获得新型活性物质，开发新一代微生物代谢工程产品。而代谢工程技术则建立在代获得新型活性物质，开发新一代微生物代谢工程产品。而代谢工程技术则建立在代谢组学、组合生物学和系统生物学等现代生物学重要理论和方法的基础上，被誉为谢组学、组合生物学和系统生物学等现代生物学重要理论和方法的基础上，被誉为继继DNA重组技术、蛋白质工程技术之后的第三代基因工程技术。重组技术、蛋白质工程技术之后的第三代基因工程技术。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、国际医药科技发展的特点与趋势、国际医药科技发展的特点与趋势3）医药技术创新推进医药产业的发展）医药技术创新推进医药产业的发展 现代合成技术及先进的工艺路线以及各种分离提取技术对提高药品生产效率，降现代合成技术及先进的工艺路线以及各种分离提取技术对提高药品生产效率，降低成本发挥了极大的作用。手性技术、立体选择性合成、区域选择性合成、手性催低成本发挥了极大的作用。手性技术、立体选择性合成、区域选择性合成、手性催化剂、立体选择性生物合成等对使得手性药物的制备更为快捷和便利，各种结构鉴化剂、立体选择性生物合成等对使得手性药物的制备更为快捷和便利，各种结构鉴定技术及分析技术的联合使用对保证药品的品质和质量发挥了重要作用。新材料技定技术及分析技术的联合使用对保证药品的品质和质量发挥了重要作用。新材料技术、纳米技术提供了更多可供选择的药用辅料。新剂型、新制剂的不断出现对更好术、纳米技术提供了更多可供选择的药用辅料。新剂型、新制剂的不断出现对更好的发挥药效，定时、定量、靶向给药、降低药物副作用对新药的研发起着重要的推的发挥药效，定时、定量、靶向给药、降低药物副作用对新药的研发起着重要的推动作用，这些新技术、新方法的应用推进了医药产业的发展，并将发挥更大的作用。动作用，这些新技术、新方法的应用推进了医药产业的发展，并将发挥更大的作用。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第二部分：国际医药科技及产业第二部分：国际医药科技及产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、国际医药科技发展的特点与趋势、国际医药科技发展的特点与趋势4）科技成果转化速度大幅加快）科技成果转化速度大幅加快 由于新药研发存在着高投入、高风险的特点，因此如何以最低的代价，最快的速由于新药研发存在着高投入、高风险的特点，因此如何以最低的代价，最快的速度使得研制的新药得以最快的速度进入市场，就成为各大制药公司需重点解决的问度使得研制的新药得以最快的速度进入市场，就成为各大制药公司需重点解决的问题。除在技术上采取一系列措施外，具有很强开发实力的公司，往往从一些技术型题。除在技术上采取一系列措施外，具有很强开发实力的公司，往往从一些技术型公司收购一些中间开发产品或整体收购这类公司，并极为严格的采取退出机制，即公司收购一些中间开发产品或整体收购这类公司，并极为严格的采取退出机制，即一旦某些开发中的产品出现问题即很快中止这些项目，最大限度的降低开发风险。一旦某些开发中的产品出现问题即很快中止这些项目，最大限度的降低开发风险。另一方面则采取各种知识产权保持措施，除在世界范围内申请发明专利，或指定专另一方面则采取各种知识产权保持措施，除在世界范围内申请发明专利，或指定专利保护的相关国家，并在这些国家指定专人监督知识产权的保护，以使得上市的专利保护的相关国家，并在这些国家指定专人监督知识产权的保护，以使得上市的专利药品享有充分的独占权，并能得到高回报，在我国已发生多起知识产权的纠纷，利药品享有充分的独占权，并能得到高回报，在我国已发生多起知识产权的纠纷，这也是我国仿制药品越来越困难的主要原因。这也是我国仿制药品越来越困难的主要原因。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、我国医药产业发展概况、我国医药产业发展概况 1) 医药工业持续快速增长，在国民经济中的地位进一步提高医药工业持续快速增长，在国民经济中的地位进一步提高 经过改革开放经过改革开放20多年来的快速发展，我国已经形成了比较完备的医药工业体系和多年来的快速发展，我国已经形成了比较完备的医药工业体系和医药流通网络，成为世界制药大国之一，医药产业已进入一个相对稳定和快速发展的医药流通网络，成为世界制药大国之一，医药产业已进入一个相对稳定和快速发展的重要时期。重要时期。2003年，我国医药工业有企业单位数年，我国医药工业有企业单位数4979个；工业总产值（不变价）个；工业总产值（不变价）4050亿元，工业总产值（现价）亿元，工业总产值（现价）3062亿元，与亿元，与2002年同比增长年同比增长19.86%，工业增加值，工业增加值1133.18亿元，同比增长亿元，同比增长17.11%；资产总额；资产总额4492亿元，总资产贡献率亿元，总资产贡献率12.18%；产品；产品销售收入销售收入2917亿元，实现利润亿元，实现利润273亿元，成本费用利润率亿元，成本费用利润率10.30%，销售费用率，销售费用率26.28%。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、我国医药产业发展概况、我国医药产业发展概况 2000年年2003年全国医药工业总产值平均增幅达年全国医药工业总产值平均增幅达21.2%，比国民经济增幅高，比国民经济增幅高10多多个百分点，是国民经济中高增长性产业之一。个百分点，是国民经济中高增长性产业之一。2003年实现医药工业销售产值达到年实现医药工业销售产值达到2937.24亿元，与亿元，与2002年同比增长年同比增长17.05%，医药工业产销率达到，医药工业产销率达到94.35%，比，比1995年年增长增长2.5倍，年平均增长倍，年平均增长16%，增幅高于工业平均水平，增幅高于工业平均水平5个百分点，销售收入占整个工个百分点，销售收入占整个工业的业的2.4%，比，比1995年提高年提高0.8个百分点，个百分点，2003年医药制造业的销售收入，实现利润年医药制造业的销售收入，实现利润和销售利润率分别同比增长和销售利润率分别同比增长19.14%,25.81%和和9.25%，年平均增长率，年平均增长率19.1%，增幅高，增幅高于工业平均水平于工业平均水平6.3个百分点，利税总额占整个工业的个百分点，利税总额占整个工业的3.3%，比，比1995年提高年提高1个百分个百分点，三大类药品产量达历史新高，化学原料产量达点，三大类药品产量达历史新高，化学原料产量达80.35万吨，同比增长万吨，同比增长16.47%，中成药产量达中成药产量达60.29万吨，同比增长万吨，同比增长18.4%，新产品产值，新产品产值440.39亿元，同比增长亿元，同比增长22.91%。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告我国医药行业总体规模在国民经济我国医药行业总体规模在国民经济37个行业中排在个行业中排在1820位之间，属中等水平，位之间，属中等水平，医药工业总产值占全国工业总产值的比重在医药工业总产值占全国工业总产值的比重在2%左右，比重虽然不高，但总资产左右，比重虽然不高，但总资产贡献率超过贡献率超过10%，在，在37个工业行业中排名第个工业行业中排名第5位。工业利润总额、总资产贡献率、位。工业利润总额、总资产贡献率、成本费用利润率、劳动生产率在全国成本费用利润率、劳动生产率在全国37个产业中处于前列，在国民经济中的地位个产业中处于前列，在国民经济中的地位进一步提高。据国家医药规划予测，未来几年我国医药产业仍将以平均进一步提高。据国家医药规划予测，未来几年我国医药产业仍将以平均12%的速的速度增长。度增长。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景19982003年全国医药工业总产值增长情况年全国医药工业总产值增长情况“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景年份年份19992000200120022003总工工业产值（不（不变价）价）1975.82485.22937.83205.13876.5新新产品品产值244.7296.8332.3377.3440.4工工业增加增加值568.4671.9808.8945.51133.2近五年医药工业生产指标走势（单位：亿元人民币）近五年医药工业生产指标走势（单位：亿元人民币）“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、我国医药产业发展概况、我国医药产业发展概况 目前，我国医药产业涉及目前，我国医药产业涉及10个专业门类，能生产化学原料药近个专业门类，能生产化学原料药近1500余种，余种，2003年年原料药总产量近原料药总产量近80万吨，位居世界第二；所生产化学药品制剂万吨，位居世界第二；所生产化学药品制剂34个剂型个剂型4500余个品余个品种，一些原料药如维生系种，一些原料药如维生系C，青霉素等，在世界上名列首位。，青霉素等，在世界上名列首位。 传统中药已逐步走向科学化、规范化的道路，现有中药工业企业传统中药已逐步走向科学化、规范化的道路，现有中药工业企业1100余家，生产余家，生产品种品种8000多个，产量达多个，产量达60万吨，年产值万吨，年产值400多亿元。中药制剂和剂型品种不断扩大，多亿元。中药制剂和剂型品种不断扩大，能生产包括滴丸、气雾丸、注射剂等在内的现代中药剂型能生产包括滴丸、气雾丸、注射剂等在内的现代中药剂型40多种。中药工业总产值多种。中药工业总产值547.3亿元，占医药产业的亿元，占医药产业的18.63；实现利润；实现利润54.8亿元，占医药产业的亿元，占医药产业的44.2。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景 近年来，中国生物技术产业已经取得明显进展。我国生物技术研究总体水平不断近年来，中国生物技术产业已经取得明显进展。我国生物技术研究总体水平不断提高，产业化已具相当规模，已具备参与国际竞争的基础和条件。从提高，产业化已具相当规模，已具备参与国际竞争的基础和条件。从1985年到年到2000年，生物技术产品销售额增加了年，生物技术产品销售额增加了76倍，平均每年增长近倍，平均每年增长近34%。2000我国生物技术产我国生物技术产业产值为业产值为200亿元。尤其是基因工程制药产业发展迅猛，平均每年增长亿元。尤其是基因工程制药产业发展迅猛，平均每年增长79%，其中基，其中基因工程干扰素所占比率最高，其次为肝炎疫苗、白细胞介素等。国外已研制成功上因工程干扰素所占比率最高，其次为肝炎疫苗、白细胞介素等。国外已研制成功上市的市的57（144）种生物技术药品，我国现已能生产现代生物工程药品）种生物技术药品，我国现已能生产现代生物工程药品20余种。世界余种。世界上销售额排名前上销售额排名前10位的基因工程药物和疫苗，我国已能生产位的基因工程药物和疫苗，我国已能生产8种。种。1、我国医药产业发展概况、我国医药产业发展概况 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、我国医药产业发展概况、我国医药产业发展概况 2) 医药工业初具规模，产业体系比较完备医药工业初具规模，产业体系比较完备 目前，我国已初步形成包括化学原料药及制剂、中成药与中药饮片、医目前，我国已初步形成包括化学原料药及制剂、中成药与中药饮片、医疗器械、生物制药、医药批发、零售，具备良好条件、产业链比较完整的疗器械、生物制药、医药批发、零售，具备良好条件、产业链比较完整的现代医药产业体系。由于医药产业巨大市场前景和高附加值的吸引力，全现代医药产业体系。由于医药产业巨大市场前景和高附加值的吸引力，全国各地纷纷将医药产业作为新的经济增长点、支柱产业、高新产业或战略国各地纷纷将医药产业作为新的经济增长点、支柱产业、高新产业或战略产业来培育、扶持。产业来培育、扶持。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景2003年全国医药工业总产值构成年全国医药工业总产值构成“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景排名排名按按资产总额排名排名按按销售收入排名售收入排名按利按利润总额排名排名1华北制北制药集集团有限有限责任公司任公司哈哈药集集团有限公司有限公司石家庄制石家庄制药集集团有限公司有限公司2天津天津药业集集团有限公司有限公司华北制北制药集集团有限有限责任公司任公司江江苏扬子江子江药业集集团公司公司3石家庄制石家庄制药集集团有限公司有限公司江江苏扬子江子江药业集集团公司公司西安西安杨森制森制药有限公司有限公司4哈哈药集集团有限公司有限公司石家庄制石家庄制药集集团有限公司有限公司华北制北制药集集团有限有限责任公司任公司5三九医三九医药股份有限公司股份有限公司天津天津药业集集团有限公司有限公司哈哈药集集团有限公司有限公司6山山东鲁抗医抗医药集集团有限公司有限公司山山东新新华医医药集集团股股份份有有限限公公司司吉吉林林修修正正药业集集团股股份份有有限限公公司司7天天津津中中新新药业集集团股股份份有有限限公公司司西安西安杨森制森制药有限公司有限公司天津天津药业集集团有限公司有限公司8东北制北制药总厂厂天天津津中中新新药业集集团股股份份有有限限公公司司正大青春宝正大青春宝药业有限公司有限公司9山山东新新华医医药集集团股股份份有有限限公公司司升升华集集团控股有限公司控股有限公司三九医三九医药股份有限公司股份有限公司10杭州杭州华东医医药集集团有限公司有限公司江西江西汇仁集仁集团有限公司有限公司北京同仁堂股份有限公司北京同仁堂股份有限公司2003年全部独立核算企业排名年全部独立核算企业排名“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告11江江苏扬子江子江药业集集团公司公司上海雷允上上海雷允上药业有限公司有限公司浙江海正集浙江海正集团有限公司有限公司12浙江海正集浙江海正集团有限公司有限公司天津太平（集天津太平（集团）有限公司）有限公司航航卫通通用用电气气医医疗系系统有有限限公公司司13吉吉林林敖敖东药业集集团股股份份有有限限公公司司浙江海正集浙江海正集团有限公司有限公司利君集利君集团有限有限责任公司任公司14太极集太极集团涪陵制涪陵制药厂厂山山东鲁抗医抗医药集集团有限公司有限公司杭州杭州华东医医药集集团有限公司有限公司15天津天士力集天津天士力集团有限公司有限公司航航卫通通用用电气气医医疗系系统有有限限公公司司江江苏江山制江山制药有限公司有限公司16南南京京医医药产业(集集团)有有限限责任任公司公司东北制北制药总厂厂天津天士力集天津天士力集团有限公司有限公司17升升华集集团控股有限公司控股有限公司吉吉林林修修正正药业集集团股股份份有有限限公公司司北京双北京双鹤药业股份有限公司股份有限公司18北京同仁堂股份有限公司北京同仁堂股份有限公司深圳万基深圳万基药业有限公司有限公司南南京京医医药产业(集集团)有有限限责任任公司公司19北京双北京双鹤药业股份有限公司股份有限公司河北省高河北省高营企企业集集团公司公司北北京京同同仁仁堂堂科科技技发展展股股份份有有限限公司公司20广州白云山企广州白云山企业集集团有限公司有限公司诚志股份有限公司志股份有限公司深圳万基深圳万基药业有限公司有限公司2003年全部独立核算企业排名（续表）年全部独立核算企业排名（续表）“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、我国医药产业发展概况、我国医药产业发展概况 3) 产业集中度进一步提高，竞争格局初步形成产业集中度进一步提高，竞争格局初步形成 我国医药经济相对集中在东部沿海发达地区、其经济总量占全国的我国医药经济相对集中在东部沿海发达地区、其经济总量占全国的60%，“九五九五”以来，江苏、浙江、广东、上海、山东五省市医药产业的主要经济以来，江苏、浙江、广东、上海、山东五省市医药产业的主要经济指标排位基本处于全国前五位，其中广东、江苏、浙江三个省份各占全国指标排位基本处于全国前五位，其中广东、江苏、浙江三个省份各占全国医药经济总量的医药经济总量的10%左右，各地区间的竞争态势十分明显。左右，各地区间的竞争态势十分明显。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景排名排名地地 区区工工业总产值 地地 区区工工业增加增加值地区地区利利润总额1江江苏省省3505617江江苏省省1204238江江苏省省3544482浙江省浙江省2907439广广东省省912520浙江省浙江省3041403广广东省省2593442浙江省浙江省852006广广东省省2273014山山东省省2253240山山东省省771903北京市北京市2127905上海市上海市2015702上海市上海市635828河北省河北省2121756河北省河北省1812908北京市北京市631300上海市上海市1698972003年各主要经济指标全国排名（单位：万元）年各主要经济指标全国排名（单位：万元）“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、我国医药产业发展概况、我国医药产业发展概况 2002年，江苏医药工业现价总产值、销售收入、实现利税均居全国第一，广东居年，江苏医药工业现价总产值、销售收入、实现利税均居全国第一，广东居第二，浙江除销售收入低于上海外，其余指标均排名第三。但这些地区间的总量差第二，浙江除销售收入低于上海外，其余指标均排名第三。但这些地区间的总量差距并不大，各年排位互有交替，而且从结构上看，浙江在原料药和产品出口，上海距并不大，各年排位互有交替，而且从结构上看，浙江在原料药和产品出口，上海在整体产业层次及生物医药，广东在中成药和医药器械，山东在规模经济等领域，在整体产业层次及生物医药，广东在中成药和医药器械，山东在规模经济等领域，都各占有明显优势，此外河北、天津、四川、吉林、辽宁、黑龙江等省市的医药产都各占有明显优势，此外河北、天津、四川、吉林、辽宁、黑龙江等省市的医药产业也各具特色，分别在某些方面占有较强优势。由于市场竞争的日益加剧，以及国业也各具特色，分别在某些方面占有较强优势。由于市场竞争的日益加剧，以及国家新的政策法规的出台（家新的政策法规的出台（GMP认证的最终期限为认证的最终期限为2004年年6月月30日，日，GSP为为2004年年12月月31日），使得医药企业的兼并重组增多，我国目前共有日），使得医药企业的兼并重组增多，我国目前共有4979家药厂，家药厂，1998年通过年通过GMP认证的药品生产企业认证的药品生产企业87家，截至家，截至2004年年6月月30日止，全国累计已有日止，全国累计已有3101家药品家药品生产企业通过生产企业通过GMP认证，占全国药品生产企业的认证，占全国药品生产企业的62%，目前国内，目前国内90%以上药品已有以上药品已有GMP企业生产，随着市场竞争的加剧，生产集中度进一步提高，规模效益逐步加强，企业生产，随着市场竞争的加剧，生产集中度进一步提高，规模效益逐步加强，据统计至据统计至2003年低，前年低，前60家制药企业销售收入为家制药企业销售收入为392亿元，占医药行业总体销售收入亿元，占医药行业总体销售收入的的34.3%，利润达到，利润达到46.1亿元，占全国医药行业利润总额的亿元，占全国医药行业利润总额的47.76%。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、我国医药产业发展概况、我国医药产业发展概况 在激烈的市场竞争中，通过联合、兼并、重组等各种手段，建立起了一批规模较在激烈的市场竞争中，通过联合、兼并、重组等各种手段，建立起了一批规模较大的企业集团，生产经营集中度不断提高。中国的制药业兼并和改组热火朝天。特大的企业集团，生产经营集中度不断提高。中国的制药业兼并和改组热火朝天。特别是华源集团参股上海医药集团，上海医药集团又收购天津医药及青岛国风；业外别是华源集团参股上海医药集团，上海医药集团又收购天津医药及青岛国风；业外也对制药行业虎视眈眈。很多原来业外的企业不受传统管理理念限制，善于资本运也对制药行业虎视眈眈。很多原来业外的企业不受传统管理理念限制，善于资本运作，业绩十分明显。作，业绩十分明显。60家大型医药企业集团销售收入占全国的比重，家大型医药企业集团销售收入占全国的比重，1995年为年为19.7%，2003年提高到年提高到32.9%。通过实施。通过实施GMP认证，优胜劣汰的速度进一步加快，认证，优胜劣汰的速度进一步加快，少数优势大企业和企业集团越来越强有力地左右着全国药品市场。少数优势大企业和企业集团越来越强有力地左右着全国药品市场。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、我国医药产业发展概况、我国医药产业发展概况 4) 多元化经济格局初步形成多元化经济格局初步形成 目前我国医药行业体制正呈多元化发展格局，跨国医药行业、国营医药行业、民目前我国医药行业体制正呈多元化发展格局，跨国医药行业、国营医药行业、民营医药行业各自发挥自身的优势和特点，而投资模式也具有多元化的性质，由于医营医药行业各自发挥自身的优势和特点，而投资模式也具有多元化的性质，由于医药行业发展空间巨大，各种资本正以不同方式进入该行业领域，国家以各种方式扶药行业发展空间巨大，各种资本正以不同方式进入该行业领域，国家以各种方式扶持和引导该行业的发展，企业也以占生产总值相当比例的基金投入持和引导该行业的发展，企业也以占生产总值相当比例的基金投入R&D和技改，而和技改，而民间资本也正在逐步进入该行业领域，发展态势良好的医药行业也以上市形式通过民间资本也正在逐步进入该行业领域，发展态势良好的医药行业也以上市形式通过各种渠道进行融资和资本运作。以工业总产值计算，各种渠道进行融资和资本运作。以工业总产值计算，2003年末股份制经济占全行业年末股份制经济占全行业的比重已经从的比重已经从“九五九五”初期的初期的11.9%上升到上升到43.3%(达达1326.4亿元，亿元，1632家企业家企业)，三，三资经济从资经济从17.8%上升到上升到23.4%(达达717.5亿元，亿元，787家企业家企业)，国有经济比重从，国有经济比重从53.2%下降到下降到16.1%(为为491.8亿元，亿元，599家企业家企业)，初步形成了以股份经济为主体，国有经，初步形成了以股份经济为主体，国有经济和三资经济共同发展，民营私营经济和集体经济互动的多元化经济格局。济和三资经济共同发展，民营私营经济和集体经济互动的多元化经济格局。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景2003年年末我国医药行业的资本组成年年末我国医药行业的资本组成“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景经济类型型工工业总产值(亿元元)企企业数数(个个)股份股份经济1326.41632三三资经济717.5789国有国有经济491.8599其他其他经济323.51022集体集体经济202.43192003年各经济体制的工业总产值年各经济体制的工业总产值“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景 全球全球500强企业中制药企业纷纷在国内设立中国总部及生产基地，加快强企业中制药企业纷纷在国内设立中国总部及生产基地，加快了一批专利药品和新药在国内上市的进程，对我国医药产业的发展产生重了一批专利药品和新药在国内上市的进程，对我国医药产业的发展产生重要的影响。要的影响。1、我国医药产业发展概况、我国医药产业发展概况 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景公司公司中国中国总部部中国生中国生产基地基地默克（默克（Merck Ltd.）香港香港杭州默沙杭州默沙东制制药有限公司有限公司强强生（生（Johnson & Johnson ）上海上海西安西安杨森制森制药有限公司有限公司上海上海强强生有限公司生有限公司强强生（中国）有限公司（上海）生（中国）有限公司（上海）强强生生(中国中国)医医疗器材有限公司（上海）器材有限公司（上海）上海上海强强生制生制药有限公司（上海）有限公司（上海）辉瑞公司（瑞公司（Pfizer）北京北京辉瑞制瑞制药有限公司有限公司(大大连)葛葛兰素史克（素史克（Glaxo SmithKline）上海上海中美天津史克制中美天津史克制药有限公司有限公司重重庆葛葛兰素威康制素威康制药有限公司有限公司百百时美施美施贵宝（宝（Bristol-Myers Squibb）上海上海中美上海施中美上海施贵宝制宝制药有限公司有限公司美美赞臣臣(广州广州)有限公司有限公司安万特（安万特（Aventis）上海上海华北安万特北安万特药业有限公司（石家庄）有限公司（石家庄）北京安万特制北京安万特制药有限公司有限公司深圳安万特巴斯德生物制品有限公司深圳安万特巴斯德生物制品有限公司2002年全球年全球500强中制药企业的中国总部及生产基地分布强中制药企业的中国总部及生产基地分布“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告2002年全球年全球500强中制药企业的中国总部及生产基地分布（续表）强中制药企业的中国总部及生产基地分布（续表）法法玛西西亚（Pharmacia）上海上海普普强强苏州制州制药有限公司有限公司普普强强苏州州动物保健品有限公司物保健品有限公司法法玛西西亚有限公司有限公司(无无锡)诺华（Novartis）北京北京北京北京诺华制制药有限公司有限公司上海上海诺华动物保健有限公司物保健有限公司罗氏（氏（Roche）上海上海上海上海罗氏制氏制药有限公司有限公司罗氏三氏三维(上海上海)维生素有限公司生素有限公司罗氏泰山氏泰山(上海上海)维生素制品有限公司生素制品有限公司罗氏新氏新亚(上海上海)维生素有限公司生素有限公司罗氏中氏中亚(无无锡)柠檬酸有限公司檬酸有限公司阿斯利康阿斯利康 （AstraZeneca）上海上海阿斯利康制阿斯利康制药厂（无厂（无锡）阿斯利康阿斯利康东亚区区临床研究中心（上海）床研究中心（上海）雅培（雅培（Abbott Laboratories Ltd）上海上海上海雅培制上海雅培制药公司公司惠氏（惠氏（Wyeth）上海上海惠氏惠氏-百百宫制制药有限公司（有限公司（苏州）州）中美合中美合资上海惠氏上海惠氏营养品有限公司养品有限公司礼来（礼来（Eli Lilly）上海上海礼来礼来苏州制州制药有限公司有限公司“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景1、我国医药产业发展概况、我国医药产业发展概况 国外跨国制药公司进军中国医药市场应该是利弊参半，一方面加快了一批专利药国外跨国制药公司进军中国医药市场应该是利弊参半，一方面加快了一批专利药品和新药在国内上市的进程，提高了我国人民用药的水平，同时由于引进了先进的品和新药在国内上市的进程，提高了我国人民用药的水平，同时由于引进了先进的管理、生产、营销理念，提供了中国制药企业学习和借鉴的机会，对提升我国制药管理、生产、营销理念，提供了中国制药企业学习和借鉴的机会，对提升我国制药行业生产、管理、销售水平起到了积极的推动作用，另一方面，随着进口药品、合行业生产、管理、销售水平起到了积极的推动作用，另一方面，随着进口药品、合资、独资企业生产药品所占市场份额的不断增加，势必对我国制药行业产生更大的资、独资企业生产药品所占市场份额的不断增加，势必对我国制药行业产生更大的压力，这就要求我国制药企业不断提高研发水平，提升产品质量，如处理得当，应压力，这就要求我国制药企业不断提高研发水平，提升产品质量，如处理得当，应该能将这种压力变成动力。该能将这种压力变成动力。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、我国医药科技发展概况、我国医药科技发展概况1）九五、十五取得的成绩）九五、十五取得的成绩 1993年实施药品专利法后，我国医药、化工等产业首当其冲，遇到严峻挑战，加年实施药品专利法后，我国医药、化工等产业首当其冲，遇到严峻挑战，加强自主创新成为当务之急。我国政府高度重视创新药物与中药现代化研究，成立了强自主创新成为当务之急。我国政府高度重视创新药物与中药现代化研究，成立了由科技部等由科技部等18个部委组成的国家新药研究与开发协调领导小组，对我国的知识产权个部委组成的国家新药研究与开发协调领导小组，对我国的知识产权的新药开发做出了战略部署。同时，采取一系列有力措施，加强我国药物创新技术的新药开发做出了战略部署。同时，采取一系列有力措施，加强我国药物创新技术平台体系的建设，以提高我国创新药物研究的能力与水平，建立符合国际新药研究平台体系的建设，以提高我国创新药物研究的能力与水平，建立符合国际新药研究标准的体制与规范。标准的体制与规范。2002年年12月月1日起实施新的日起实施新的新药审评办法新药审评办法，对新药定义、，对新药定义、分类及审评程序进行了重大修改，进一步与国际规范接轨。即将出版的分类及审评程序进行了重大修改，进一步与国际规范接轨。即将出版的2005版版中中国药典国药典吸收了大量药品质量控制研究的最新成果，进一步提升了药品标准，使我吸收了大量药品质量控制研究的最新成果，进一步提升了药品标准，使我国药品质量接近发达国家的水平，并在中药质量的控制方面具有我国特色。国药品质量接近发达国家的水平，并在中药质量的控制方面具有我国特色。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、我国医药科技发展概况、我国医药科技发展概况 “九五九五”期间，分别启动了攀登项目和期间，分别启动了攀登项目和1035计划，在国家攻关计划和计划，在国家攻关计划和863计计划中分别设立了划中分别设立了“创新药物研究与产业化开发创新药物研究与产业化开发”、“生物技术新型药物及疫苗生物技术新型药物及疫苗”及及“中药现代化研究与产业化开发中药现代化研究与产业化开发”等专大专项。科技部等专大专项。科技部“1035”计划的目标计划的目标是支持一批我国首创新药的研发，建立一批在技术与管理规范上与国际接是支持一批我国首创新药的研发，建立一批在技术与管理规范上与国际接轨的研究中心和技术平台体系，包括新药筛选、药物安全性评价和临床研轨的研究中心和技术平台体系，包括新药筛选、药物安全性评价和临床研究中心。该计划科技部共投入究中心。该计划科技部共投入1.8亿元，带动地方和企业投入亿元，带动地方和企业投入17亿元。亿元。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、我国医药科技发展概况、我国医药科技发展概况 “十五十五”期间除继续资助期间除继续资助“973”“863”项目外，科技部又专门设立了项目外，科技部又专门设立了“创新药创新药物和中药现化代物和中药现化代”重大专项。该专项科技部共投入重大专项。该专项科技部共投入9亿元人民币，带动地方和亿元人民币，带动地方和企业投入约企业投入约5060亿元，重点支持一批创新药物研究技术平台的建设和完亿元，重点支持一批创新药物研究技术平台的建设和完善，建立了一批新药研究与开发技术平台，如新药筛选中心、新药安全评价善，建立了一批新药研究与开发技术平台，如新药筛选中心、新药安全评价研究中心和新药临床实验研究中心等包括化学合成药物、生物技术药物和中研究中心和新药临床实验研究中心等包括化学合成药物、生物技术药物和中药的筛选、安全性评价、疗效评价和临床研究中心，以及生物技术药物的工药的筛选、安全性评价、疗效评价和临床研究中心，以及生物技术药物的工程技术研究平台等，同时支持一批创新药物的研究与开发。程技术研究平台等，同时支持一批创新药物的研究与开发。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、我国医药科技发展概况、我国医药科技发展概况 经过长期坚持不懈的努力，我国新药研究开发工作取得了较大进展，成功开经过长期坚持不懈的努力，我国新药研究开发工作取得了较大进展，成功开发了一批具有自主知识产权的新药，其中已经和即将取得一类新药证书的发了一批具有自主知识产权的新药，其中已经和即将取得一类新药证书的 10个，近个，近20个已进入临床试验阶段，还有近个已进入临床试验阶段，还有近50个前景可观的一类新药项目处于临个前景可观的一类新药项目处于临床前研究阶段。国家投入不断加大，并对医药产业的提升发挥了重大作用，带床前研究阶段。国家投入不断加大，并对医药产业的提升发挥了重大作用，带动了医药行业动了医药行业200亿产值的提升，更为重要的是随着国家医药科技政策的引导，亿产值的提升，更为重要的是随着国家医药科技政策的引导，越来越多企业已将创制新药作为企业发展的第一要求。同时，培养了一批高水越来越多企业已将创制新药作为企业发展的第一要求。同时，培养了一批高水平的医药科技人才、管理人才队伍。在科技的带动下，我国新药研究开发速度平的医药科技人才、管理人才队伍。在科技的带动下，我国新药研究开发速度逐年加快，技术水平显著提高，并逐渐步入了科学化、规范化、标准化与法制逐年加快，技术水平显著提高，并逐渐步入了科学化、规范化、标准化与法制化的道路。化的道路。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、我国医药科技发展概况、我国医药科技发展概况2）研究院所、企业创新意识和创新能力不断增强）研究院所、企业创新意识和创新能力不断增强 我国改革开放的深入激发了研究人员的积极性和创造力，研究院所、生我国改革开放的深入激发了研究人员的积极性和创造力，研究院所、生物技术公司、海外学子为国服务，形成了我国生物医药创新研究的主力。物技术公司、海外学子为国服务，形成了我国生物医药创新研究的主力。我国现有一批国家、地方和部门药物研究机构，以药物研究为主营业务的我国现有一批国家、地方和部门药物研究机构，以药物研究为主营业务的生物技术公司层出不穷，制药企业纷纷成立新药研究机构。生物技术公司层出不穷，制药企业纷纷成立新药研究机构。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、我国医药科技发展概况、我国医药科技发展概况 随着专利法的实施及加入随着专利法的实施及加入WTO后知识产权保持力度的加大，仿制药物的难度逐后知识产权保持力度的加大，仿制药物的难度逐步加大，科研院所、高等院校不断调整科研战略和研究方向，将具有自主知识新步加大，科研院所、高等院校不断调整科研战略和研究方向，将具有自主知识新药的研究开发放在主导位置，而企业则将原有基于技术消化型的研究开发逐步转到药的研究开发放在主导位置，而企业则将原有基于技术消化型的研究开发逐步转到创制新药的研究开发，许多企业购置创制新药的所必需的仪器设备，引进各类人才，创制新药的研究开发，许多企业购置创制新药的所必需的仪器设备，引进各类人才，独立或与科研院所或高等院校合作，本地或易地建立各种规模的新药研究开发中心，独立或与科研院所或高等院校合作，本地或易地建立各种规模的新药研究开发中心，以及博士后流动站。以及博士后流动站。 大专院校、研究院所药物创新意识不断增强。九五期间申请大专院校、研究院所药物创新意识不断增强。九五期间申请“1035计划计划”资助的创资助的创新药物研究新药物研究18项，十五期间申请项，十五期间申请“创新药物和中药现代化重大专项创新药物和中药现代化重大专项”的创新药物研究的创新药物研究 项，获得资助项，获得资助200多项，其中多项，其中30多项已进入临床研究，多项已进入临床研究，4项在境外开展临床研究，项在境外开展临床研究，6项已获得新药证书。项已获得新药证书。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、我国医药科技发展概况、我国医药科技发展概况 九五、十五期间，九五、十五期间，“1035项目项目”、“创新药物和中药现代化创新药物和中药现代化”等重大专项等重大专项所支持立项的项目有的已经为制药企业提供了可供上市的新产品，如爱所支持立项的项目有的已经为制药企业提供了可供上市的新产品，如爱普列特等，已产生了可观的经济效益，其余的作为新产品储备正源源不普列特等，已产生了可观的经济效益，其余的作为新产品储备正源源不断的成为制药企业产品结构调整的重要新药产品。断的成为制药企业产品结构调整的重要新药产品。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、我国医药科技发展概况、我国医药科技发展概况3）注重基础研究，创新药物逐渐成为研究主流）注重基础研究，创新药物逐渐成为研究主流 医药行业之所以能保持高速度的持续发展，与其不断的具有新作用机理、疗效医药行业之所以能保持高速度的持续发展，与其不断的具有新作用机理、疗效好、副作用低的新药上市密切相关，我国药物研究也正在与发达国家逐步接轨，好、副作用低的新药上市密切相关，我国药物研究也正在与发达国家逐步接轨，科研院所、高等院校越来越注重将研究重心移向新药研究开发的上游，加强基础研科研院所、高等院校越来越注重将研究重心移向新药研究开发的上游，加强基础研究，探索疾病的发病机理、药物可能干预的环节，寻求药物作用的新靶点，以及不究，探索疾病的发病机理、药物可能干预的环节，寻求药物作用的新靶点，以及不断引进国外已经证实的药物作用靶点，针对这些靶点，进行合理药物设计或断引进国外已经证实的药物作用靶点，针对这些靶点，进行合理药物设计或me-too研究策略，开展高通量筛选与组合化学的研究，每年申报新药发明专利的专利数不研究策略，开展高通量筛选与组合化学的研究，每年申报新药发明专利的专利数不断增加，很多有苗头及具有开发前景的新化合物已基本完成临床前研究，而且有相断增加，很多有苗头及具有开发前景的新化合物已基本完成临床前研究，而且有相当数量的研制新药已进入临床研究阶段。当数量的研制新药已进入临床研究阶段。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、我国医药科技发展概况、我国医药科技发展概况4）平台建设不断加强和完善，并逐步形成国家创新体系）平台建设不断加强和完善，并逐步形成国家创新体系 我国在创新药物技术平台体系建设方面取得了引人瞩目的进展。目前，我国在创新药物技术平台体系建设方面取得了引人瞩目的进展。目前，我国已经从无到有初步建立了立足于自主创新、技术比较先进、与国际我国已经从无到有初步建立了立足于自主创新、技术比较先进、与国际通行规范接轨的药物创新体系的雏型。通行规范接轨的药物创新体系的雏型。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、我国医药科技发展概况、我国医药科技发展概况 “九五九五”、“十五十五”期间，我国新药研究开发技术平台已渐趋完善，在新药发现研究期间，我国新药研究开发技术平台已渐趋完善，在新药发现研究方面，已经建立了一批针对我国重要疾病的分子和细胞水平的高通量筛选模型，建方面，已经建立了一批针对我国重要疾病的分子和细胞水平的高通量筛选模型，建立了具有一定规模的化合物样品库，开展了近百万次的自动化新药筛选，从中发现立了具有一定规模的化合物样品库，开展了近百万次的自动化新药筛选，从中发现了一批具有高活性的先导化合物和候选新药，有些化合物的药理作用显著优于国外了一批具有高活性的先导化合物和候选新药，有些化合物的药理作用显著优于国外已上市或正在进行临床试验的药物，其中一些可能在今后若干年内陆续研发成创新已上市或正在进行临床试验的药物，其中一些可能在今后若干年内陆续研发成创新药物，发展前景令人鼓舞。这标志着我国药物研究的源头创新和持续创新，有了重药物，发展前景令人鼓舞。这标志着我国药物研究的源头创新和持续创新，有了重要的突破和新的开端。要的突破和新的开端。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告在新药开发研究方面，已经建立的比较规范的安全评价技术平台，部分实验室已经在新药开发研究方面，已经建立的比较规范的安全评价技术平台，部分实验室已经通过国家通过国家SFDA组织的组织的GLP论证，部分实验室正在准备和申请论证；药物代谢、药论证，部分实验室正在准备和申请论证；药物代谢、药效评价、临床试验等各个环节都得到了加强，朝着与国际接轨的规范化发展。上述效评价、临床试验等各个环节都得到了加强，朝着与国际接轨的规范化发展。上述技术平台的建立已基本形成了国家新药创制体系的技术链，随着这些技术平台软硬技术平台的建立已基本形成了国家新药创制体系的技术链，随着这些技术平台软硬件的充实，信息的沟通和交换，技术的互补，这些平台将进一步走向综合与集成，件的充实，信息的沟通和交换，技术的互补，这些平台将进一步走向综合与集成，这将大大缩短我国与发达国家新药研发技术方面的差距，为我国新药研发走向国际这将大大缩短我国与发达国家新药研发技术方面的差距，为我国新药研发走向国际舞台奠定了坚实的基础。几年来，全国各医药企业和研究机构正在研发的新药数量舞台奠定了坚实的基础。几年来，全国各医药企业和研究机构正在研发的新药数量明显上升，水平也在提高。仅列入科技部重大专项予以支持的各类新药研究项目就明显上升，水平也在提高。仅列入科技部重大专项予以支持的各类新药研究项目就超过超过100项，其中一些可能具有重要的价值和影响。这些情况表明，我国药物研究项，其中一些可能具有重要的价值和影响。这些情况表明，我国药物研究的源头创新和持续创新，有了重要的突破和新的开端。我国创新药物研究体系建设的源头创新和持续创新，有了重要的突破和新的开端。我国创新药物研究体系建设已经有了初步的基础，我国在创新药物研究领域与国际上差距很大的状况已开始扭已经有了初步的基础，我国在创新药物研究领域与国际上差距很大的状况已开始扭转，我国开展创新药物研究的环境与条件已经比过去显著改善。转，我国开展创新药物研究的环境与条件已经比过去显著改善。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、我国医药科技发展概况、我国医药科技发展概况5）从天然资源中发现新药，已形成我国新药研发的特色）从天然资源中发现新药，已形成我国新药研发的特色 从天然资源中寻求新药是药物发现的一个重要途径，我国有着丰富的天然药物资从天然资源中寻求新药是药物发现的一个重要途径，我国有着丰富的天然药物资源，据不完全统计现有中药近源，据不完全统计现有中药近12807多种，其中植物药占多种，其中植物药占80%以上，已有以上，已有200多种多种进行人工栽培，是新药筛选开发的巨大资源。天然药物有着千变万化和包罗万象的进行人工栽培，是新药筛选开发的巨大资源。天然药物有着千变万化和包罗万象的新结构类型化合物，往往具有结构新颖性的特点，是筛选活性化合物和寻找先导化新结构类型化合物，往往具有结构新颖性的特点，是筛选活性化合物和寻找先导化合物的重要资源。近年来，世界各国对天然产物（包括植物、动物、微生物、昆虫合物的重要资源。近年来，世界各国对天然产物（包括植物、动物、微生物、昆虫毒素以及人体内源性活性物质）、传统医药的重视程度不断提高，从中寻找和发现毒素以及人体内源性活性物质）、传统医药的重视程度不断提高，从中寻找和发现活性化合物已成为创制新药的有效途径之一。活性化合物已成为创制新药的有效途径之一。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告据统计，目前所用处方药据统计，目前所用处方药25%与植物活性成分有关，在与植物活性成分有关，在19841995年间年间FDA批批准的准的31种新的抗癌药中，种新的抗癌药中，61来源于天然产物或以其为先导化合物的半合成、来源于天然产物或以其为先导化合物的半合成、全合成品。迄今为止，仅对全合成品。迄今为止，仅对10%的植物性中药做过比较深入的化学研究。国外的植物性中药做过比较深入的化学研究。国外一些大的制药公司和研究机构纷纷成立天然药物、传统药物研究部门，加快对一些大的制药公司和研究机构纷纷成立天然药物、传统药物研究部门，加快对天然药物、传统药物的现代研究，如日本对于中药汉方药的研究开发和利用就天然药物、传统药物的现代研究，如日本对于中药汉方药的研究开发和利用就取得了较大的发展。有的国外大的制药公司，大量收集过去已发表过的天然产取得了较大的发展。有的国外大的制药公司，大量收集过去已发表过的天然产物样品，用近代的活性筛选体系，如酶、受体、离子通道以及微生物等手段，物样品，用近代的活性筛选体系，如酶、受体、离子通道以及微生物等手段，重新进行活性筛选，以发现过去没有发现的活性化合物。同时，开发以传统药重新进行活性筛选，以发现过去没有发现的活性化合物。同时，开发以传统药物复合活性成分为主的标准化提取物制成的新药，也成为新药创制的一个重要物复合活性成分为主的标准化提取物制成的新药，也成为新药创制的一个重要方法。方法。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、我国医药科技发展概况、我国医药科技发展概况 近年来，随着生物技术、色谱技术、手性技术、信息技术等高新技术的逐步渗透近年来，随着生物技术、色谱技术、手性技术、信息技术等高新技术的逐步渗透与应用，为天然药物的研发带来新的生机与活力，仅与应用，为天然药物的研发带来新的生机与活力，仅2003年就分离鉴定新化合物年就分离鉴定新化合物2200多个，其中新结构化合物多个，其中新结构化合物304个，而具有抗癌、抗菌、抗病毒、心血管、免疫个，而具有抗癌、抗菌、抗病毒、心血管、免疫调节等活性的化合物有调节等活性的化合物有68个，这些活性化合物不仅本身可以继续开发成新药，更重个，这些活性化合物不仅本身可以继续开发成新药，更重要的是它们可以作为先导物为进一步进行结构修饰和改造提供重要的化学结构和生要的是它们可以作为先导物为进一步进行结构修饰和改造提供重要的化学结构和生物活性信息，我国所研制的具有自主知识产权的新药中，这类药物占有很大的比重。物活性信息，我国所研制的具有自主知识产权的新药中，这类药物占有很大的比重。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、我国医药科技发展概况、我国医药科技发展概况 我国科学工作者利用我国特色，努力开展创新药物研究开发，取得了一批产生重我国科学工作者利用我国特色，努力开展创新药物研究开发，取得了一批产生重要国际影响的研究成果。如青蒿素类的抗疟新药要国际影响的研究成果。如青蒿素类的抗疟新药蒿甲醚、青蒿琥酯等，迄今已蒿甲醚、青蒿琥酯等，迄今已出口全球出口全球20多个国家，累计治疗多个国家，累计治疗1亿多患者，挽救了亿多患者，挽救了1000万以上病人的生命，成为万以上病人的生命，成为我国对人类应对全球性卫生挑战做出的重大贡献。蒿甲醚被世界卫生组织列为治疗我国对人类应对全球性卫生挑战做出的重大贡献。蒿甲醚被世界卫生组织列为治疗凶险型疟疾的首选药物，列入国际药典和世界基本药物名册。凶险型疟疾的首选药物，列入国际药典和世界基本药物名册。2004年初，该项成就年初，该项成就由泰国国王亲自授予由泰国国王亲自授予“马希顿医学贡献奖马希顿医学贡献奖”。联苯双酯是在常用中药五味子中分离得。联苯双酯是在常用中药五味子中分离得到有效成分，作为先导化合物通过合成获得的结构简化修饰的抗肝炎药物。到有效成分，作为先导化合物通过合成获得的结构简化修饰的抗肝炎药物。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告抗老年痴呆新药石杉碱甲是从我国特有植物千层塔中提取的一种生物碱，其疗抗老年痴呆新药石杉碱甲是从我国特有植物千层塔中提取的一种生物碱，其疗效和安全性均好于上世纪效和安全性均好于上世纪90年代以来在美国上市的抗老年痴呆药物，引起国际年代以来在美国上市的抗老年痴呆药物，引起国际上很大的关注，近年来我国科研工作者又合成了其新衍生物上很大的关注，近年来我国科研工作者又合成了其新衍生物希普林，现已在希普林，现已在法国等国家法国等国家28家医院进入家医院进入II期临床实验，有望在未来期临床实验，有望在未来23年成为我国打入国际年成为我国打入国际市场的新药；据不完全统计和估计，我国建国以来研发的比较重要的创新药物市场的新药；据不完全统计和估计，我国建国以来研发的比较重要的创新药物约有约有1020种，相当一部分都来源于天然先导化合物。经过长期临床实践应用种，相当一部分都来源于天然先导化合物。经过长期临床实践应用的方药，较之需通过化合物逐一筛选的研制开发方法，从天然资源中开发新药的方药，较之需通过化合物逐一筛选的研制开发方法，从天然资源中开发新药具有开发投资少、风险小、周期短的特点，将成为我国新药研究开发的一个热具有开发投资少、风险小、周期短的特点，将成为我国新药研究开发的一个热点。点。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、我国医药科技发展概况、我国医药科技发展概况6）注重利用先进的生物技术手段开展新药研究）注重利用先进的生物技术手段开展新药研究 生物技术药物是世界各国研究开发的热点，我国生物技术药物的研究开生物技术药物是世界各国研究开发的热点，我国生物技术药物的研究开发起步较晚，但跟踪仿制，仿中有创，发展迅速。经过发起步较晚，但跟踪仿制，仿中有创，发展迅速。经过10多年的努力，在多年的努力，在基础设备，尤其是在上游、中试方面缩小了与国外的差距，目前已有基础设备，尤其是在上游、中试方面缩小了与国外的差距，目前已有20多多种基因工程药物和新型疫苗批准上市，已基本做到国外有的产品我国也已种基因工程药物和新型疫苗批准上市，已基本做到国外有的产品我国也已上市或正在研究开发中。上市或正在研究开发中。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第三部分：我国医药科技与产业第三部分：我国医药科技与产业发展的宏观背景发展的宏观背景2、我国医药科技发展概况、我国医药科技发展概况 作为与发达国家差距较小的一个领域，我国在利用先进的生物技术研究新药近年作为与发达国家差距较小的一个领域，我国在利用先进的生物技术研究新药近年来取得了较大成就，特别是来取得了较大成就，特别是SARS疫苗、禽流感病毒疫苗及重组人疫苗、禽流感病毒疫苗及重组人P53腺病毒基因腺病毒基因治疗肿瘤研究等方面进展尤其突出，其中治疗肿瘤研究等方面进展尤其突出，其中rAd-P53已成为国内第一个获新药证书的已成为国内第一个获新药证书的基因治疗药物，也是世界上第一个获批正式上市的基因治疗抗癌药物；另外腺相关基因治疗药物，也是世界上第一个获批正式上市的基因治疗抗癌药物；另外腺相关病毒病毒-IX因子，腺病毒白细胞介素因子，腺病毒白细胞介素-2等等7个基因治疗药物已相继进入临床试验，我国个基因治疗药物已相继进入临床试验，我国在蛋白组学研究上，启动了在蛋白组学研究上，启动了“人类肝脏蛋白组学人类肝脏蛋白组学”计划，已有计划，已有16个国家和地区的个国家和地区的80余余家实验室参加该计划，该项计划将确认和发现人类家实验室参加该计划，该项计划将确认和发现人类60%以上的蛋白质。以上的蛋白质。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇 1、我国医药科技与产业发展存在的问题、我国医药科技与产业发展存在的问题 1）整体上创新能力与我国医药产业的飞速发展不相适应）整体上创新能力与我国医药产业的飞速发展不相适应 尽管我国医药科技与产业近十年来取得令人瞻目的成绩，医药产业连续尽管我国医药科技与产业近十年来取得令人瞻目的成绩，医药产业连续20年保持年保持约约15%的速度增长，医药市场份额跃居世界前的速度增长，医药市场份额跃居世界前10位，然而，当前我国药物研究与医位，然而，当前我国药物研究与医药产业面临的形势与挑战仍然十分严峻。我国虽可称为医药生产的大国，但在医药药产业面临的形势与挑战仍然十分严峻。我国虽可称为医药生产的大国，但在医药科技上还是一个弱国。我国人口占全世界科技上还是一个弱国。我国人口占全世界25.22，但医药产业产值仅占全球，但医药产业产值仅占全球7，2003年我国医药产业销售总额为年我国医药产业销售总额为2500亿元人民币（约合亿元人民币（约合300亿美元），仅相当于发亿美元），仅相当于发达国家一个大的制药公司的规模；我国人均年用药仅为十几美元，相当于发达国家达国家一个大的制药公司的规模；我国人均年用药仅为十几美元，相当于发达国家的数十分之一。医药工业生产的药品约的数十分之一。医药工业生产的药品约97%是仿制外国的品种，中药出口额（按离是仿制外国的品种，中药出口额（按离岸价格计）不足国际中草药市场的岸价格计）不足国际中草药市场的10%，医药产业总体经济效益低下，难以承受国，医药产业总体经济效益低下，难以承受国际竞争的强烈冲击。这种状况与际竞争的强烈冲击。这种状况与2020年实现全面建设小康社会的目标很不相称。年实现全面建设小康社会的目标很不相称。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇1、我国医药科技与产业发展存在的问题、我国医药科技与产业发展存在的问题 造成这种状况的一个关键原因，是缺少具有自主知识产权的造成这种状况的一个关键原因，是缺少具有自主知识产权的“重磅炸弹重磅炸弹”式的创新式的创新药物（一般以年销售额大于药物（一般以年销售额大于10亿美元为标准）。我国目前上市的具有自主知识产权亿美元为标准）。我国目前上市的具有自主知识产权的新药尚不能进入国际医药主流市场，其关键问题是研制的手段、方法、技术、过的新药尚不能进入国际医药主流市场，其关键问题是研制的手段、方法、技术、过程尚不能达到发达国家的先进水平，与国际新药研发的规则要求也有一定差距，更程尚不能达到发达国家的先进水平，与国际新药研发的规则要求也有一定差距，更主要的差距是体现在科技含量上，与现在上市药物相比，在疗效和安全性比较方面，主要的差距是体现在科技含量上，与现在上市药物相比，在疗效和安全性比较方面，我国所研发的新药并不具有优势，这与基础研究水平低有非常密切的关系，我国的我国所研发的新药并不具有优势，这与基础研究水平低有非常密切的关系，我国的新药研究的标准化规范化程度低；企业规模小，效益差，尚未形成具备国际竞争能新药研究的标准化规范化程度低；企业规模小，效益差，尚未形成具备国际竞争能力的大型企业；企业基础研究和长期研发投入条件不成熟，没成为研究创新和投入力的大型企业；企业基础研究和长期研发投入条件不成熟，没成为研究创新和投入的主体的主体,研发投入渠道窄；制剂技术和新剂型开发落后，不能适应国际市场的需求。研发投入渠道窄；制剂技术和新剂型开发落后，不能适应国际市场的需求。而随着人民生活水平的改善，对健康意识的加强，对疾病防治药物及保健药品的需而随着人民生活水平的改善，对健康意识的加强，对疾病防治药物及保健药品的需求增大，如我国新药研制开发不能满足这方面的需求，我国医药行业势必用高额外求增大，如我国新药研制开发不能满足这方面的需求，我国医药行业势必用高额外汇购买国外专利药品的生产与销售权，或是大量进口药品，这将制约我国医药行业汇购买国外专利药品的生产与销售权，或是大量进口药品，这将制约我国医药行业的发展，同时由于受制与人，对国家的安全势必也会构成很大的威胁。的发展，同时由于受制与人，对国家的安全势必也会构成很大的威胁。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇1、我国医药科技与产业发展存在的问题、我国医药科技与产业发展存在的问题 这些情况清楚表明，没有创新，就不会有医药产业巨大的经济效益。迅这些情况清楚表明，没有创新，就不会有医药产业巨大的经济效益。迅速增强我国药物研究的创新能力，抓住当前生命科学、生物技术迅猛发展速增强我国药物研究的创新能力，抓住当前生命科学、生物技术迅猛发展带来的战略机遇期，大力推动我国医药产业的发展，是国家的重大战略需带来的战略机遇期，大力推动我国医药产业的发展，是国家的重大战略需求，也是全面建设小康社会的重要任务。为此，必须大力加强创新研究，求，也是全面建设小康社会的重要任务。为此，必须大力加强创新研究，这对于实现我国医药产业由仿制为主向创新为主的历史性转变，具有重大这对于实现我国医药产业由仿制为主向创新为主的历史性转变，具有重大意义。意义。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇1、我国医药科技与产业发展存在的问题、我国医药科技与产业发展存在的问题 我国在新药研发上与发达国家存在差距，甚至一些发展中国家也已超过我国，我国在新药研发上与发达国家存在差距，甚至一些发展中国家也已超过我国，如印度在经济和社会发展的许多方面与我国有一定程度的相似性。印度不仅重视如印度在经济和社会发展的许多方面与我国有一定程度的相似性。印度不仅重视医药（以及化工）产业的发展，其医药产品对美国的出口已经实现突破并达到相医药（以及化工）产业的发展，其医药产品对美国的出口已经实现突破并达到相当的规模（大约为当的规模（大约为30亿美元亿美元/年，折合人民币年，折合人民币200多亿元；我国医药产业目前只有多亿元；我国医药产业目前只有一定数量的原料药出口，医药制剂出口尚未实现零的突破），而且在创新药物的一定数量的原料药出口，医药制剂出口尚未实现零的突破），而且在创新药物的研究上也出现了引人瞩目的进展，其研发的新药已有多起被发达国家医药公司作研究上也出现了引人瞩目的进展，其研发的新药已有多起被发达国家医药公司作为阶段性成果购买，并进行后续的研发。这种情况说明，在创新药物研究方面，为阶段性成果购买，并进行后续的研发。这种情况说明，在创新药物研究方面，发展中国家同样可以有所作为。发展中国家同样可以有所作为。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇1、我国医药科技与产业发展存在的问题、我国医药科技与产业发展存在的问题 事实说明，虽然我国与发达国家在创新药物研发方面的差距还相当大，事实说明，虽然我国与发达国家在创新药物研发方面的差距还相当大，而且这种差距不可能在短期内完全消失，但是只要我们坚持从实际出发，而且这种差距不可能在短期内完全消失，但是只要我们坚持从实际出发，从我国的国情出发，尊重科学，充分发挥我国的特点和优势，采取适合我从我国的国情出发，尊重科学，充分发挥我国的特点和优势，采取适合我国条件的研究思路，我们完全可以在现代医药研发和产业发展上作出做出国条件的研究思路，我们完全可以在现代医药研发和产业发展上作出做出优异成绩，实现跨越式的发展。优异成绩，实现跨越式的发展。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇1、我国医药科技与产业发展存在的问题、我国医药科技与产业发展存在的问题 2）企业规模小，过于分散，产品重复，制剂水平低、国际竞争力差）企业规模小，过于分散，产品重复，制剂水平低、国际竞争力差 我国医药领域就行业而言，现在已具相当规模，并可进入医药大国之列，我国医药领域就行业而言，现在已具相当规模，并可进入医药大国之列，但也应清醒认识到我国存在企业规模小，过于分散，产品重复，制剂水平但也应清醒认识到我国存在企业规模小，过于分散，产品重复，制剂水平低、国际竞争力差的一系列问题。一个最突出的问题是我国尚缺乏真正意低、国际竞争力差的一系列问题。一个最突出的问题是我国尚缺乏真正意义的大型医药企业，我国的医药产值是由多达近义的大型医药企业，我国的医药产值是由多达近5000家药厂创造的。家药厂创造的。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇排序排序企企业名称名称销售收入售收入（千元）（千元）排序排序企企业名称名称销售收入售收入（千元）（千元）1哈哈药集集团有限公司有限公司730192011江西江西汇仁集仁集团有限公司有限公司21734362华北制北制药集集团有限有限责任公司任公司700000012上海雷允上上海雷允上药业有限公司有限公司20067663江江苏扬子江子江苏药业集集团公司公司605542013天津太平（集天津太平（集团）有限公司）有限公司15864814石家庄制石家庄制药集集团有限公司有限公司567684114浙江海正集浙江海正集团有限公司有限公司18369885天津金耀集天津金耀集团有限公司有限公司341841015山山东鲁抗医抗医药集集团有限公司有限公司18236502003年医药制造业按销售收入排序前年医药制造业按销售收入排序前20家企业家企业“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告6山山东新新华医医药集集团有限有限责任任公司公司337800016东北制北制药总厂厂17230007西安西安杨森制森制药有限公司有限公司275639317吉林修正吉林修正药业集集团股份有限公股份有限公司司16834618天津中新天津中新药业集集团股份有限股份有限公司公司243491018深圳万基深圳万基药业有限公司有限公司15667439升升华集集团控股有限公司控股有限公司232026319河北省高河北省高营企企业集集团公司公司147133010天津天士力集天津天士力集团有限公司有限公司224826520杭州杭州华东医医药集集团有限公司有限公司13559072003年医药制造业按销售收入排序前年医药制造业按销售收入排序前20家企业（续表）家企业（续表）“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇 从上表可看出我国销售前从上表可看出我国销售前20位医药企业的总和共位医药企业的总和共580亿元人民币，约合亿元人民币，约合70亿美元，亿美元，尚不如辉瑞尚不如辉瑞396.31亿美元一年的销售额，我国销售第一位的哈药集团总销售额换算亿美元一年的销售额，我国销售第一位的哈药集团总销售额换算成美元后约为成美元后约为9亿美元，仅为世界销售排名第十位礼莱公司（亿美元，仅为世界销售排名第十位礼莱公司（125.82亿美元）的亿美元）的1/14，其差距可见一斑，其取得的利润差别就更大了，国外跨国制药企业由于不断取得巨其差距可见一斑，其取得的利润差别就更大了，国外跨国制药企业由于不断取得巨额利润，所以有足够的实力不断提高额利润，所以有足够的实力不断提高R&D的费用，而我国制药企业由于规模有限，的费用，而我国制药企业由于规模有限，所取得的利润又极为有限，因此不可能投入较多的经费用于创新药物的开发研究，所取得的利润又极为有限，因此不可能投入较多的经费用于创新药物的开发研究，只能进行有限的仿制，而作为技术附加值极高新制剂、新剂型我国又处于落后状态，只能进行有限的仿制，而作为技术附加值极高新制剂、新剂型我国又处于落后状态，诸多因素造成药物品种的低水平重复，一仿制药物或制剂或有几十家、上百家企业诸多因素造成药物品种的低水平重复，一仿制药物或制剂或有几十家、上百家企业竞相申报，最终造成大家互相倾轧，争先降价。竞相申报，最终造成大家互相倾轧，争先降价。1、我国医药科技与产业发展存在的问题、我国医药科技与产业发展存在的问题 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告许多所谓新药（仿制）的开发不但不能取得应有的回报，甚至由于某些企业的许多所谓新药（仿制）的开发不但不能取得应有的回报，甚至由于某些企业的自主销售不力，获得新药证书后，不投产，造成资源的极大浪费。天然药物方自主销售不力，获得新药证书后，不投产，造成资源的极大浪费。天然药物方面，国际中药年销售额达到面，国际中药年销售额达到160亿美元，其中我国仅占亿美元，其中我国仅占5左右，约左右，约5.8亿美元。亿美元。在极为有限的出口额中。绝大多数还是原料及初级产品，中成药仅占在极为有限的出口额中。绝大多数还是原料及初级产品，中成药仅占1.26亿美亿美元，且多以食品添加剂的形式出口。元，且多以食品添加剂的形式出口。2001年，我国中药材产量占全世界的年，我国中药材产量占全世界的90%以上，中药材净顺差达到以上，中药材净顺差达到2.38亿美元，但是中成药逆差达到了亿美元，但是中成药逆差达到了3.9亿美元，两亿美元，两者相抵，相差者相抵，相差1.52亿美元，洋中药正向我们涌来。我国每年从日本、韩国、东亿美元，洋中药正向我们涌来。我国每年从日本、韩国、东南亚、西欧等进口南亚、西欧等进口“洋中药洋中药”超过超过1亿美元，各种品质的亿美元，各种品质的“洋中药洋中药”竟然占领五分竟然占领五分之一的国内市场。因而按目前这种状况持续下去，我国的制药企业在相当长一之一的国内市场。因而按目前这种状况持续下去，我国的制药企业在相当长一段时间内尚不具备参加国际竞争的能力。段时间内尚不具备参加国际竞争的能力。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇1、我国医药科技与产业发展存在的问题、我国医药科技与产业发展存在的问题 3）创新人才队伍建设力度不够）创新人才队伍建设力度不够 近年来随着医药行业的发展，医药专业人才需求日益增加，促进了高等医药教育近年来随着医药行业的发展，医药专业人才需求日益增加，促进了高等医药教育的发展，至的发展，至2003年全国设置有药学类、制药工程类本科专业的高校有年全国设置有药学类、制药工程类本科专业的高校有180所，共计所，共计286个药学类、制药工程类专业点。现在每年有数万计的本科、硕士、博士毕业生个药学类、制药工程类专业点。现在每年有数万计的本科、硕士、博士毕业生进入制药行业，但于整个医药行业发展的需要仍有差距，这种差距主要并不体现在进入制药行业，但于整个医药行业发展的需要仍有差距，这种差距主要并不体现在数量上，更主要是在质量上，即具有创新意识和创新能力人才的缺乏，教育的取向数量上，更主要是在质量上，即具有创新意识和创新能力人才的缺乏，教育的取向往往和社会的需求紧密相关，正由于目前企业创新意识还不够强烈，因此引进的人往往和社会的需求紧密相关，正由于目前企业创新意识还不够强烈，因此引进的人才多从事技术消化和仿制方面的工作，因此高等医药院校为迎合企业的需求，培养才多从事技术消化和仿制方面的工作，因此高等医药院校为迎合企业的需求，培养的方案与措施以培养大众化人才为目的，这些专业人才进入企业后多从事常规性、的方案与措施以培养大众化人才为目的，这些专业人才进入企业后多从事常规性、一般性或跟踪性的研究工作，企业创新能力不足，除与创新意识不够，投入不足，一般性或跟踪性的研究工作，企业创新能力不足，除与创新意识不够，投入不足，软硬件设施差外，具有创新能力的专业人才队伍匮乏更是一主要的瓶颈问题。软硬件设施差外，具有创新能力的专业人才队伍匮乏更是一主要的瓶颈问题。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇1、我国医药科技与产业发展存在的问题、我国医药科技与产业发展存在的问题 4）知识产权保护对新药开发带来巨大冲击）知识产权保护对新药开发带来巨大冲击 长期以来在我国占有主导地位化学医药产品，绝大部份是依靠仿制国外专利产品，长期以来在我国占有主导地位化学医药产品，绝大部份是依靠仿制国外专利产品，我国我国1993年实行药品的专利法，距今已有年实行药品的专利法，距今已有11个年头，而新药研制的周期平均为个年头，而新药研制的周期平均为10-12年，因此从现在开始，上市专利药物都在我国申请化合物专利或工艺专利，在我国年，因此从现在开始，上市专利药物都在我国申请化合物专利或工艺专利，在我国加入加入WTO后，将不得仿制处于专利保护期内的产品，换言之我国长期医药企业发展后，将不得仿制处于专利保护期内的产品，换言之我国长期医药企业发展及赖以生存的主要通路已基本走到尽头，而依照我国自身医药科研力量和经费投入的及赖以生存的主要通路已基本走到尽头，而依照我国自身医药科研力量和经费投入的现状，在化学药物新药研发上短期内很难满足我国医药行业发展的需要，其结果可能现状，在化学药物新药研发上短期内很难满足我国医药行业发展的需要，其结果可能是或仿制生产国外过了专利保护期的药品，从而远远落后于国外医药产业的发展，差是或仿制生产国外过了专利保护期的药品，从而远远落后于国外医药产业的发展，差距日益增大，参与国际竞争之日永无望期，或不惜代价购买专利新药的生产许可证距日益增大，参与国际竞争之日永无望期，或不惜代价购买专利新药的生产许可证（每一产品至少需要（每一产品至少需要500万元美元），而购买国外专利其代价更为昂贵，从而伤筋动万元美元），而购买国外专利其代价更为昂贵，从而伤筋动骨，大大增加国家和企业的负担。自我国实施药品专利保护后，我国医药发明专利的骨，大大增加国家和企业的负担。自我国实施药品专利保护后，我国医药发明专利的申请数基本上呈上升趋势，但是在创新药物发明专利申请中，国外申请占据主导地位。申请数基本上呈上升趋势，但是在创新药物发明专利申请中，国外申请占据主导地位。国外制药企业申请专利数量逐年增长，申请的国家也逐年增加。由此可见，我国医药国外制药企业申请专利数量逐年增长，申请的国家也逐年增加。由此可见，我国医药专利保护形势十分严峻。专利保护形势十分严峻。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇1、我国医药科技与产业发展存在的问题、我国医药科技与产业发展存在的问题 5）国家医保、卫生和药品生产流通体制三项制度改革对医药产业的发展提出了新）国家医保、卫生和药品生产流通体制三项制度改革对医药产业的发展提出了新的、更高的要求的、更高的要求 医药产业是个特殊的产业，关系到人们的身体健康和基本生活，也关系到国家的公医药产业是个特殊的产业，关系到人们的身体健康和基本生活，也关系到国家的公共福利政策和福利支出能力，因而世界各国政府都极力控制医疗保健费用和药品价格，共福利政策和福利支出能力，因而世界各国政府都极力控制医疗保健费用和药品价格，加强对用药的限制。我国政府近年来也出台了一系列的改革措施，比如严格控制公费加强对用药的限制。我国政府近年来也出台了一系列的改革措施，比如严格控制公费医疗用药量，对部分重点药品强制降价，全面实施药品招标采购等。这些政策措施要医疗用药量，对部分重点药品强制降价，全面实施药品招标采购等。这些政策措施要求各制药企业不断调整产品结构，降低生产成本，完善市场营销策略，从而对医药产求各制药企业不断调整产品结构，降低生产成本，完善市场营销策略，从而对医药产业的发展提出了新的要求。业的发展提出了新的要求。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇1、我国医药科技与产业发展存在的问题、我国医药科技与产业发展存在的问题 6）科研投入不足，融资渠道不畅，机制不健全）科研投入不足，融资渠道不畅，机制不健全 政府在创新、科技进步和以研发为基础的产业发展中的作用一直是举政府在创新、科技进步和以研发为基础的产业发展中的作用一直是举足轻重，政府在这些领域中实施的政策，直接影响国家产业结构的布局足轻重，政府在这些领域中实施的政策，直接影响国家产业结构的布局和资源配置，发达国家在医药行业更是加以重视和资源配置，发达国家在医药行业更是加以重视。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇1、我国医药科技与产业发展存在的问题、我国医药科技与产业发展存在的问题 在美国，国立卫生研究院（在美国，国立卫生研究院（NIH）既是美国联邦政府的医学研究中心，又是医学）既是美国联邦政府的医学研究中心，又是医学研究经费的管理中心，美国医学研究领域中基础研究经费基本都是由它资助的。在研究经费的管理中心，美国医学研究领域中基础研究经费基本都是由它资助的。在新药研究领域，它主要通过资助或自身开展生物医药的基础研究来促进新药的开发，新药研究领域，它主要通过资助或自身开展生物医药的基础研究来促进新药的开发，而利用它的开发成果研发出药品这一步，则是由医药公司承担。而利用它的开发成果研发出药品这一步，则是由医药公司承担。NIH和企业在生物和企业在生物医药领域创新中相互补充，相互都发挥着不可替代的作用，医药领域创新中相互补充，相互都发挥着不可替代的作用，NIH领导着基础研究和领导着基础研究和应用研究，而制药企业则是新药发现和开发的主力军。印度和韩国的新药研发发展应用研究，而制药企业则是新药发现和开发的主力军。印度和韩国的新药研发发展较快，其关键因素就是资金投入。较快，其关键因素就是资金投入。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇1、我国医药科技与产业发展存在的问题、我国医药科技与产业发展存在的问题 我国新药研究主要靠政府投资，国家投入的各项新药基金，只能选择少数课题我国新药研究主要靠政府投资，国家投入的各项新药基金，只能选择少数课题给少量的启动经费，尽管以后国家在不断加大投入，但对全国的创新药物研究开给少量的启动经费，尽管以后国家在不断加大投入，但对全国的创新药物研究开发来说还是远远不够的。许多企业投资与风险投资存在着概念上的错误，所投资发来说还是远远不够的。许多企业投资与风险投资存在着概念上的错误，所投资的项目往往要求短期就能产生效益，风险较小的短、平、快仿制项目，而对风险的项目往往要求短期就能产生效益，风险较小的短、平、快仿制项目，而对风险较大、研发周期相对较长的创新药物项目不愿涉足。因此我国医药行业尚不能真较大、研发周期相对较长的创新药物项目不愿涉足。因此我国医药行业尚不能真正承担新药研究开发的任务，因此国家给予的引导和支持的阶段还应该后移，因正承担新药研究开发的任务，因此国家给予的引导和支持的阶段还应该后移，因此应给予更大的科技投入，缩短我国制药行业由仿制为主向仿创结合为主转变的此应给予更大的科技投入，缩短我国制药行业由仿制为主向仿创结合为主转变的缓冲期。缓冲期。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇2、我国医药科技与产业发展的主要机遇、我国医药科技与产业发展的主要机遇 1）生命科学和生物技术的发展促进了创新药物的研发）生命科学和生物技术的发展促进了创新药物的研发 20世纪世纪90年代启动的年代启动的“人类基因组计划人类基因组计划”开创了生命科学的新纪元，其科学价值除开创了生命科学的新纪元，其科学价值除探索生命奥秘外，将在医药上具有重大应用价值，人类现有疾病探索生命奥秘外，将在医药上具有重大应用价值，人类现有疾病2035类，类，18000种，种，几乎所有的疾病都直接或间接与基因变异有关，其中可分为单基因、多基因、获得几乎所有的疾病都直接或间接与基因变异有关，其中可分为单基因、多基因、获得性基因疾病，随着功能基因和疾病基因的不断鉴定，可对各种疾病进行诊断及治疗。性基因疾病，随着功能基因和疾病基因的不断鉴定，可对各种疾病进行诊断及治疗。药物基因组学、遗传基因组学将更加注重个体用药，目前上市的和正在开发的基因药物基因组学、遗传基因组学将更加注重个体用药，目前上市的和正在开发的基因工程药物仅几百种，而人类有基因工程药物仅几百种，而人类有基因34万个，在这些基因中将有许多可被开发和生产万个，在这些基因中将有许多可被开发和生产出新的蛋白质和多肽类药物。运用分子医学、人类基因组学、蛋白质组学、分子生出新的蛋白质和多肽类药物。运用分子医学、人类基因组学、蛋白质组学、分子生物学、生物信息学等生命科学，以及基因工程、细胞工程、代谢工程、生物芯片、物学、生物信息学等生命科学，以及基因工程、细胞工程、代谢工程、生物芯片、RNA干扰等生物技术，研究细胞信号传导、代谢途径以及发病机理，发现和确证了干扰等生物技术，研究细胞信号传导、代谢途径以及发病机理，发现和确证了许多新的药物作用靶点。新靶点的发现为创新药物的研发，特别是靶向药物的研发许多新的药物作用靶点。新靶点的发现为创新药物的研发，特别是靶向药物的研发奠定了坚实基础，使创新药物的研究更具有选择性和特异性，扩大了创新药物研究奠定了坚实基础，使创新药物的研究更具有选择性和特异性，扩大了创新药物研究广度和深度，大大加促进了创新药物的研究速度。广度和深度，大大加促进了创新药物的研究速度。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇2）各种新技术的不断发展为小分子药物和天然药物研发提供了更大的发展空间）各种新技术的不断发展为小分子药物和天然药物研发提供了更大的发展空间 在药物创新过程中，知识创新和技术创新是新药发现的原动力，新技术包括基因工在药物创新过程中，知识创新和技术创新是新药发现的原动力，新技术包括基因工程、基因大规模序列分析、程、基因大规模序列分析、DNA及多肽自动合成、手性合成、基因芯片与蛋白质芯片、及多肽自动合成、手性合成、基因芯片与蛋白质芯片、组合技术、转基因动物、色谱组合技术、转基因动物、色谱-光谱联用、多维色谱及光谱、高通量筛选、反义技术、光谱联用、多维色谱及光谱、高通量筛选、反义技术、纳米技术、膜技术、超临界技术，这些理论技术的综合与集成对研制小分子药物和天纳米技术、膜技术、超临界技术，这些理论技术的综合与集成对研制小分子药物和天然药物提供了更大的发展空间。生物技术、尤其是基因工程技术和基因治疗技术的不然药物提供了更大的发展空间。生物技术、尤其是基因工程技术和基因治疗技术的不断发展，为生物医药领域开辟了广阔的前景，通过基因工程技术所得到的药物也在临断发展，为生物医药领域开辟了广阔的前景，通过基因工程技术所得到的药物也在临床治疗某些疑难疾病中发挥着越来越重要的作用。利用组合生物合成体系，可以完成床治疗某些疑难疾病中发挥着越来越重要的作用。利用组合生物合成体系，可以完成化学方法不能完成或难以完成的活性化合物的合成，如抗癌药物紫杉醇等；对一些现化学方法不能完成或难以完成的活性化合物的合成，如抗癌药物紫杉醇等；对一些现有的结构复杂的天然产物如对红霉素进行改造产生酮内酯型的大环内酯类抗生素，获有的结构复杂的天然产物如对红霉素进行改造产生酮内酯型的大环内酯类抗生素，获得对临床耐药菌具有活性的抗生素衍生物。组合生物合成产生新化合物的潜力很大，得对临床耐药菌具有活性的抗生素衍生物。组合生物合成产生新化合物的潜力很大，化合物数是以可操作基因的指数方式形成，获得一大批新化合物，成为高通量药物筛化合物数是以可操作基因的指数方式形成，获得一大批新化合物，成为高通量药物筛选样品库的来源之一。选样品库的来源之一。 2、我国医药科技与产业发展的主要机遇、我国医药科技与产业发展的主要机遇 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇2、我国医药科技与产业发展的主要机遇、我国医药科技与产业发展的主要机遇 创新药物研究是生物学、化学、物理学、信息科学等多种学科紧密结合的研究创新药物研究是生物学、化学、物理学、信息科学等多种学科紧密结合的研究领域，具有多学科交叉、综合的特点。创新药物研究的需求，是推动生命科学和领域，具有多学科交叉、综合的特点。创新药物研究的需求，是推动生命科学和其他相关学科发展的强大驱动力；药物研究的新发现和新突破往往又反过来深刻其他相关学科发展的强大驱动力；药物研究的新发现和新突破往往又反过来深刻地影响和推动整个生命科学的发展，在一些方面甚至改变科学发展的轨迹和面貌。地影响和推动整个生命科学的发展，在一些方面甚至改变科学发展的轨迹和面貌。回顾生命科学发展的历史，药物研究中产生的重要成果如受体学说和抗菌素的发回顾生命科学发展的历史，药物研究中产生的重要成果如受体学说和抗菌素的发现等等，都对生命科学的发展产生了划时代的影响。现等等，都对生命科学的发展产生了划时代的影响。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇2、我国医药科技与产业发展的主要机遇、我国医药科技与产业发展的主要机遇 从上世纪末到本世纪初，人类基因组研究计划取得了重大成就。各国科学家围绕从上世纪末到本世纪初，人类基因组研究计划取得了重大成就。各国科学家围绕人口健康的需求，不失时机地转入了疾病相关基因的研究及其产业化应用开发，出人口健康的需求，不失时机地转入了疾病相关基因的研究及其产业化应用开发，出现了现了“从基因到药物从基因到药物”的研究热潮。例如，以人类基因组测序研究闻名全球的美国的研究热潮。例如，以人类基因组测序研究闻名全球的美国Celera公司在公司在2002年测序工作甫告完成之际，迅即更换了其主要领导人，将其研究年测序工作甫告完成之际，迅即更换了其主要领导人，将其研究方向转向基于基因功能的新药研究。我国积极开展基于基因（组）功能的创新药物方向转向基于基因功能的新药研究。我国积极开展基于基因（组）功能的创新药物研究，将深入揭示许多相关基因和生物大分子的功能与调控，推动人类认识许多重研究，将深入揭示许多相关基因和生物大分子的功能与调控，推动人类认识许多重要疾病发生与防治的分子和细胞机制，这对于我国生命科学和许多相关科学自身的要疾病发生与防治的分子和细胞机制，这对于我国生命科学和许多相关科学自身的发展具有非常重要的意义。发展具有非常重要的意义。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇2、我国医药科技与产业发展的主要机遇、我国医药科技与产业发展的主要机遇 3) 制剂技术可能取得更大突破制剂技术可能取得更大突破 从当前新化学结构药物（从当前新化学结构药物（NCE）的开发情况可知，）的开发情况可知，NCE的研究成本越来越高的研究成本越来越高（6-8亿美金），而数量却在不断下降，亿美金），而数量却在不断下降，2003年达最低水平，这表明年达最低水平，这表明NCE研发的难研发的难度越来越大。作为发展中国家，我们的投入不可能与美国等发达国家相提并论，因度越来越大。作为发展中国家，我们的投入不可能与美国等发达国家相提并论，因此在我国进行创新药物的研究与开发方面，存在比较大的困难。相对而言，新制剂此在我国进行创新药物的研究与开发方面，存在比较大的困难。相对而言，新制剂的研发相对投入少，见效快，附加值高，投入产出比高，技术含量高的制剂产品也的研发相对投入少，见效快，附加值高，投入产出比高，技术含量高的制剂产品也可以成为重磅炸弹，因此比较符合中国的国情。如果把有限的资金用于新制剂的研可以成为重磅炸弹，因此比较符合中国的国情。如果把有限的资金用于新制剂的研究，有可能在较短的时间内获得较大的社会效益和经济效益，对调整我国制药产业究，有可能在较短的时间内获得较大的社会效益和经济效益，对调整我国制药产业的结构和制剂技术的升级换代具有十分重要的意义。的结构和制剂技术的升级换代具有十分重要的意义。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇2、我国医药科技与产业发展的主要机遇、我国医药科技与产业发展的主要机遇 我国目前制剂水平还相当落后，与发达国家相比，我们的新制剂品种少，规格我国目前制剂水平还相当落后，与发达国家相比，我们的新制剂品种少，规格单一，质量不稳定，工艺落后，设备陈旧，技术含量低，很多没有自主知识产权，单一，质量不稳定，工艺落后，设备陈旧，技术含量低，很多没有自主知识产权，使我们的产品在国际市场上缺乏或者没有竞争力。但从另一方面讲，相对落后的使我们的产品在国际市场上缺乏或者没有竞争力。但从另一方面讲，相对落后的现状也为我国新剂型的发展提供了十分巨大的空间，并有可能在较短的时间内实现状也为我国新剂型的发展提供了十分巨大的空间，并有可能在较短的时间内实现较大的突破。现较大的突破。 现在还有一种新的新药研发的思路，就是从现有的临床用药中去寻找新的组合现在还有一种新的新药研发的思路，就是从现有的临床用药中去寻找新的组合与配方。在与配方。在NCE研发难度日益加大的情况下，这可能是一种新的途径。而这个目研发难度日益加大的情况下，这可能是一种新的途径。而这个目的同样需要通过新制剂技术来实现。的同样需要通过新制剂技术来实现。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇2、我国医药科技与产业发展的主要机遇、我国医药科技与产业发展的主要机遇 纳米技术在制剂领域的优势主要表现在增加药物的稳定性，提高生物利用度，改纳米技术在制剂领域的优势主要表现在增加药物的稳定性，提高生物利用度，改变药物的体内过程，降低毒性，提高药物作用的靶向性等，这些优势对于药物的临变药物的体内过程，降低毒性，提高药物作用的靶向性等，这些优势对于药物的临床运用具有积极和深远的意义。目前药物纳米制剂的给药途径包括注射、口服、眼床运用具有积极和深远的意义。目前药物纳米制剂的给药途径包括注射、口服、眼部和鼻部等。研究的剂型有纳米脂质体、纳米乳、固体脂质纳米粒、聚合物纳米囊部和鼻部等。研究的剂型有纳米脂质体、纳米乳、固体脂质纳米粒、聚合物纳米囊或纳米粒、纳米胶束、纳米原料药等。目前已有若干纳米脂质体、纳米乳、纳米原或纳米粒、纳米胶束、纳米原料药等。目前已有若干纳米脂质体、纳米乳、纳米原料药制成的固体制剂、作为诊断试剂的磁性纳米粒等产品上市，还有很多产品正在料药制成的固体制剂、作为诊断试剂的磁性纳米粒等产品上市，还有很多产品正在进行临床研究。我国在纳米制剂的研究方面也取得了很大的成绩，有的产品已开始进行临床研究。我国在纳米制剂的研究方面也取得了很大的成绩，有的产品已开始申请临床研究，也有一些保健品进入市场。申请临床研究，也有一些保健品进入市场。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇2、我国医药科技与产业发展的主要机遇、我国医药科技与产业发展的主要机遇 随着生物技术的飞速发展，多肽、蛋白质类药物已成为新药的主要品种之一。这随着生物技术的飞速发展，多肽、蛋白质类药物已成为新药的主要品种之一。这类药物分子量大、稳定性差、生物半衰期短，由于生物利用度低，一般只能注射给类药物分子量大、稳定性差、生物半衰期短，由于生物利用度低，一般只能注射给药。这类药物的非注射给药技术成为已当前药剂研究的一大热点和难点，各国一些药。这类药物的非注射给药技术成为已当前药剂研究的一大热点和难点，各国一些大的制药公司都投入巨资进行开发研究，并取得了重要突破。我国在此领域处于世大的制药公司都投入巨资进行开发研究，并取得了重要突破。我国在此领域处于世界先进水平，如界先进水平，如INSULIN的口腔给药、鼻腔给药、口服给药等都已进入临床研究。的口腔给药、鼻腔给药、口服给药等都已进入临床研究。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇2、我国医药科技与产业发展的主要机遇、我国医药科技与产业发展的主要机遇 除此之外，通过除此之外，通过“十五计划十五计划”的资助，我国在其它一些制剂新技术方面也的资助，我国在其它一些制剂新技术方面也获得了重要的进展。如口服缓、控释技术、口腔与鼻腔吸入给药技术、长获得了重要的进展。如口服缓、控释技术、口腔与鼻腔吸入给药技术、长效微球的控制释药技术、微型乳剂的制备及稳定化技术、脂质体的包封与效微球的控制释药技术、微型乳剂的制备及稳定化技术、脂质体的包封与稳定化技术等、透皮给药技术、靶向给药技术等等。对这些研究方向的进稳定化技术等、透皮给药技术、靶向给药技术等等。对这些研究方向的进一步支持有可能获得较大的突破。一步支持有可能获得较大的突破。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇2、我国医药科技与产业发展的主要机遇、我国医药科技与产业发展的主要机遇 4）市场对药品的需求将呈快速增长势头）市场对药品的需求将呈快速增长势头 随着经济的发展、人口的增长及结构的变化（人口老龄化、城市化）、生活水平随着经济的发展、人口的增长及结构的变化（人口老龄化、城市化）、生活水平提高和药品消费观念的转变，药品消费需求的发展空间也将是巨大的。我国属于人提高和药品消费观念的转变，药品消费需求的发展空间也将是巨大的。我国属于人口众多的发展中国家，预计到口众多的发展中国家，预计到2005年人口总数将达到年人口总数将达到13.88亿，按现行全国人均用亿，按现行全国人均用药水平药水平80元计算，仅由于人口增长，药品消费将净增元计算，仅由于人口增长，药品消费将净增80亿元。据统计至亿元。据统计至2003年年底年年底我国老年人口已达到我国老年人口已达到1.5亿人，占总人口的亿人，占总人口的11%，开始进入老龄化社会。预计到，开始进入老龄化社会。预计到2010年老年人口达到年老年人口达到2亿，占人口总数的亿，占人口总数的14%。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告目前老年人的药品消费已占药品总消费的目前老年人的药品消费已占药品总消费的50%，按目前老年人用药水平，按目前老年人用药水平400元计算，元计算，到到2010年将达到年将达到800亿元，将净增亿元，将净增200亿元，而国家城市化发展趋势将有大量农村人亿元，而国家城市化发展趋势将有大量农村人口转为城市人口，目前我国约有口转为城市人口，目前我国约有5亿城市人口，现每年约增亿城市人口，现每年约增1000万城镇人口，到万城镇人口，到2010年城市人口将达到年城市人口将达到5.6亿，届时将占总人口的亿，届时将占总人口的38%。我国城市人均药品消费与农。我国城市人均药品消费与农村药品消费水平比约为村药品消费水平比约为7 1，城市人口的增加，将增加对医药产品的需求，随着农村，城市人口的增加，将增加对医药产品的需求，随着农村经济的发展和我国政府推进农村合作医疗保险制度的进程加快，到经济的发展和我国政府推进农村合作医疗保险制度的进程加快，到2005年农村市场年农村市场药品销售将增长到药品销售将增长到400亿元左右的规模。亿元左右的规模。1996年中国医药市场位于全球第年中国医药市场位于全球第11位，年位，年增长率在增长率在20%左右，左右，2000年跃居全球第年跃居全球第7位，估计位，估计2004年仍然会有年仍然会有15%20%的增的增长率，预测到长率，预测到2010年中国将成为全球第年中国将成为全球第5大医药市场。因为城市人口增加，就业人员大医药市场。因为城市人口增加，就业人员增加，农村到城市打工人员增加，收入逐步增加；前几年大规模下岗的情况会有所增加，农村到城市打工人员增加，收入逐步增加；前几年大规模下岗的情况会有所好转。好转。10%的老年人口和的老年人口和15%儿童仍然是药品消费的重要对象。此外随着生活水平儿童仍然是药品消费的重要对象。此外随着生活水平的提高，人们对健康及生活质量的要求也会越来越高，疾病防治、生活保健、对亚的提高，人们对健康及生活质量的要求也会越来越高，疾病防治、生活保健、对亚健康状态的认识等，都希望能提高更多安全有效的药品，目前我国人均医疗消费与健康状态的认识等，都希望能提高更多安全有效的药品，目前我国人均医疗消费与发达国家存在着较大差距（见下表），我国的发达国家存在着较大差距（见下表），我国的GDP为美国的为美国的1/8，但人均医疗消费，但人均医疗消费为美国的为美国的1/135，因此医药经济存在着很大的发展空间。综合以上因素，预计，因此医药经济存在着很大的发展空间。综合以上因素，预计“十一十一五五”期间，我国医药市场仍将以期间，我国医药市场仍将以10%的速度增长。的速度增长。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇中国中国美国美国比例比例国民生国民生产总值（GDP）10000800001/8医医疗卫生消生消费400100001/25医医疗卫生占（生占（GDP）4%14%1/3.5人均医人均医疗消消费30美元美元4000美元美元1/135中美经济与医疗消费比较（亿美元）中美经济与医疗消费比较（亿美元）“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇2、我国医药科技与产业发展的主要机遇、我国医药科技与产业发展的主要机遇 5）国际资本、产业、技术向中国的转移加快，国际上对中国市场的重视日益加强）国际资本、产业、技术向中国的转移加快，国际上对中国市场的重视日益加强 上世纪上世纪90年代，一些跨国制药公司基于拓展中国市场，降低制造成本，发挥比较年代，一些跨国制药公司基于拓展中国市场，降低制造成本，发挥比较优势等方面的考虑，纷纷将资本和生产基地向我国，特别是我国经济发达地区转移，优势等方面的考虑，纷纷将资本和生产基地向我国，特别是我国经济发达地区转移，目前世界前目前世界前20名的跨国制药公司基本上都已在中国合资办厂，有的还拥有了自己的名的跨国制药公司基本上都已在中国合资办厂，有的还拥有了自己的独资企业。目前我国最大的独资企业。目前我国最大的500家外资企业中，医药企业占家外资企业中，医药企业占14家。分析跨国药业在家。分析跨国药业在华投资的格局可以发现，不少跨国公司已把中国作为自己的生产中心。如美国默克华投资的格局可以发现，不少跨国公司已把中国作为自己的生产中心。如美国默克公司、英国葛兰素史克公司、瑞典的法玛西亚公司、比利时杨森公司等，都在我国公司、英国葛兰素史克公司、瑞典的法玛西亚公司、比利时杨森公司等，都在我国建立生产基地。随着我国加入建立生产基地。随着我国加入WTO后，这一趋势将有可能进一步加强。后，这一趋势将有可能进一步加强。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇2、我国医药科技与产业发展的主要机遇、我国医药科技与产业发展的主要机遇 跨国公司在大规模进入中国的行动完成后，现在已经开始逐渐从原来的注重产业跨国公司在大规模进入中国的行动完成后，现在已经开始逐渐从原来的注重产业投资向注重研发投入转变。跨国制药公司已瞄准了中国投资向注重研发投入转变。跨国制药公司已瞄准了中国“物美价廉物美价廉”的科研人才、某的科研人才、某些领域雄厚的科研基础和丰富独特的疾病资源，中国设立研发机构。以较低的人力些领域雄厚的科研基础和丰富独特的疾病资源，中国设立研发机构。以较低的人力成本在中国招募同等水平的科研人员，和低得多的临床试验费用在中国开展药物临成本在中国招募同等水平的科研人员，和低得多的临床试验费用在中国开展药物临床研究，以达到降低研发成本的目的。从单纯销售药品、到设立生产基地、再到研床研究，以达到降低研发成本的目的。从单纯销售药品、到设立生产基地、再到研发、生产、销售的整体转移，罗氏、葛兰素史克等制药巨头也纷纷加紧了对中国的发、生产、销售的整体转移，罗氏、葛兰素史克等制药巨头也纷纷加紧了对中国的研发投入力度。目前已有罗氏、葛兰素史克、诺和诺德、礼来、阿斯利康、施维雅研发投入力度。目前已有罗氏、葛兰素史克、诺和诺德、礼来、阿斯利康、施维雅等跨国制药企业在上海、北京、天津等地设立中国研发中心。这些跨国制药企业的等跨国制药企业在上海、北京、天津等地设立中国研发中心。这些跨国制药企业的中国研发中心将与中国的高校和研发机构开展合作，在传统中药、基因技术等领域中国研发中心将与中国的高校和研发机构开展合作，在传统中药、基因技术等领域寻求突破。这一趋势有利于我国医药产业吸收国外资本和先进的技术与管理经验。寻求突破。这一趋势有利于我国医药产业吸收国外资本和先进的技术与管理经验。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇2、我国医药科技与产业发展的主要机遇、我国医药科技与产业发展的主要机遇 6）各种制度的不断规范，促进医药产业的兼并，不断增强竞争力）各种制度的不断规范，促进医药产业的兼并，不断增强竞争力 随着我国制药行业与国际接轨的进程加快，对药品生产的规范化也越来越高，随着我国制药行业与国际接轨的进程加快，对药品生产的规范化也越来越高，国家食品药品监督管理局提出制药企业实施国家食品药品监督管理局提出制药企业实施GMP的最终期限为的最终期限为2004年年6月月30日，日，这就使得那些产品比较单调、资本运营能力差的企业无力实行这就使得那些产品比较单调、资本运营能力差的企业无力实行GMP改造，面临改造，面临企业倒闭的危险，唯一的出路就是与大中型制药企业合并，另制药企业亦有强企业倒闭的危险，唯一的出路就是与大中型制药企业合并，另制药企业亦有强强联合，进行资本运作，增强竞争力的趋势，强联合，进行资本运作，增强竞争力的趋势，2003年这类兼并的案例就有数例。年这类兼并的案例就有数例。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇时 间并并购案例案例2003年年4月月华源集源集团并并购安徽仁安徽仁济2003年年5月月新新兴集集团与与现款裕利医款裕利医药合并合并2003年年6月月东盛入主潜江盛入主潜江2003年年7月月北京医北京医药集集团的重的重组2003年主要并购案例年主要并购案例“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇2、我国医药科技与产业发展的主要机遇、我国医药科技与产业发展的主要机遇 在我国，新药研究开发的政策和制度不断规范，促进了我国新药自主研究开发体在我国，新药研究开发的政策和制度不断规范，促进了我国新药自主研究开发体系的形成，企业逐渐加入到新药研究开发投资的主体中来。药品专利和商标等产权系的形成，企业逐渐加入到新药研究开发投资的主体中来。药品专利和商标等产权保护的不断完善，使企业有了投资新药研究开发的积极性。医药产业的兼并加强了保护的不断完善，使企业有了投资新药研究开发的积极性。医药产业的兼并加强了企业的研发能力，推动了市场、研究开发及生产一体化的运行机制，增强了企业的企业的研发能力，推动了市场、研究开发及生产一体化的运行机制，增强了企业的竞争力。竞争力。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇2、我国医药科技与产业发展的主要机遇、我国医药科技与产业发展的主要机遇 7）我国已有部分处于世界前沿的技术和人才优势，为今后的发展奠定了良好的基础）我国已有部分处于世界前沿的技术和人才优势，为今后的发展奠定了良好的基础 随着我国自己培养的博士后、博士、硕士等高级专门人才不断充实到新药研究开发随着我国自己培养的博士后、博士、硕士等高级专门人才不断充实到新药研究开发的队伍中，以及实验条件与科研人员的待遇不断改善，一些学有所成的专业留学人才的队伍中，以及实验条件与科研人员的待遇不断改善，一些学有所成的专业留学人才相继回国，药物研究开发科研队伍的水平和素质有了较大幅度的提高，梯队结构也渐相继回国，药物研究开发科研队伍的水平和素质有了较大幅度的提高，梯队结构也渐趋合理，中青年科研人员逐渐承担起研究重担，其中相当一批人取得了处于国际前沿趋合理，中青年科研人员逐渐承担起研究重担，其中相当一批人取得了处于国际前沿水平的科研成果或在国际学术刊物上发表高水平文章。近年来我国药物研究开发人员水平的科研成果或在国际学术刊物上发表高水平文章。近年来我国药物研究开发人员更加注重利用我国天然资源，每年新发现的天然活性化合物有数百个，并正在建立天更加注重利用我国天然资源，每年新发现的天然活性化合物有数百个，并正在建立天然化合物库或小分子化合物库，这些活性化合物一方面有可能经进一步开发成为新药，然化合物库或小分子化合物库，这些活性化合物一方面有可能经进一步开发成为新药，另可作为先导物经结构修饰和优化而发现新药奠定基础。另可作为先导物经结构修饰和优化而发现新药奠定基础。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇2、我国医药科技与产业发展的主要机遇、我国医药科技与产业发展的主要机遇 8）中国的病例资源多元性，为研发新药提供了丰富素材）中国的病例资源多元性，为研发新药提供了丰富素材 我国是一个多民族的国家，人口居住分布地域很广，再加之发展的不平衡，生活我国是一个多民族的国家，人口居住分布地域很广，再加之发展的不平衡，生活水平差异较大，这就决定了既有发展相对较慢的地区存在地方病，发展相对较快的水平差异较大，这就决定了既有发展相对较慢的地区存在地方病，发展相对较快的地区则发生职业病和所谓的现代病，使得我国病种、病例资源具有多样性，这些疾地区则发生职业病和所谓的现代病，使得我国病种、病例资源具有多样性，这些疾病防治药物的研究开发是药学研究工作者义不容辞的责任，但另一方面也为研发这病防治药物的研究开发是药学研究工作者义不容辞的责任，但另一方面也为研发这些疾病防治药物进行临床验证的有利条件。些疾病防治药物进行临床验证的有利条件。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇2、我国医药科技与产业发展的主要机遇、我国医药科技与产业发展的主要机遇 我国是人口大国，也是病例资源多元性的国家为新药的研究提高了丰富的素材。我国是人口大国，也是病例资源多元性的国家为新药的研究提高了丰富的素材。二十世纪二十世纪90年代后，我国在有了年代后，我国在有了1亿乙肝病毒携带者的基础上，又出现了亿乙肝病毒携带者的基础上，又出现了100万以上万以上的的HIV携带者。携带者。2002年底以来，年底以来，SARS的出现使我国的传染病控制告急。在新的时的出现使我国的传染病控制告急。在新的时期里，微生物药物研究再度升温，原因是新病原微生物不断出现（如期里，微生物药物研究再度升温，原因是新病原微生物不断出现（如SARS、AIDS等），以及各种耐药菌株的不断产生和传播。这些病原微生物为新型抗传染药物的等），以及各种耐药菌株的不断产生和传播。这些病原微生物为新型抗传染药物的研发提供了有用的素材。研发提供了有用的素材。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇2、我国医药科技与产业发展的主要机遇、我国医药科技与产业发展的主要机遇 9）国家、政府宏观统筹和整体调控力度的加大）国家、政府宏观统筹和整体调控力度的加大 近年来世界制药行业的资产重组，购并活动十分活跃，世界排名前十的跨国公司近年来世界制药行业的资产重组，购并活动十分活跃，世界排名前十的跨国公司大都进行了不同规模的联合、兼并、重组，进一步强化了跨国公司在竞争中的优势大都进行了不同规模的联合、兼并、重组，进一步强化了跨国公司在竞争中的优势地位，而原本实力弱小的企业必将受到更大的挤压，无论资本实力，、技术开发能地位，而原本实力弱小的企业必将受到更大的挤压，无论资本实力，、技术开发能力还是市场控制力，我国制药企业与跨国公司之间的差距都是悬殊的，因此国家十力还是市场控制力，我国制药企业与跨国公司之间的差距都是悬殊的，因此国家十分注重在市场经济条件下提高企业适应和自下而上能力的调整，要求不断优化资源分注重在市场经济条件下提高企业适应和自下而上能力的调整，要求不断优化资源配置，提高资源使用效率和企业市场竞争力，当前国家有关部门将依据配置，提高资源使用效率和企业市场竞争力，当前国家有关部门将依据药品管理药品管理法法、环境保护法环境保护法、大气污染防治法大气污染防治法等有关法律和国务院领导同志关于等有关法律和国务院领导同志关于“总总量调控淘汰落后量调控淘汰落后”的指示精神，对技术水平低、浪费资源、污染严重、管理水平不高、的指示精神，对技术水平低、浪费资源、污染严重、管理水平不高、达不到达不到GMP要求、药品质量无保证的落后小企业坚决予以淘汰，而对市场集中度高，要求、药品质量无保证的落后小企业坚决予以淘汰，而对市场集中度高，生产和销售能力可持续发展的大中型企业给予重点扶持，并给予正确的引导，使这些生产和销售能力可持续发展的大中型企业给予重点扶持，并给予正确的引导，使这些企业能在激烈的市场竞争中保持实力，发挥带动和示范作用，使我国的制药行业能真企业能在激烈的市场竞争中保持实力，发挥带动和示范作用，使我国的制药行业能真正做到健康、快速、可持续发展。正做到健康、快速、可持续发展。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第四部分：我国医药科技与产业第四部分：我国医药科技与产业发展面临的挑战与机遇发展面临的挑战与机遇2、我国医药科技与产业发展的主要机遇、我国医药科技与产业发展的主要机遇 我国新药研究开发主要靠政府支持，国家逐渐加大了投入的力度，同时我国新药研究开发主要靠政府支持，国家逐渐加大了投入的力度，同时政府加强创新药物研究的管理。以项目支持指导新药研究的方向与选题，政府加强创新药物研究的管理。以项目支持指导新药研究的方向与选题，建立创新药物研究的各种评价平台，组织分工协作，促进研究所之间、研建立创新药物研究的各种评价平台，组织分工协作，促进研究所之间、研究院及研究所与企业之间的组织分工，以提高我国新药研究开发的总体水究院及研究所与企业之间的组织分工，以提高我国新药研究开发的总体水平。平。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第五部分：发展的战略、目标第五部分：发展的战略、目标和重点和重点1、医药科技发展总体战略、医药科技发展总体战略 为使我国由医药大国逐渐向医药强国转变，采取三步走的发展战略，第一步，搭建我为使我国由医药大国逐渐向医药强国转变，采取三步走的发展战略，第一步，搭建我国医药科技创新体系框架，初步建立我国创新药物研究平台，这部分工作已在九五、十国医药科技创新体系框架，初步建立我国创新药物研究平台，这部分工作已在九五、十五期间得到落实；第二步，十一五期间完善我国医药科技创新体系，进一步加强平台建五期间得到落实；第二步，十一五期间完善我国医药科技创新体系，进一步加强平台建设，加强理论创新，知识创新，使我国的医药创技创新体系能与国际创新药物研究规范设，加强理论创新，知识创新，使我国的医药创技创新体系能与国际创新药物研究规范接轨，使我国自主研发的创新药物得到国际认可，研发接近发达国家的水平；第三步，接轨，使我国自主研发的创新药物得到国际认可，研发接近发达国家的水平；第三步，十二五或更长一段时期全面进军国际医药主流市场，利用已建立的符合国际规范的我国十二五或更长一段时期全面进军国际医药主流市场，利用已建立的符合国际规范的我国医药科技创新体系，运用各种新理论，新技术，新方法，研发疗效好，副作用小的优质、医药科技创新体系，运用各种新理论，新技术，新方法，研发疗效好，副作用小的优质、高端技术含量的新药，使其在世界医药主流市场具有较强的竞争力，使我国创新药物的高端技术含量的新药，使其在世界医药主流市场具有较强的竞争力，使我国创新药物的研究能力，达到发达国家研究能力，达到发达国家21世纪初的水平，在世界医药强国的行列中占有一席之地，并世纪初的水平，在世界医药强国的行列中占有一席之地，并为我国进入小康社会作出积极贡献。为我国进入小康社会作出积极贡献。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第五部分：发展的战略、目标第五部分：发展的战略、目标和重点和重点2、“十一五十一五”战略指导思想战略指导思想 坚持以人为本，树立和落实科学发展观，以创新药物研究与开发为主线，坚持以人为本，树立和落实科学发展观，以创新药物研究与开发为主线，紧紧围绕紧紧围绕“人人享有保健人人享有保健”的国家发展战略需要，针对医药重大科技问题，瞄的国家发展战略需要，针对医药重大科技问题，瞄准世界前沿，结合我国国情集中优势力量，以理论创新、技术创新为重点，准世界前沿，结合我国国情集中优势力量，以理论创新、技术创新为重点，创新平台和能力建设为基础，组建优秀团队，培养高水平的拔尖人才和领军创新平台和能力建设为基础，组建优秀团队，培养高水平的拔尖人才和领军人才为保障，全面构建我国医药创新体系，坚持以人才为保障，全面构建我国医药创新体系，坚持以“人才、标准、专利人才、标准、专利”三大三大发展战略，增强我国医药行业的创新能力，加强科技成果的转化和产业化，发展战略，增强我国医药行业的创新能力，加强科技成果的转化和产业化，调整产业结构，实现医药产业的持续、协调、快速发展，为保护人民健康，调整产业结构，实现医药产业的持续、协调、快速发展，为保护人民健康，提高医药经济在国民经济建设中的作用和地位，促进医药科技进步，增强参提高医药经济在国民经济建设中的作用和地位，促进医药科技进步，增强参与国际竞争能力做出积极贡献。与国际竞争能力做出积极贡献。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第五部分：发展的战略、目标第五部分：发展的战略、目标和重点和重点3、目标、目标 总体目标：通过本项目的实施进一步完善我国医药创新体系，完整建立总体目标：通过本项目的实施进一步完善我国医药创新体系，完整建立医药创新技术链，研制一批具有自主知识产权的创新药物以及新制剂；实医药创新技术链，研制一批具有自主知识产权的创新药物以及新制剂；实现我国现我国人人享有保健人人享有保健的社会需求目标；使我国的创新药物研发工作得的社会需求目标；使我国的创新药物研发工作得到国到国际认可，逐步进入国际医药主流市场。具体目标如下：际认可，逐步进入国际医药主流市场。具体目标如下： “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第五部分：发展的战略、目标第五部分：发展的战略、目标和重点和重点3、目标、目标 1）研制具有自主知识产权的创新药物）研制具有自主知识产权的创新药物 50个药物完成临床研究，取得新药证书，其中个药物完成临床研究，取得新药证书，其中20个化学和天然药物，个化学和天然药物，10个生物技个生物技术药物，术药物，10个非专利大品种，个非专利大品种，10个药物新制剂；个药物新制剂；80100个药物进入临床研究，其中：个药物进入临床研究，其中：6070个化合物、生物活性物质、天然产物有效部位的候选药物，个化合物、生物活性物质、天然产物有效部位的候选药物，2030个生物技术个生物技术药物，药物，12个品种拟在国外进行个品种拟在国外进行I、II期临床试验（期临床试验（ICH），申请国际及国家发明专利），申请国际及国家发明专利400项以上。大大增强具有自主知识产权的创新药物在我国医药产业的比重，更好的项以上。大大增强具有自主知识产权的创新药物在我国医药产业的比重，更好的保障我国人民用药安全有效，同时渴望明显提高我国创新药物的研究水平和质量。这保障我国人民用药安全有效，同时渴望明显提高我国创新药物的研究水平和质量。这一目标实现以后，使生物医药产业在我国整个国民经济中的比重显著增加，成为我国一目标实现以后，使生物医药产业在我国整个国民经济中的比重显著增加，成为我国新世纪的重要支柱和带头产业，为应对生物经济时代的挑战作好充分准备，争取我国新世纪的重要支柱和带头产业，为应对生物经济时代的挑战作好充分准备，争取我国医药在全球的销售。我国医药产业在全球药物销售总额中所占的比例将达到医药在全球的销售。我国医药产业在全球药物销售总额中所占的比例将达到10以上。以上。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第五部分：发展的战略、目标第五部分：发展的战略、目标和重点和重点3、目标、目标 2）完善国家创新药物研发体系）完善国家创新药物研发体系 对已建立的各类技术平台进一步完善和加强，针对新药研究开发技术链的薄弱环节，对已建立的各类技术平台进一步完善和加强，针对新药研究开发技术链的薄弱环节，建立药效学评价、制剂研究、质量控制与评价及标准研究中心或技术平台，形成在新建立药效学评价、制剂研究、质量控制与评价及标准研究中心或技术平台，形成在新药研发各主要环节能与国际水平和标准接轨的国家创新药物研发体系。药研发各主要环节能与国际水平和标准接轨的国家创新药物研发体系。 建立以企业投入为主、政府扶持为辅，科研单位积极支持的产学研合作共同开展药建立以企业投入为主、政府扶持为辅，科研单位积极支持的产学研合作共同开展药物创新研究新药工程研究中心，推进我国医药研究从仿制为主到创新为主的历史性转物创新研究新药工程研究中心，推进我国医药研究从仿制为主到创新为主的历史性转变，逐步实现我国医药产业从生产主导型产业向研发主导型高科技产业的战略转轨。变，逐步实现我国医药产业从生产主导型产业向研发主导型高科技产业的战略转轨。 实现此目标后，我国将建立起技术比较先进、功能完整配套、运行和管理符合国际实现此目标后，我国将建立起技术比较先进、功能完整配套、运行和管理符合国际新药研发通行规范的创新药物研究平台体系，极大地提高我国药物研发的创新能力和新药研发通行规范的创新药物研究平台体系，极大地提高我国药物研发的创新能力和水平，显著增强我国在生物医药领域的国际竞争力。水平，显著增强我国在生物医药领域的国际竞争力。2010年我国药物研发的创新能力年我国药物研发的创新能力与水平将可居于国际新药研发与水平将可居于国际新药研发“第二方阵第二方阵”的领先地位，领先印度、韩国等国家；到的领先地位，领先印度、韩国等国家；到2020年，我国创新药物研发的能力与水平争取进入或接近国际新药研发的年，我国创新药物研发的能力与水平争取进入或接近国际新药研发的“第一方阵第一方阵”，在国际先进行列中占有一席之地。在国际先进行列中占有一席之地。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第五部分：发展的战略、目标第五部分：发展的战略、目标和重点和重点3、目标、目标 3）培育具有高度创新意识的人才团队）培育具有高度创新意识的人才团队 建立一支稳定的，从事新药研究开发到产业化各个环节，学科配套，专建立一支稳定的，从事新药研究开发到产业化各个环节，学科配套，专业齐全，力量雄厚的科研和管理人才队伍，造就一批（业齐全，力量雄厚的科研和管理人才队伍，造就一批（200-300名）具有名）具有国际前沿水平的从事创新药物研究开发的中青年学科带头人和具有科技先国际前沿水平的从事创新药物研究开发的中青年学科带头人和具有科技先导意识的企业家群体。导意识的企业家群体。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第五部分：发展的战略、目标第五部分：发展的战略、目标和重点和重点4）推动具有国际竞争力的医药企业集团的发展）推动具有国际竞争力的医药企业集团的发展 通过加速科技成果的转化，加强官、产、学、研、金的全面结合，显著通过加速科技成果的转化，加强官、产、学、研、金的全面结合，显著提高我国医药产业的整体水平和综合能力和国际竞争能力，加快成果产业提高我国医药产业的整体水平和综合能力和国际竞争能力，加快成果产业化机制，并在此基础上形成以企业为核心的自主研发体系和机制。化机制，并在此基础上形成以企业为核心的自主研发体系和机制。 3、目标、目标 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第五部分：发展的战略、目标第五部分：发展的战略、目标和重点和重点3、目标、目标 建立并不断加强和完善适应国际生物医药高科技发展趋势、与国际新药研究规范建立并不断加强和完善适应国际生物医药高科技发展趋势、与国际新药研究规范接轨、具有新的机制与内在活力的我国创新药物研究与开发体系，形成国际上大医接轨、具有新的机制与内在活力的我国创新药物研究与开发体系，形成国际上大医药集团研究（药集团研究（R&D）中心那样的现代运行模式和机制，提高我国创新药物研究的整）中心那样的现代运行模式和机制，提高我国创新药物研究的整体水平和综合实力。在药物设计体水平和综合实力。在药物设计|药物靶标的发现和筛选等新药发现能力方面，达到药物靶标的发现和筛选等新药发现能力方面，达到国际九十年代中期水平；临床前药效、药理、药代、毒理及临床试验等新药开发环国际九十年代中期水平；临床前药效、药理、药代、毒理及临床试验等新药开发环节达到国际水平，为我国医药产业的持续高速增长提供丰富的创新药物品种和创新节达到国际水平，为我国医药产业的持续高速增长提供丰富的创新药物品种和创新药物剂型，实现医药产业每年新增产值药物剂型，实现医药产业每年新增产值50-60亿元，显著提高我国医药产业的国际竞亿元，显著提高我国医药产业的国际竞争能力，降低用药成本，保障人民身体健康，提高生活质量，产生巨大的社会效益。争能力，降低用药成本，保障人民身体健康，提高生活质量，产生巨大的社会效益。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第五部分：发展的战略、目标第五部分：发展的战略、目标和重点和重点3、目标、目标 通过创新药物研究与产业化开发项目的实施，将有力地推动生物医药领通过创新药物研究与产业化开发项目的实施，将有力地推动生物医药领域的高科技产业化和新型现代医药企业的形成，开辟我国医药产业强劲发域的高科技产业化和新型现代医药企业的形成，开辟我国医药产业强劲发展、参与国际主流竞争的新局面，推动我国医药产业实现由仿制为主向创展、参与国际主流竞争的新局面，推动我国医药产业实现由仿制为主向创新为主的战略性转移；生物技术药物以跟踪国际技术和小规模生产向同步新为主的战略性转移；生物技术药物以跟踪国际技术和小规模生产向同步和部分领先国际前沿领域和和部分领先国际前沿领域和BT产业形成发展，使我国在国际新药研发领域产业形成发展，使我国在国际新药研发领域中占据应有的地位，逐步实现我国由医药大国向医药强国的根本转变。中占据应有的地位，逐步实现我国由医药大国向医药强国的根本转变。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第五部分：发展的战略、目标第五部分：发展的战略、目标和重点和重点3、目标、目标 5）带动相关领域及产业的发展）带动相关领域及产业的发展 相关技术领域在相关技术领域在“十五十五”工作的基础上，我国将建立起一套基本完整的涉工作的基础上，我国将建立起一套基本完整的涉及本领域各方面、有源头创新和自主知识产权的新药和药物新制剂、关键及本领域各方面、有源头创新和自主知识产权的新药和药物新制剂、关键技术平台和技术集成系统。技术平台和技术集成系统。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第五部分：发展的战略、目标第五部分：发展的战略、目标和重点和重点3、目标、目标 我国已经成为世界贸易组织成员国，我国的生物医药产业面临着国外医药企业激我国已经成为世界贸易组织成员国，我国的生物医药产业面临着国外医药企业激烈竞争和大量进口药品的冲击。只有走创新之路、研制具有我国自主知识产权的新烈竞争和大量进口药品的冲击。只有走创新之路、研制具有我国自主知识产权的新型药物，才能应对加入型药物，才能应对加入WTO面临挑战。通过本专项的实施，研制和开发拥有自主知面临挑战。通过本专项的实施，研制和开发拥有自主知识产权的新药，将为我国参与国际市场竞争打下坚实的基础，使我国医药产业有力识产权的新药，将为我国参与国际市场竞争打下坚实的基础，使我国医药产业有力地应对进口药品的冲击，压缩进口药品比例，抑制药品价格上涨，从而有效地降低地应对进口药品的冲击，压缩进口药品比例，抑制药品价格上涨，从而有效地降低国民的医疗费用，产生巨大的社会效益。本专项的实施，可加快制定和修订质量、国民的医疗费用，产生巨大的社会效益。本专项的实施，可加快制定和修订质量、卫生、防疫、环保、安全等方面的市场准入标准，促进实施科教兴国战略和可持续卫生、防疫、环保、安全等方面的市场准入标准，促进实施科教兴国战略和可持续发展战略，加强精神文明建设，推动科技进步和创新。有利于加强基础研究和具有发展战略，加强精神文明建设，推动科技进步和创新。有利于加强基础研究和具有战略意义的高新技术研究，增强自主创新能力。有益于产业升级和提高竞争力，加战略意义的高新技术研究，增强自主创新能力。有益于产业升级和提高竞争力，加强关键技术和共性技术的研究开发，加快科技成果产业化和推广应用。将带动生物强关键技术和共性技术的研究开发，加快科技成果产业化和推广应用。将带动生物医药的基础研究、生命科学、生物技术和化学、物理学、材料科学、信息科学等相医药的基础研究、生命科学、生物技术和化学、物理学、材料科学、信息科学等相关学科发展，在关学科发展，在“后基因时代后基因时代”国际科技竞争中赢得主动。国际科技竞争中赢得主动。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第五部分：发展的战略、目标第五部分：发展的战略、目标和重点和重点4、重点、重点 1）具有自主知识产权的创新药物品种）具有自主知识产权的创新药物品种 创制新药是不断改善人类生活质量的永恒主题，也是医药领域取得重大经济效益的创制新药是不断改善人类生活质量的永恒主题，也是医药领域取得重大经济效益的主要源泉。创新药物的研究集中应用了生命科学等领域的最新研究成果，创新药物的主要源泉。创新药物的研究集中应用了生命科学等领域的最新研究成果，创新药物的成功开发具有极高的科学、社会和经济价值。成功开发具有极高的科学、社会和经济价值。 本主题研究目标集中针对重大疾病，进行具有我国自主知识产权、具有产业化前景、本主题研究目标集中针对重大疾病，进行具有我国自主知识产权、具有产业化前景、良好经济及社会效益的化学合成药物、天然药物、生物技术药物的研究，创制高效、良好经济及社会效益的化学合成药物、天然药物、生物技术药物的研究，创制高效、安全的新药。安全的新药。 预期效果：通过具有自主知识产权药物的研究开发，保障我国人民生命健康、提高预期效果：通过具有自主知识产权药物的研究开发，保障我国人民生命健康、提高生活质量、确保用药安全、提升医药经济总量、缩小我国与发达国家新药研发水平的生活质量、确保用药安全、提升医药经济总量、缩小我国与发达国家新药研发水平的差距。差距。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第五部分：发展的战略、目标第五部分：发展的战略、目标和重点和重点4、重点、重点 2）新型释药系统和新剂型研究）新型释药系统和新剂型研究 剂型及制剂的设计和制备可使各种化学药物，生物技术药物和中药提取物制剂型及制剂的设计和制备可使各种化学药物，生物技术药物和中药提取物制备成直接用于人体的药品，近年来药物制剂科学发展很快，本项目将重点选择备成直接用于人体的药品，近年来药物制剂科学发展很快，本项目将重点选择具有自主创新性的重大关键制剂技术、新剂型、新设备及其重要品种，开展示具有自主创新性的重大关键制剂技术、新剂型、新设备及其重要品种，开展示范性的药物制剂工程化研究，加速药物制剂的产业化进程，尽快建立自主创新范性的药物制剂工程化研究，加速药物制剂的产业化进程，尽快建立自主创新的药物制剂重大关键技术平台，迅速缩小我国同国际先进制剂水平之间的差距，的药物制剂重大关键技术平台，迅速缩小我国同国际先进制剂水平之间的差距，提高我国在药物制剂领域的国际竞争力。提高我国在药物制剂领域的国际竞争力。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第五部分：发展的战略、目标第五部分：发展的战略、目标和重点和重点4、重点、重点 3）药物发现的关键技术）药物发现的关键技术 药物发现的关键技术为先导物、药效物质基础的寻找，和药物筛选模型的建立。这药物发现的关键技术为先导物、药效物质基础的寻找，和药物筛选模型的建立。这直接关系到新药研制的效率与周期，越来越为国外各大制药企业与新药研制单位的重直接关系到新药研制的效率与周期，越来越为国外各大制药企业与新药研制单位的重视视 （各类新型创新药物层出不穷的关键）。通过组合化学、基因组、生物信息和自动（各类新型创新药物层出不穷的关键）。通过组合化学、基因组、生物信息和自动化仪器、机器人等先进技术，研究药物筛选、药物作用靶点筛选、药物筛选新模型的化仪器、机器人等先进技术，研究药物筛选、药物作用靶点筛选、药物筛选新模型的建立以及功能基因筛选等，提高药物筛选的水平和效率，发现具有新作用机理的活性建立以及功能基因筛选等，提高药物筛选的水平和效率，发现具有新作用机理的活性化合物。研究高通量药物代谢和药物毒性的筛选模型，提高药物开发前景的早期预测化合物。研究高通量药物代谢和药物毒性的筛选模型，提高药物开发前景的早期预测准确性，降低药物研发成本，提高药物研发的成功率。研究开发能够准确反映特定药准确性，降低药物研发成本，提高药物研发的成功率。研究开发能够准确反映特定药效的现代药物筛选新模型，寻找具有重要临床意义的新药。效的现代药物筛选新模型，寻找具有重要临床意义的新药。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第五部分：发展的战略、目标第五部分：发展的战略、目标和重点和重点4、重点、重点 本主题重点研究大规模提供先导物物质来源（发现，供筛样品）、快速获取生物本主题重点研究大规模提供先导物物质来源（发现，供筛样品）、快速获取生物活性信息等关键技术。其主要研究目标为确立结构多样性、具有特异生物活性的先活性信息等关键技术。其主要研究目标为确立结构多样性、具有特异生物活性的先导物，为获取优异的药物候选物提供物质保证。导物，为获取优异的药物候选物提供物质保证。 预期效果：通过各种途径获得化合物预期效果：通过各种途径获得化合物20-30万个，建立可供重复使用的化合物库。万个，建立可供重复使用的化合物库。完善临床前新药研究开发体系，提供极具开发价值的候选药物，并做到资源共享，完善临床前新药研究开发体系，提供极具开发价值的候选药物，并做到资源共享，最大程度的发挥化合物库的作用。最大程度的发挥化合物库的作用。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第五部分：发展的战略、目标第五部分：发展的战略、目标和重点和重点4）药物评价关键技术）药物评价关键技术 新药创制是一涉及多领域、多学科的系统工程，通过建立目标产品临床前药效、药新药创制是一涉及多领域、多学科的系统工程，通过建立目标产品临床前药效、药代、安全、质量标准的技术、方法或技术平台，利用现代化生命科学发展的新理论、代、安全、质量标准的技术、方法或技术平台，利用现代化生命科学发展的新理论、新技术和新方法，以评价生物技术药物安全性、有效性和药物质量可控性。是评价目新技术和新方法，以评价生物技术药物安全性、有效性和药物质量可控性。是评价目标产品是否能成为实际应用于临床治疗药物的关键问题之一。标产品是否能成为实际应用于临床治疗药物的关键问题之一。 本主题将在前期研究基础上，建立规范的药物评价技术体系对候选药物进行研究。本主题将在前期研究基础上，建立规范的药物评价技术体系对候选药物进行研究。通过综合药物评价技术体系，进一步确立可供临床应用的安全、有效、可控的新药。通过综合药物评价技术体系，进一步确立可供临床应用的安全、有效、可控的新药。 预期效果：通过技术创新不断完善研发的技术链，并逐步对药物研究开发技术本系预期效果：通过技术创新不断完善研发的技术链，并逐步对药物研究开发技术本系实施实施GLP要求，与国际相应的评价体系接轨，使我国研发的具有自主知识产权的新药要求，与国际相应的评价体系接轨，使我国研发的具有自主知识产权的新药尽早进入国际医药主流市场，参与国际竞争。尽早进入国际医药主流市场，参与国际竞争。4、重点、重点 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第五部分：发展的战略、目标第五部分：发展的战略、目标和重点和重点4、重点、重点 5）重大药物品种产业化关键技术）重大药物品种产业化关键技术 从实验室药物到可生产与销售药物，仍有许多关键技术问题需要解决，在此研究领从实验室药物到可生产与销售药物，仍有许多关键技术问题需要解决，在此研究领域我国与发达国家存在着较大差距。先进的生产工艺对提高药物内在质量，降低生产域我国与发达国家存在着较大差距。先进的生产工艺对提高药物内在质量，降低生产成本，平抑药价起着非常重要的作用，这一问题对某些量大面广的重大药物品种显得成本，平抑药价起着非常重要的作用，这一问题对某些量大面广的重大药物品种显得尤为突出。尤为突出。 本主题研究目标是通过重大药物品种生产过程中关键工艺技术、规模化高效制备与本主题研究目标是通过重大药物品种生产过程中关键工艺技术、规模化高效制备与纯化技术，质量标准和检测技术、技术设备的改造，各种技术参数的优化等研究，解纯化技术，质量标准和检测技术、技术设备的改造，各种技术参数的优化等研究，解决工程放大问题，为规模生产提供设计依据，优化工艺路线、提高效率、降低成本，决工程放大问题，为规模生产提供设计依据，优化工艺路线、提高效率、降低成本，提高产品的市场竞争力。提高产品的市场竞争力。 预期效果：解决重大药物品种生产过程所存在的关键技术难点。使我国医药行业加预期效果：解决重大药物品种生产过程所存在的关键技术难点。使我国医药行业加工制造的工艺水平整体上有所提高，减少环境污染，为研发新药的产业化提供有效的工制造的工艺水平整体上有所提高，减少环境污染，为研发新药的产业化提供有效的技术支撑。技术支撑。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第六部分：重大科技问题和第六部分：重大科技问题和主要研究内容主要研究内容 1、创新药物品种和新剂型重大科技问题和研究内容、创新药物品种和新剂型重大科技问题和研究内容 举世瞩目的人类基因组计划已经在举世瞩目的人类基因组计划已经在2003年完成全序列图，至年完成全序列图，至2004年年5月，第月，第6、7、9、10、13、14、19、20、21、22号染色体和号染色体和Y染色体的精确序列和注释已经公布，染色体的精确序列和注释已经公布，并且其它物种的全基因组序列分析工作在不断加速。在海量基因蛋白序列资料的基并且其它物种的全基因组序列分析工作在不断加速。在海量基因蛋白序列资料的基础上，生物学和医学研究的重点已经转向生物信息学和功能基因组学，这一领域研础上，生物学和医学研究的重点已经转向生物信息学和功能基因组学，这一领域研究是生物技术产业和健康产业的核心，蕴藏着巨大的产业化潜能和经济效益，并与究是生物技术产业和健康产业的核心，蕴藏着巨大的产业化潜能和经济效益，并与人类的健康息息相关。基于基因组研究成果具有极为广阔的应用前景，将会从根本人类的健康息息相关。基于基因组研究成果具有极为广阔的应用前景，将会从根本上改变疾病诊断、治疗和预防的传统健康产业模式，带来巨大的社会和经济效益。上改变疾病诊断、治疗和预防的传统健康产业模式，带来巨大的社会和经济效益。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第六部分：重大科技问题和第六部分：重大科技问题和主要研究内容主要研究内容1、创新药物品种和新剂型重大科技问题和研究内容、创新药物品种和新剂型重大科技问题和研究内容 对于医药生物技术产业来说，最重要的创新源泉是功能基因与蛋白质。一个有自主知对于医药生物技术产业来说，最重要的创新源泉是功能基因与蛋白质。一个有自主知识产权的重要功能基因有可能形成系列产品，带动医药生物技术产业发展。人类功能基识产权的重要功能基因有可能形成系列产品，带动医药生物技术产业发展。人类功能基因组研究的一个重要领域是以功能基因或其产物为靶标，开发出新的基因组药物。目前因组研究的一个重要领域是以功能基因或其产物为靶标，开发出新的基因组药物。目前已经开发成功的新药靶标不到已经开发成功的新药靶标不到500个，而据估计，在人类基因组中，大约有个，而据估计，在人类基因组中，大约有3000-5000个个左右可作为潜在的药物靶标或基因工程药物，具有巨大的开发潜力。药物作用靶点的发左右可作为潜在的药物靶标或基因工程药物，具有巨大的开发潜力。药物作用靶点的发现往往成为一系列新药发现的突破口。现往往成为一系列新药发现的突破口。 在药物研究领域，药物的手性问题已日益受到关注。因为药物的药理作用是通过体内在药物研究领域，药物的手性问题已日益受到关注。因为药物的药理作用是通过体内的大分子之间严格的手性识别和匹配而实现的。在许多情况下，化合物的一对对映体在的大分子之间严格的手性识别和匹配而实现的。在许多情况下，化合物的一对对映体在生物体内的药理活性、代谢过程、代谢速率及毒副作用均存在一定的差异，有时甚至产生物体内的药理活性、代谢过程、代谢速率及毒副作用均存在一定的差异，有时甚至产生截然相反的作用，研究单一对映体的作用特征已成为新药研究的热点方向。生截然相反的作用，研究单一对映体的作用特征已成为新药研究的热点方向。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第六部分：重大科技问题和第六部分：重大科技问题和主要研究内容主要研究内容1、创新药物品种和新剂型重大科技问题和研究内容、创新药物品种和新剂型重大科技问题和研究内容 新型药物输送系统（新型药物输送系统（DDS）可以改善药物的理化性质和体内行为，提高药物的稳定）可以改善药物的理化性质和体内行为，提高药物的稳定性、改善药物的溶解度、延长药物的体内作用时间、降低药物的毒副作用、增加药物性、改善药物的溶解度、延长药物的体内作用时间、降低药物的毒副作用、增加药物的吸收，改善药物的体内分布特征、提高治疗效果或改善患者用药的顺应性等，实现的吸收，改善药物的体内分布特征、提高治疗效果或改善患者用药的顺应性等，实现安全、有效、稳定、质量可控和用药方便的目的。安全、有效、稳定、质量可控和用药方便的目的。DDS的开发具有极大的市场需求，的开发具有极大的市场需求，相对于相对于NCE而言投入产出比可能更高，可延续专利药物的产品寿命，由于附加值极高，而言投入产出比可能更高，可延续专利药物的产品寿命，由于附加值极高，因此社会效益和经济效益十分突出，对调整我国制药产业的结构和制剂技术的升级换因此社会效益和经济效益十分突出，对调整我国制药产业的结构和制剂技术的升级换代具有十分重要的意义。代具有十分重要的意义。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第六部分：重大科技问题和第六部分：重大科技问题和主要研究内容主要研究内容1、创新药物品种和新剂型重大科技问题和研究内容、创新药物品种和新剂型重大科技问题和研究内容 本领域的研究内容：本领域的研究内容： 具有自主知识产权创新药物品种具有自主知识产权创新药物品种 针对重大疾病如心脑血管疾病、肿瘤、感染性疾病（包括针对重大疾病如心脑血管疾病、肿瘤、感染性疾病（包括HIV、肝类等）、神经系统、肝类等）、神经系统疾病、糖尿病、老年性疾病等，优选新结构类型的全新化合物、新作用类型和靶点的化疾病、糖尿病、老年性疾病等，优选新结构类型的全新化合物、新作用类型和靶点的化学合物、已知结构类型的新化合物（学合物、已知结构类型的新化合物（me-too）、天然产物来源的有效单体或组分、基）、天然产物来源的有效单体或组分、基因工程药物、治疗性抗体、基因工程产品、微生物代谢工程产品等。进行药效学、毒理因工程药物、治疗性抗体、基因工程产品、微生物代谢工程产品等。进行药效学、毒理学、药代动力学、一般药理学等临床前评价以及原料药与制剂制备工艺和质量标准研究。学、药代动力学、一般药理学等临床前评价以及原料药与制剂制备工艺和质量标准研究。 优先研究内容：新作用靶点、新作用机制或有重大突破的候选药物；已完成临床前资优先研究内容：新作用靶点、新作用机制或有重大突破的候选药物；已完成临床前资料或已进入临床研究的具有自主知识产权的创新药物品种。料或已进入临床研究的具有自主知识产权的创新药物品种。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告 具有自主知识产权的手性药物具有自主知识产权的手性药物 研究手性药物不同异构分子在药效、药代和毒理等方面的立体选择性，对于含有手研究手性药物不同异构分子在药效、药代和毒理等方面的立体选择性，对于含有手性因素的药物尽量发展单一对映体产品，对于已销售的外消旋药物转化为手性药物的性因素的药物尽量发展单一对映体产品，对于已销售的外消旋药物转化为手性药物的开发。开发。 优先研究内容：对以消旋体销售的面广量大的品种如心血管药物，非甾体消炎镇痛优先研究内容：对以消旋体销售的面广量大的品种如心血管药物，非甾体消炎镇痛药物，神经系统药物，抗感染药物等进行手性转换开发成单一异构体的手性药物。药物，神经系统药物，抗感染药物等进行手性转换开发成单一异构体的手性药物。 具有自主知识产权的新制剂、新剂型、新辅料具有自主知识产权的新制剂、新剂型、新辅料 针对已有药物或创新药物所存在的吸收、分布、代谢、副作用等问题研究开发口服针对已有药物或创新药物所存在的吸收、分布、代谢、副作用等问题研究开发口服缓控释制剂、透皮制剂、靶向释药制剂、口腔、鼻腔、肺吸入制剂，定时、定量释药缓控释制剂、透皮制剂、靶向释药制剂、口腔、鼻腔、肺吸入制剂，定时、定量释药微囊、微球新剂型、纳米粒新剂型，新型药用辅料等。微囊、微球新剂型、纳米粒新剂型，新型药用辅料等。 优先研究内容：靶向给药剂型；多肽、蛋白质类药物、基因等生物技术药物传输系优先研究内容：靶向给药剂型；多肽、蛋白质类药物、基因等生物技术药物传输系统及其给药制剂、纳米粒制剂及新辅料的研制。统及其给药制剂、纳米粒制剂及新辅料的研制。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第六部分：重大科技问题和第六部分：重大科技问题和主要研究内容主要研究内容2、药物发现重大科技问题和研究内容、药物发现重大科技问题和研究内容 新药设计越来越多地依据结构生物学、酶学、分子生物学及遗传学等生命新药设计越来越多地依据结构生物学、酶学、分子生物学及遗传学等生命科研项目学的研究成果，针对这些基础研究中提示的与疾病过程相关的酶、科研项目学的研究成果，针对这些基础研究中提示的与疾病过程相关的酶、受体、离子通道及核酸等潜在的药物作用靶位，或参考药物作用靶、内源性受体、离子通道及核酸等潜在的药物作用靶位，或参考药物作用靶、内源性配体以及天然药物的化学结构特征，借助于计算机与信息科学，以及一些新配体以及天然药物的化学结构特征，借助于计算机与信息科学，以及一些新理论、新方法设计药物分子，以发现选择性作用于靶位的新药。这样筛选出理论、新方法设计药物分子，以发现选择性作用于靶位的新药。这样筛选出的药物谢谢具有活性强、作用专一、副作用较低的特点。的药物谢谢具有活性强、作用专一、副作用较低的特点。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第六部分：重大科技问题和第六部分：重大科技问题和主要研究内容主要研究内容2、药物发现重大科技问题和研究内容、药物发现重大科技问题和研究内容 结构生物学以生物大分子（蛋白质、核酸、酶等）三维结构及其运动特性为基础，借结构生物学以生物大分子（蛋白质、核酸、酶等）三维结构及其运动特性为基础，借助计算机技术进行分子模拟，定量的阐明生命现象过程中的分子特征，通过药物分子设助计算机技术进行分子模拟，定量的阐明生命现象过程中的分子特征，通过药物分子设计技术设计与大分子有相互作用的活性分子，加速发现和优化药物先导化合物，极大地计技术设计与大分子有相互作用的活性分子，加速发现和优化药物先导化合物，极大地促进了创新药物的开发研究。促进了创新药物的开发研究。 作为药物发现的物质基础化合物的来源也发生了较大改变，自上世纪作为药物发现的物质基础化合物的来源也发生了较大改变，自上世纪90年代以来，组年代以来，组合化学技术的发明和应用，为在较短时间内合成大量结构新颖的化合物提供了可能。组合化学技术的发明和应用，为在较短时间内合成大量结构新颖的化合物提供了可能。组合化学通过化学或生物合成的程序将一些基本的小分子片段（或称为构造块）系统地进合化学通过化学或生物合成的程序将一些基本的小分子片段（或称为构造块）系统地进行组合装配，由此得到大量的新化合物。行组合装配，由此得到大量的新化合物。 利用组合生物合成技术，研究微生物的基因序列、生物合成基因簇和基因功能，在此利用组合生物合成技术，研究微生物的基因序列、生物合成基因簇和基因功能，在此基础上，了解基因和基因产品的相关性，通过基因敲除或敲入对生物合成基因进行改造，基础上，了解基因和基因产品的相关性，通过基因敲除或敲入对生物合成基因进行改造，以获得大量新的先导化合物。以获得大量新的先导化合物。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第六部分：重大科技问题和第六部分：重大科技问题和主要研究内容主要研究内容2、药物发现重大科技问题和研究内容、药物发现重大科技问题和研究内容 这些化合物具有多样性的特征，可以建立化合物库，结合高通量筛选方法，这些化合物具有多样性的特征，可以建立化合物库，结合高通量筛选方法，最后可以快速寻找具有生物活性的先导物。近年来随着组合化学与组合生物最后可以快速寻找具有生物活性的先导物。近年来随着组合化学与组合生物合成关键技术的不断更新，研究人员正在努力研究和开发更具结构多样性的合成关键技术的不断更新，研究人员正在努力研究和开发更具结构多样性的化合物库的合成方法而结构多样性很大程序上决定了活性的多样性，这为新化合物库的合成方法而结构多样性很大程序上决定了活性的多样性，这为新药的研究开发奠定了坚实的基础。药的研究开发奠定了坚实的基础。 药物发现的关键步骤药物筛选在整个药物发现过程中所发挥的作用越来越药物发现的关键步骤药物筛选在整个药物发现过程中所发挥的作用越来越大，在获取化合物的途径和方法不断改进的基础上，可以预计在今后很长一大，在获取化合物的途径和方法不断改进的基础上，可以预计在今后很长一段时间内，高通量筛选、高内涵筛选、段时间内，高通量筛选、高内涵筛选、ADME/T筛选等将成为最重要的新药筛选等将成为最重要的新药筛选模型和技术。筛选模型和技术。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第六部分：重大科技问题和第六部分：重大科技问题和主要研究内容主要研究内容2、药物发现重大科技问题和研究内容、药物发现重大科技问题和研究内容 本领域的重点研究内容本领域的重点研究内容 合理药物设计平台合理药物设计平台 在传统基于机制和基于结构的药物设计基础上结合化学基因组技术研究小分子化在传统基于机制和基于结构的药物设计基础上结合化学基因组技术研究小分子化合物对基因及其表达谱的影响，深入了解药物作用机制及其作用靶标，从更高层次合物对基因及其表达谱的影响，深入了解药物作用机制及其作用靶标，从更高层次上进行基于机制和基于结构的药物设计，与此同时进行基于靶标和基于药效团的虚上进行基于机制和基于结构的药物设计，与此同时进行基于靶标和基于药效团的虚拟筛选，提高新药发现的速度与命中率。拟筛选，提高新药发现的速度与命中率。 优先研究内容：利用化学基因组技术所开展的合理药物设计，采用三维药效基团优先研究内容：利用化学基因组技术所开展的合理药物设计，采用三维药效基团模型搜寻或分子对接的方法，在化合物库中进行大规模虚拟筛选以发现和寻找活性模型搜寻或分子对接的方法，在化合物库中进行大规模虚拟筛选以发现和寻找活性化合物及先导化合物。化合物及先导化合物。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告 高通量、高内涵筛选平台高通量、高内涵筛选平台 高通量筛选利用自动操作系统和信号检测、信号处理设备在分子或细胞水平上对大高通量筛选利用自动操作系统和信号检测、信号处理设备在分子或细胞水平上对大量化合物进行活性筛选，寻找特定药物靶点的激动剂或抑制剂。量化合物进行活性筛选，寻找特定药物靶点的激动剂或抑制剂。高内涵筛选，在结构和功能完整的细胞上，检测被筛样品对细胞形态、生长、分化、高内涵筛选，在结构和功能完整的细胞上，检测被筛样品对细胞形态、生长、分化、迁移、凋亡、代谢途径及信号传导各个环节的影响，确定其生物活性和潜在毒性。迁移、凋亡、代谢途径及信号传导各个环节的影响，确定其生物活性和潜在毒性。 优先研究内容：在注意筛选样品生物活性的同时，应更多的关注化合物的吸收、分优先研究内容：在注意筛选样品生物活性的同时，应更多的关注化合物的吸收、分布、代谢、排泄和毒性（布、代谢、排泄和毒性（ADME/T）在药物早期研究阶段的评价，建立高通量）在药物早期研究阶段的评价，建立高通量ADME/T的筛选模型，提高药物开发前景的早期预测准确性，以降低药物研发成本。的筛选模型，提高药物开发前景的早期预测准确性，以降低药物研发成本。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第六部分：重大科技问题和第六部分：重大科技问题和主要研究内容主要研究内容3、新药临床前研究与评价重大科技问题与研究内容、新药临床前研究与评价重大科技问题与研究内容 新药物临床前研究与评价是保证药物安全、有效、稳定、可控的重要环节，目前我新药物临床前研究与评价是保证药物安全、有效、稳定、可控的重要环节，目前我国创新药物研究水平低、创新能力差是一主要原因，另外技术的不规范也是另一重要国创新药物研究水平低、创新能力差是一主要原因，另外技术的不规范也是另一重要因素，因此，十一五期间如何提高各项临床前研究与评价技术的科学性、规范性、真因素，因此，十一五期间如何提高各项临床前研究与评价技术的科学性、规范性、真实性，完善符合国际规范的各种技术平台，全面提升我国药品标准，接近和达到发达实性，完善符合国际规范的各种技术平台，全面提升我国药品标准，接近和达到发达国家水平，所提供的临床前研究与评价数据能够得到国际认可，是我国创新药物开拓国家水平，所提供的临床前研究与评价数据能够得到国际认可，是我国创新药物开拓国际医药市场的前提和重要的技术支撑。国际医药市场的前提和重要的技术支撑。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第六部分：重大科技问题和第六部分：重大科技问题和主要研究内容主要研究内容3、新药临床前研究与评价重大科技问题与研究内容、新药临床前研究与评价重大科技问题与研究内容 本领域的重点研究内容本领域的重点研究内容 药效评价技术平台：药效评价技术平台： 研究和建立准确反映药物治疗作用的新型药效学模型。在前期建立的各种筛选模研究和建立准确反映药物治疗作用的新型药效学模型。在前期建立的各种筛选模型基础上，注意建立代谢性疾病和退行性疾病药效评价模型、艾滋病等感染性疾病药型基础上，注意建立代谢性疾病和退行性疾病药效评价模型、艾滋病等感染性疾病药效评价模型、模式动物药效评价模型等研究，开展创新药物的药效评价及数理统计模效评价模型、模式动物药效评价模型等研究，开展创新药物的药效评价及数理统计模型研究，建立药效评价型研究，建立药效评价GLP示范实验室；在研究药效学评价的新模型和新方法时，要示范实验室；在研究药效学评价的新模型和新方法时，要充分利用现代生物技术括功能基因组学和药物基因组学技术的新进展。充分利用现代生物技术括功能基因组学和药物基因组学技术的新进展。 优先研究内容：所建立病理模型更加接近疾病发病机制，特别是动物模型的建立更优先研究内容：所建立病理模型更加接近疾病发病机制，特别是动物模型的建立更要达到此要求，鼓励利用基因技术建立基因敲除和敲入的动物模型，所选动物应尽量要达到此要求，鼓励利用基因技术建立基因敲除和敲入的动物模型，所选动物应尽量考虑模式生物。考虑模式生物。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告 药代评价技术平台：药代评价技术平台： 研究和建立新的药物代谢动力学的评价技术。进行新型的体内外快速、高效药物吸研究和建立新的药物代谢动力学的评价技术。进行新型的体内外快速、高效药物吸收、代谢评价模型的研究，开展创新药物、新型释药系统、生物技术药物和复合成分收、代谢评价模型的研究，开展创新药物、新型释药系统、生物技术药物和复合成分给药系统的药物代谢动力学研究及数理统计模型研究，建立药物代谢给药系统的药物代谢动力学研究及数理统计模型研究，建立药物代谢GLP评价示范实评价示范实验室；另外，应运用各种现代分析技术，注重代谢转化产物（化学、生物活性）的研验室；另外，应运用各种现代分析技术，注重代谢转化产物（化学、生物活性）的研究。究。 优先研究内容：药代动力学特征研究将使用最新的分析测试手段如优先研究内容：药代动力学特征研究将使用最新的分析测试手段如LC-NMR，LC-MS-MS等确立候选药物在动物体内吸收、分布、排泄的全过程，并特别注重代谢等确立候选药物在动物体内吸收、分布、排泄的全过程，并特别注重代谢转化产的的研究（包括化学、生物活性）。低或极低量血药成分、生物技术产品、代转化产的的研究（包括化学、生物活性）。低或极低量血药成分、生物技术产品、代谢产物、控缓释、前体药物，加强药代数学模型和谢产物、控缓释、前体药物，加强药代数学模型和PK/PD模型的研究。模型的研究。 安全评价技术平台：安全评价技术平台： 研究和建立安全性评价新技术。进行新型的体内外快速、高效药物安全性评价模型研究和建立安全性评价新技术。进行新型的体内外快速、高效药物安全性评价模型研究、病理模型动物安全评价研究，开展创新药物、新型释药系统、生物技术药物的研究、病理模型动物安全评价研究，开展创新药物、新型释药系统、生物技术药物的药物安全性评价及数理统计模型研究，更加注重毒理和其它副作用发生机制的研究，药物安全性评价及数理统计模型研究，更加注重毒理和其它副作用发生机制的研究，建立符合国际规范的药物安全评价建立符合国际规范的药物安全评价GLP实验室。实验室。 优先研究内容：在原在基础上进一步完善已建立的药物安全性评价技术平台，最大优先研究内容：在原在基础上进一步完善已建立的药物安全性评价技术平台，最大限度的研究候选药物除治疗作用外存在的其他生物活性及其对人体可能产生的毒副作限度的研究候选药物除治疗作用外存在的其他生物活性及其对人体可能产生的毒副作用、毒性靶点及其机制，确保药物应用的安全性。用、毒性靶点及其机制，确保药物应用的安全性。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告 新型释药系统技术平台新型释药系统技术平台 研究口服速释制剂中的速释技术；口服缓、控释制剂中的脉冲定时给药技术、复方研究口服速释制剂中的速释技术；口服缓、控释制剂中的脉冲定时给药技术、复方或长效缓控制剂的制备技术；口腔与鼻腔吸入剂中的大分子给药技术、现代化的精确或长效缓控制剂的制备技术；口腔与鼻腔吸入剂中的大分子给药技术、现代化的精确给药的吸入装置；载体给药系统（聚合物释药系统）中长效微球的控制释药技术、纳给药的吸入装置；载体给药系统（聚合物释药系统）中长效微球的控制释药技术、纳米技术、微型乳剂的制备及稳定化技术、脂质体的包封与稳定化技术；透皮制剂中的米技术、微型乳剂的制备及稳定化技术、脂质体的包封与稳定化技术；透皮制剂中的微针技术、传递体技术、无针注射技术，以及超声、电穿孔、离子导入等现代技术。微针技术、传递体技术、无针注射技术，以及超声、电穿孔、离子导入等现代技术。 优先研究内容：涉及新剂型制备、控制释放、稳定化、提高生物利用度、控制体内优先研究内容：涉及新剂型制备、控制释放、稳定化、提高生物利用度、控制体内分布、降低毒性、延长体内作用时间等关键技术的研究。分布、降低毒性、延长体内作用时间等关键技术的研究。 质控与质标技术平台质控与质标技术平台 研究准确、灵敏、精密、快速、多种方法与技术联用以及连续化、自动化、最优化、研究准确、灵敏、精密、快速、多种方法与技术联用以及连续化、自动化、最优化、智能化的药物质量控制体系，在药品的生产、保管、供应、临床使用等多个环节保证，智能化的药物质量控制体系，在药品的生产、保管、供应、临床使用等多个环节保证，控制与提高药品的质量，在控制与提高药品的质量，在“安全有效、技术先进、经济合理安全有效、技术先进、经济合理”的原则下制订既确保药的原则下制订既确保药品质量，又能符合生产实际水平的药品质量标准。品质量，又能符合生产实际水平的药品质量标准。 优先研究内容：生物大分子药物、多糖药物质量控制体系及质量标准的制订。优先研究内容：生物大分子药物、多糖药物质量控制体系及质量标准的制订。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第六部分：重大科技问题和第六部分：重大科技问题和主要研究内容主要研究内容4、新药临床评价重大科技问题和研究内容、新药临床评价重大科技问题和研究内容 新药临床评价是药物研究的最后综合阶段，新药临床评价是药物研究的最后综合阶段，期临床试验以健康志愿者为受试对象，期临床试验以健康志愿者为受试对象，研究新药人体耐受性与药代动力学；研究新药人体耐受性与药代动力学；期临床试验以病人为对象，进行新药与对照药期临床试验以病人为对象，进行新药与对照药随机对照试验；随机对照试验；期临床试验为扩大临床试验；期临床试验为扩大临床试验；期临床试验为上市后临床试验，经期临床试验为上市后临床试验，经过上述四个阶段将对新药的安全性与有效性作出科学评价，并最终阐明药物在人体的过上述四个阶段将对新药的安全性与有效性作出科学评价，并最终阐明药物在人体的作用机制，了解人体各种因素对药物处置的影响，其科学的评价结果不仅保证了新药作用机制，了解人体各种因素对药物处置的影响，其科学的评价结果不仅保证了新药使用的安全性和有效性，而且可以为进一步的新药研究开发提供可靠的各类信息，如使用的安全性和有效性，而且可以为进一步的新药研究开发提供可靠的各类信息，如对药物代谢和作用机制的新认识，发现药物作用新靶点等。对药物代谢和作用机制的新认识，发现药物作用新靶点等。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第六部分：重大科技问题和第六部分：重大科技问题和主要研究内容主要研究内容4、新药临床评价重大科技问题和研究内容、新药临床评价重大科技问题和研究内容 新药临床评价平台新药临床评价平台 利用现代生命科学领域最新研究成果，借助计算机信息技术研究临床药代动力学、利用现代生命科学领域最新研究成果，借助计算机信息技术研究临床药代动力学、药效动力学和药物基因组学，应用最先进可靠的指标技术体系，综合研究候选药物在药效动力学和药物基因组学，应用最先进可靠的指标技术体系，综合研究候选药物在人体的药物治疗作用，药物作用机制及可能出现的不良反应和毒副作用。人体的药物治疗作用，药物作用机制及可能出现的不良反应和毒副作用。 优先研究内容：建立特定药物系统评价体系（优先研究内容：建立特定药物系统评价体系（期临床评价），除按期临床评价），除按GCP要求要求进行新药的临床评价外，还能进行进行新药的临床评价外，还能进行“4Rs”研究，即代表性（研究，即代表性（Representativeness）、）、重复性（重复性（Replication）、随机性（）、随机性（Rndomization）和合理性（）和合理性（Retionality）。）。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第六部分：重大科技问题和第六部分：重大科技问题和主要研究内容主要研究内容5、重大药物品种及规模化、产业化关键技术和共性技术重大科技、重大药物品种及规模化、产业化关键技术和共性技术重大科技问题和研究内容问题和研究内容 尽管包括政府管理部门、科研院所高等院校，企业都已在加强创新意识，但具有自主尽管包括政府管理部门、科研院所高等院校，企业都已在加强创新意识，但具有自主知识产权创新药物要成为我国制药企业的主流产品还有相当长的一段路要走。为确保我知识产权创新药物要成为我国制药企业的主流产品还有相当长的一段路要走。为确保我国人民用药水平，引进一批专利到期的面广量大的治疗药物不仅可为患者提供有效的、国人民用药水平，引进一批专利到期的面广量大的治疗药物不仅可为患者提供有效的、价格合理的新药，也可大大减轻用药负担（相对于进口药），解决广大人民群众最为关价格合理的新药，也可大大减轻用药负担（相对于进口药），解决广大人民群众最为关注的注的“吃药贵吃药贵”的问题。而引进严重危害国家安全治疗药物（如的问题。而引进严重危害国家安全治疗药物（如HIV治疗药物）以及战略治疗药物）以及战略储备用药更是对保证国家安全发挥重要作用。规模化、产业化关键技术和共性技术的研储备用药更是对保证国家安全发挥重要作用。规模化、产业化关键技术和共性技术的研究可以提高产品质量，降低生产成本，增大企业利润空间，提升企业的国际竞争能力，究可以提高产品质量，降低生产成本，增大企业利润空间，提升企业的国际竞争能力，以及进行创新药物研究开发的经济实力。以及进行创新药物研究开发的经济实力。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第六部分：重大科技问题和第六部分：重大科技问题和主要研究内容主要研究内容5、重大药物品种及规模化、产业化关键技术和共性技术重大科技、重大药物品种及规模化、产业化关键技术和共性技术重大科技问题和研究内容问题和研究内容 本领域的重点研究内容：本领域的重点研究内容： 重大药物品种及其生产工艺关键技术重大药物品种及其生产工艺关键技术针对常见病、多发病引进抗感染药物、心血管系统药物、内分泌药物、抗肿瘤药物、精针对常见病、多发病引进抗感染药物、心血管系统药物、内分泌药物、抗肿瘤药物、精神和神经系统用药、呼吸系统药物等，品种的选择原则：（神和神经系统用药、呼吸系统药物等，品种的选择原则：（1）全球销售额和使用量领先）全球销售额和使用量领先的而目前国内无法生产的药品，引进后应无知识产权纠纷；（的而目前国内无法生产的药品，引进后应无知识产权纠纷；（2）全球销售额和使用量领）全球销售额和使用量领先的，国内目前虽然能够生产但技术水平还比较落后的产品；（先的，国内目前虽然能够生产但技术水平还比较落后的产品；（3）即使销售额和使用量）即使销售额和使用量并不领先，但涉及到公众安全的治疗药物如抗病毒和抗耐药菌类药物；（并不领先，但涉及到公众安全的治疗药物如抗病毒和抗耐药菌类药物；（4）一些目前国）一些目前国内能够生产的、具有出口前景的，但由于生产技术落后而影响产品质量和生物成本以致内能够生产的、具有出口前景的，但由于生产技术落后而影响产品质量和生物成本以致难以形成国际竞争能力的产品；（难以形成国际竞争能力的产品；（5）一些具有较好国际国内市场的品种，但由于其生产）一些具有较好国际国内市场的品种，但由于其生产工艺比较落后而对环境造成的污染比较严重，因此利用现代生物技术提升传统的生产工工艺比较落后而对环境造成的污染比较严重，因此利用现代生物技术提升传统的生产工艺，以降低对环境污染的程度；（艺，以降低对环境污染的程度；（6）虽然目前还没有太大的市场，但是国际药物研究开）虽然目前还没有太大的市场，但是国际药物研究开发新趋势的产品或技术。总之，通过对重大品种市场工艺关键技术的攻关，能够给我国的发新趋势的产品或技术。总之，通过对重大品种市场工艺关键技术的攻关，能够给我国的医药工业带来显著的经济效益和社会效益。医药工业带来显著的经济效益和社会效益。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告 优先研究内容：单品种年销售额优先研究内容：单品种年销售额1亿亿/年的产品，通过合成工艺和生产技术的不断优年的产品，通过合成工艺和生产技术的不断优化，提供可为生产实际应用的环境友好合成技术，申请工艺专利。化，提供可为生产实际应用的环境友好合成技术，申请工艺专利。 生物技术药物产业化技术生物技术药物产业化技术 动物细胞表达产品的大规模高效培养技术：建立包括固定化培养技术、悬浮培养技动物细胞表达产品的大规模高效培养技术：建立包括固定化培养技术、悬浮培养技术、无血清培养技术、高密度培养技术、长期灌流培养技术及细胞培养产物纯化全封术、无血清培养技术、高密度培养技术、长期灌流培养技术及细胞培养产物纯化全封闭管道化生产流程。加强细胞培养规模、细胞密度、产物纯化工艺、在线控制及一体闭管道化生产流程。加强细胞培养规模、细胞密度、产物纯化工艺、在线控制及一体化的研究。化的研究。 生物技术药物规模化制备与纯化技术：建立千克重组蛋白的规模化制备新技术与纯生物技术药物规模化制备与纯化技术：建立千克重组蛋白的规模化制备新技术与纯化工艺的优化技术；建立百克级的小分子多肽药物规模化制备其纯化工艺的优化技术；化工艺的优化技术；建立百克级的小分子多肽药物规模化制备其纯化工艺的优化技术；建立规模化基因治疗产品的制备新技术和过程优化技术平台；建立人源化及人源抗体建立规模化基因治疗产品的制备新技术和过程优化技术平台；建立人源化及人源抗体技术、高效表达载体技术、多价、多功能、预靶向、抗体前体药等工程抗体制备工艺技术、高效表达载体技术、多价、多功能、预靶向、抗体前体药等工程抗体制备工艺优化技术平台。优化技术平台。 生物技术药物修饰技术：包括生物技术药物修饰技术：包括PEG修饰、糖基修饰、脂类修饰类，可达到缓释、高修饰、糖基修饰、脂类修饰类，可达到缓释、高比活、长半衰期的效果。比活、长半衰期的效果。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告 微生物代谢工程技术：确定药用微生物基因序列，比较基因簇和基因的整合，确定微生物代谢工程技术：确定药用微生物基因序列，比较基因簇和基因的整合，确定基因功能，了解基因和基因产物的相关性，确定物质代谢途径，进行遗传改造，提高基因功能，了解基因和基因产物的相关性，确定物质代谢途径，进行遗传改造，提高微生物代谢工程产物的产量和质量。代谢工程需要基因微生物代谢工程产物的产量和质量。代谢工程需要基因Shuffling、基因敲除、基因芯、基因敲除、基因芯片、组合生物合成等关键技术的支持。建立片、组合生物合成等关键技术的支持。建立DNA序列数据库，比较基因簇和基因的整序列数据库，比较基因簇和基因的整合，确定基因的功能，了解不同基因产品的相关性，确定物质代谢途径，进行遗传改合，确定基因的功能，了解不同基因产品的相关性，确定物质代谢途径，进行遗传改造，提高产品产量和质量，或获得新物质。利用微生物代谢工程技术改造发酵产业的造，提高产品产量和质量，或获得新物质。利用微生物代谢工程技术改造发酵产业的传统工艺，提升传统产业技术。传统工艺，提升传统产业技术。 构建稳定、高效表达的细胞表达、受体、单克隆抗体及天然多肽药物的基因工程菌。构建稳定、高效表达的细胞表达、受体、单克隆抗体及天然多肽药物的基因工程菌。研究人源化抗体技术和高效表达载体系统；实现靶向性、通用性基因治疗载体的构建研究人源化抗体技术和高效表达载体系统；实现靶向性、通用性基因治疗载体的构建关键技术，为基因治疗产品提供高效、可控、安全的载体系统。关键技术，为基因治疗产品提供高效、可控、安全的载体系统。 优先研究内容：已上市生物技术药物规模化生产技术，纯化技术，用现代生物技术优先研究内容：已上市生物技术药物规模化生产技术，纯化技术，用现代生物技术改进传统生化药物生产工艺，提升技术含量，降低成本。改进传统生化药物生产工艺，提升技术含量，降低成本。 天然活性物质分离提取和鉴定技术天然活性物质分离提取和鉴定技术 天然活性物质提取的关键技术包括：超临界萃取法、半仿生提取法、超声提取法、天然活性物质提取的关键技术包括：超临界萃取法、半仿生提取法、超声提取法、加压逆流提取法、旋流提取法、酶法等；分离的关键技术包括：大孔树脂法、膜分离加压逆流提取法、旋流提取法、酶法等；分离的关键技术包括：大孔树脂法、膜分离和浓缩技术、超滤法、絮凝沉淀法、高速离心法等；分析鉴定的关键技术包括：和浓缩技术、超滤法、絮凝沉淀法、高速离心法等；分析鉴定的关键技术包括：HPLC、GC、LC-MS-MS、GC-MS、ECD、ELSD法、高效毛细管理电泳法、法、高效毛细管理电泳法、DNA分分子遗传标注技术等。子遗传标注技术等。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告 优先研究内容：疗效确切的植物活性产物、微生物代谢物、活洋生物活性物质等。优先研究内容：疗效确切的植物活性产物、微生物代谢物、活洋生物活性物质等。 手性共性技术手性共性技术 手性药物合成技术包括药物的手性合成技术和手性拆分技术。药物的手性合成技术手性药物合成技术包括药物的手性合成技术和手性拆分技术。药物的手性合成技术可以充分利用有限资源、减少废料生成。其方法之一是从分子外部引入不对称因素、可以充分利用有限资源、减少废料生成。其方法之一是从分子外部引入不对称因素、使用不对称试剂，如氧化剂、还原剂、催化剂等进行对映有择反应，尤其是不对称催使用不对称试剂，如氧化剂、还原剂、催化剂等进行对映有择反应，尤其是不对称催化剂的使用，将会为医药工业提供高效、大规模的手性药物生产技术。另一种方法是化剂的使用，将会为医药工业提供高效、大规模的手性药物生产技术。另一种方法是以不对称结构物质作为原料或非手性分子内临时引入不对称基团以不对称结构物质作为原料或非手性分子内临时引入不对称基团手性助剂，而后手性助剂，而后发生的化学反应就具有立体选择性，这就是非对映有择反应。手性拆分技术是利用拆发生的化学反应就具有立体选择性，这就是非对映有择反应。手性拆分技术是利用拆分剂使外消旋化合物的两个对映体与另一类型的对映体形成化学性质、物理性质不同分剂使外消旋化合物的两个对映体与另一类型的对映体形成化学性质、物理性质不同的两个非对映异构体，达到分离的目的。的两个非对映异构体，达到分离的目的。 优先研究内容：酶或抗体酶催化的立体选择性合成技术。优先研究内容：酶或抗体酶催化的立体选择性合成技术。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第七部分：战略措施与建议第七部分：战略措施与建议 1、坚持以科学发展观为指导，实施新药研究由、坚持以科学发展观为指导，实施新药研究由“仿仿”向向“创创”转变的转变的发展战略发展战略 随着我国国民经济的不断发展，党中央提出科学发展观，在医药行业如何自觉地和随着我国国民经济的不断发展，党中央提出科学发展观，在医药行业如何自觉地和运用科学发展观显得尤为重要。因此在运用科学发展观显得尤为重要。因此在“十一五十一五”及相当长的一段时间内，我国医药行业及相当长的一段时间内，我国医药行业应朝着应朝着“绿色药业绿色药业”方向发展，应特别指出的方向发展，应特别指出的“绿色药业绿色药业”与天然药物，回归自然的概念不与天然药物，回归自然的概念不同，其主要内涵应当使用最小的资源，产生最大的效益，并做到环境友好。其基本原理同，其主要内涵应当使用最小的资源，产生最大的效益，并做到环境友好。其基本原理有以下几个方面：有以下几个方面：防止污染的产生优于治理产生的污染；防止污染的产生优于治理产生的污染；各类原料的经济性；各类原料的经济性；只只要可行，尽量采用污染小、工艺流程短的生产路线；要可行，尽量采用污染小、工艺流程短的生产路线；尽量可能少的使用辅助物质（如尽量可能少的使用辅助物质（如溶剂、分离剂），并以毒性小的为首选；溶剂、分离剂），并以毒性小的为首选；原料应是可再生的而非是耗竭的；原料应是可再生的而非是耗竭的；应考虑应考虑到能源消耗时对环境和经济的影响，尽可能少的使用能源；到能源消耗时对环境和经济的影响，尽可能少的使用能源；发展各种监测手段，使有发展各种监测手段，使有害物质生成前能够进行即时和在线的跟踪与控制。害物质生成前能够进行即时和在线的跟踪与控制。“绿色药业绿色药业” 发展思路的提出将是我国发展思路的提出将是我国医药行业乃至整个制药业可持续发展的必由之路。医药行业乃至整个制药业可持续发展的必由之路。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第七部分：战略措施与建议第七部分：战略措施与建议 1、坚持以科学发展观为指导，实施新药研究由、坚持以科学发展观为指导，实施新药研究由“仿仿”向向“创创”转变的转变的发展战略发展战略 我国新药研究与开发应创仿并举，仿中有创，仿创结合，由仿到创，尽快走向以创我国新药研究与开发应创仿并举，仿中有创，仿创结合，由仿到创，尽快走向以创为主。如果我们现在就单一地追求创新，从研究水平、实力、资金、研究条件来看，为主。如果我们现在就单一地追求创新，从研究水平、实力、资金、研究条件来看，并不切合实际。并不切合实际。 当然，如果我们把水平始终停留在仿制上，从长远发展来看，也是不利的。中美知当然，如果我们把水平始终停留在仿制上，从长远发展来看，也是不利的。中美知识产权谈判后，我国对药品实行专利保护，这样以前仿制新药的路子就走不通了。若识产权谈判后，我国对药品实行专利保护，这样以前仿制新药的路子就走不通了。若不及早部署创新药物的研制工作，必将面临十分严峻的形势。不及早部署创新药物的研制工作，必将面临十分严峻的形势。 加快制定和修订质量、卫生、防疫、环保、安全等方面的市场准入标准，促进实施加快制定和修订质量、卫生、防疫、环保、安全等方面的市场准入标准，促进实施科教兴国战略和可持续发展战略，加强精神文明建设，推动科技进步和创新。有利于科教兴国战略和可持续发展战略，加强精神文明建设，推动科技进步和创新。有利于加强基础研究和具有战略意义的高新技术研究，增强自主创新能力。有益于产业升级加强基础研究和具有战略意义的高新技术研究，增强自主创新能力。有益于产业升级和提高竞争力，加强关键技术和共性技术的研究开发，加快科技成果产业化和推广应和提高竞争力，加强关键技术和共性技术的研究开发，加快科技成果产业化和推广应用。用。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第七部分：战略措施与建议第七部分：战略措施与建议2、加强领导，加大投入，进一步建立完善新药研发的协调和投入、加强领导，加大投入，进一步建立完善新药研发的协调和投入两大机制两大机制 建立健全统一高效的新药研发的领导协调机制。建立健全统一高效的新药研发的领导协调机制。 充分发挥国家新药协调领导小组的领导协调作用，加强国家各有关部委之间，与部门、充分发挥国家新药协调领导小组的领导协调作用，加强国家各有关部委之间，与部门、地方间的沟通与合作，密切配合，建立通畅的合作渠道和机制，完善和健全药物审批、地方间的沟通与合作，密切配合，建立通畅的合作渠道和机制，完善和健全药物审批、安全监管等相关法规，优化医药产业政策环境，优化人才、技术、资源、资金配置，加安全监管等相关法规，优化医药产业政策环境，优化人才、技术、资源、资金配置，加快专利查新和审批时间、缩短专项新药课题的审评时间、促进新药成果的规模化生产。快专利查新和审批时间、缩短专项新药课题的审评时间、促进新药成果的规模化生产。通过政府的组织协调和政策引导，利用市场经济运行机制，整合产学研力量，突出重点，通过政府的组织协调和政策引导，利用市场经济运行机制，整合产学研力量，突出重点，形成特色，选择具有人才优势、技术优势、资源优势和产业优势的区域，建立新药研究形成特色，选择具有人才优势、技术优势、资源优势和产业优势的区域，建立新药研究与产业化开发基地，集成多主资源，集中优势，加快技术突破和新药创新，加快新药成与产业化开发基地，集成多主资源，集中优势，加快技术突破和新药创新，加快新药成果转化，加快产业规模效益的形成，以基地建设带动和提高整个医药产业的规模化发展。果转化，加快产业规模效益的形成，以基地建设带动和提高整个医药产业的规模化发展。制定产业发展战略规划，强化财政税收优惠政策。制定产业发展战略规划，强化财政税收优惠政策。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告 要制定有利于制药企业投资新药研究开发的政策，同时要不断加强和完善药品专利和要制定有利于制药企业投资新药研究开发的政策，同时要不断加强和完善药品专利和商标等工业产权的保护，保证投资新药的企业对该专利产品的生产和销售在保护期内拥商标等工业产权的保护，保证投资新药的企业对该专利产品的生产和销售在保护期内拥有独占权。有了政策保证，企业才有投资新药研究开发的积极性与可能性，才能逐步建有独占权。有了政策保证，企业才有投资新药研究开发的积极性与可能性，才能逐步建立起以企业为主体的新药自主研究开发体系，建立起市场、研究开发及生产一体化的运立起以企业为主体的新药自主研究开发体系，建立起市场、研究开发及生产一体化的运行机制，也才能使我国新药研究开发步入良性循环。行机制，也才能使我国新药研究开发步入良性循环。 国家食品药品监督管理局国家食品药品监督管理局2003、2004年先后推出年先后推出“支持创新药物工程支持创新药物工程”，启动创新性，启动创新性药品审评工作程序，颁布创新药物研发早期介入实施计划，建议在此基础上构建起支持药品审评工作程序，颁布创新药物研发早期介入实施计划，建议在此基础上构建起支持创新药物的固定机制。建议对创新药物实行创新药物的固定机制。建议对创新药物实行“特快审评特快审评”，包括直报直审（不经过省药监，包括直报直审（不经过省药监局）随到随审（不参加排队）较成熟的临床宽进，加强新药管理部门与研发单位的沟通，局）随到随审（不参加排队）较成熟的临床宽进，加强新药管理部门与研发单位的沟通，通过补偿风险投资的价格政策，从税收体制鼓励企业增加创新投资，利用价格杠杆来部通过补偿风险投资的价格政策，从税收体制鼓励企业增加创新投资，利用价格杠杆来部分弥补开发创新药物的可能失败风险。分弥补开发创新药物的可能失败风险。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第七部分：战略措施与建议第七部分：战略措施与建议2、加强领导，加大投入，进一步建立完善新药研发的协调和投入、加强领导，加大投入，进一步建立完善新药研发的协调和投入两大机制两大机制 建立完善符合我国国情、科学合理的投入机制。建立完善符合我国国情、科学合理的投入机制。 创新药物研究开发是一项投入大、周期长、风险高的工程。国际上开发一个新药的创新药物研究开发是一项投入大、周期长、风险高的工程。国际上开发一个新药的平均投入在平均投入在2.5-3亿美元以上，从化合物筛选到新药上市的周期约为亿美元以上，从化合物筛选到新药上市的周期约为10年。我国的新年。我国的新药研究主要在国家实验室、大专院校和研究所进行，制药企业的规模和能力也难以承药研究主要在国家实验室、大专院校和研究所进行，制药企业的规模和能力也难以承担新药研究的高风险，尚不能成为医药技术创新的主体。政府对创新药物研发资金的担新药研究的高风险，尚不能成为医药技术创新的主体。政府对创新药物研发资金的投入，主要用于应用基础研究和承担必要的风险投资，以激发企业尽早介入新药研发投入，主要用于应用基础研究和承担必要的风险投资，以激发企业尽早介入新药研发的积极性。此外，还建立了多方投资机制，发挥了社会各方面投资新药的积极性，使的积极性。此外，还建立了多方投资机制，发挥了社会各方面投资新药的积极性，使我国的创新药物研发步入了投资多元化的新阶段。我国的创新药物研发步入了投资多元化的新阶段。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告 在在“十五十五”基础上，进一步加大国家对新药研发的投入力度，设立创新药物和中药现基础上，进一步加大国家对新药研发的投入力度，设立创新药物和中药现代化两大专项，重点支持一批创新药物新品种，新剂型，关键技术平台以及新思路、代化两大专项，重点支持一批创新药物新品种，新剂型，关键技术平台以及新思路、新方法、新技术等前期研究。明确国家投入重点，资金力度，所产生的效果，使国家新方法、新技术等前期研究。明确国家投入重点，资金力度，所产生的效果，使国家的投入更为科学、合理。同时更应引入风险基金、地方政府、企业的配套资金、吸引的投入更为科学、合理。同时更应引入风险基金、地方政府、企业的配套资金、吸引民间资金的加入，使新药研发的投资多元化、做好资本运作、有效规避风险，取得最民间资金的加入，使新药研发的投资多元化、做好资本运作、有效规避风险，取得最大化效益。大化效益。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第七部分：战略措施与建议第七部分：战略措施与建议3、加强科研院所和企业结合，构建和完善国家创新药物研发体系、加强科研院所和企业结合，构建和完善国家创新药物研发体系 通过政府引导、市场推动，推动我国通过政府引导、市场推动，推动我国“创新药物研发战略联盟创新药物研发战略联盟”的建立。该联盟由研究的建立。该联盟由研究院所一研究院所，研究院所院所一研究院所，研究院所-企业，企业企业，企业-企业三个层次之间的相互联盟组成，建立联盟企业三个层次之间的相互联盟组成，建立联盟能使企业早期介入，优势互补，资源互享、信息共用，避免重复建设，减少浪费，缩短能使企业早期介入，优势互补，资源互享、信息共用，避免重复建设，减少浪费，缩短周期，促进科技成果及时产业化。周期，促进科技成果及时产业化。 坚持品种开发以企业为主体，技术平台建设以科研院所为主体，并以科研院所改制为坚持品种开发以企业为主体，技术平台建设以科研院所为主体，并以科研院所改制为契机，促进大院大所与大企业的有机结合和重组，优势互补，集新药开发所需的技术、契机，促进大院大所与大企业的有机结合和重组，优势互补，集新药开发所需的技术、人才、资金、管理等要素为一体，形成新药创新的中坚力量，改变企业技术开发力量薄人才、资金、管理等要素为一体，形成新药创新的中坚力量，改变企业技术开发力量薄弱落后的局面，同时，利用政策促进企业的研发投入，使企业通过药物开发获得新的活弱落后的局面，同时，利用政策促进企业的研发投入，使企业通过药物开发获得新的活动，形成研发与效益的良性循环，使企业真正成为新药开发和创新的主体，加快以企业动，形成研发与效益的良性循环，使企业真正成为新药开发和创新的主体，加快以企业为核心的新药开发体系的形成。为核心的新药开发体系的形成。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第七部分：战略措施与建议第七部分：战略措施与建议3、加强科研院所和企业结合，构建和完善国家创新药物研发体系、加强科研院所和企业结合，构建和完善国家创新药物研发体系 对已建立技术平台进一步完善和加强，针对新药研究开发技术链的薄弱环节，建立药对已建立技术平台进一步完善和加强，针对新药研究开发技术链的薄弱环节，建立药效学评价中心，制剂研究中心，质量控制与评价中心，标准制订中心，形成完整的能与效学评价中心，制剂研究中心，质量控制与评价中心，标准制订中心，形成完整的能与国际水平和标准接轨的国家创新药物研发体系。以新药研究专业大院大所、高等院校、国际水平和标准接轨的国家创新药物研发体系。以新药研究专业大院大所、高等院校、大企业和高技术公司为主体，建立并不断加强和完善适应国际生物医药高科技发展趋大企业和高技术公司为主体，建立并不断加强和完善适应国际生物医药高科技发展趋势、与国际新药研究规范接轨、具有新的机制与内在活力的我国创新药物研究与开发体势、与国际新药研究规范接轨、具有新的机制与内在活力的我国创新药物研究与开发体系，形成国际上大医药集团研究（系，形成国际上大医药集团研究（R&D）中心那样的现代运行模式和机制，提高我国创）中心那样的现代运行模式和机制，提高我国创新药物研究的整体水平和综合实力。建议有计划、有步骤地建立以企业投入为主、政府新药物研究的整体水平和综合实力。建议有计划、有步骤地建立以企业投入为主、政府扶持为辅，科研单位积极支持的新药工程研究中心。扶持为辅，科研单位积极支持的新药工程研究中心。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第七部分：战略措施与建议第七部分：战略措施与建议4、实施三大基础工程，加强新药研发人才队伍、专利和技术标准、实施三大基础工程，加强新药研发人才队伍、专利和技术标准建设建设 加快人才队伍建设加快人才队伍建设 制药行业是一知识和技术密集型行业，要使我国医药行业能稳定持久的发展，加强人制药行业是一知识和技术密集型行业，要使我国医药行业能稳定持久的发展，加强人才队伍的建设是关键，才队伍的建设是关键，“人才兴药人才兴药”应成为全行业的共识，无论是医药科技或是产业化发应成为全行业的共识，无论是医药科技或是产业化发展都急需专业人才，各级领导机构对药学专业人才的培养都是十分重视。我国药学已形展都急需专业人才，各级领导机构对药学专业人才的培养都是十分重视。我国药学已形成包括研究生、本科生、专科生、中等职业技术和广大在职职工教育相结合的多层次，成包括研究生、本科生、专科生、中等职业技术和广大在职职工教育相结合的多层次，多形式培训专业技术人才的教育体系。然而，由于多种原因，与国外制药公司相比，我多形式培训专业技术人才的教育体系。然而，由于多种原因，与国外制药公司相比，我国制药行业职工队伍专业素质较低，全国医药工业有职工国制药行业职工队伍专业素质较低，全国医药工业有职工250万人，各类专业技术人员万人，各类专业技术人员25万多人，占职工人数万多人，占职工人数10%，其中大专以上学历的专业技术人员占，其中大专以上学历的专业技术人员占11.3%（高级技术人（高级技术人员员1%），这与），这与70年代日本制药企业大专以上学历专业技术人员占职工总人数年代日本制药企业大专以上学历专业技术人员占职工总人数33.6%仍有仍有较大差距，较大差距，“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告这与这与70年代日本制药企业大专以上学历专业技术人员占职工总人数年代日本制药企业大专以上学历专业技术人员占职工总人数33.6%仍有较大差仍有较大差距，主要因为我国制药企业都是生产为主要企业，而国外则是研发为主，或研发与生距，主要因为我国制药企业都是生产为主要企业，而国外则是研发为主，或研发与生产并重的企业占多，前已提及应通过引进，培养迅速提高企业专业人才的素质，以适产并重的企业占多，前已提及应通过引进，培养迅速提高企业专业人才的素质，以适应未来竞争的需要。要建立一支稳定的，从事新药研究开发到产业化各个环节，学科应未来竞争的需要。要建立一支稳定的，从事新药研究开发到产业化各个环节，学科配套，专业齐全，力量雄厚的科研和管理人才队伍，造就一批（配套，专业齐全，力量雄厚的科研和管理人才队伍，造就一批（200-300名）具有国际名）具有国际前沿水平的从事创新药物研究开发的中青年学科带头人和具有科技先导意识的企业家前沿水平的从事创新药物研究开发的中青年学科带头人和具有科技先导意识的企业家群体。群体。 要注重吸引华人科学家和留学人员回国创业，他们大多在国外相关的科研院所、大要注重吸引华人科学家和留学人员回国创业，他们大多在国外相关的科研院所、大学和制药公司工作，拥有在发达国家新药研发的经验和技术，又有广泛的海外资源，学和制药公司工作，拥有在发达国家新药研发的经验和技术，又有广泛的海外资源，是国内的研发机构和企业所需要的。是国内的研发机构和企业所需要的。 加强专利的申报与转化加强专利的申报与转化 我国自我国自93年实行药品专利法后，科研单位和医药企业对知识产权保护的意识有所加年实行药品专利法后，科研单位和医药企业对知识产权保护的意识有所加强，但申请的力度却非常有限，强，但申请的力度却非常有限， 9398年化学药每年申报项目数约为年化学药每年申报项目数约为200项，而国外来项，而国外来华申请数由华申请数由93年的年的300项左右上升至项左右上升至98年年1400项，项，“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告中药是我国的优势领域申请项目数中药是我国的优势领域申请项目数92年为年为2000项左右，但至项左右，但至98年却下降至年却下降至1700项左项左右，生物药右，生物药9398年每年申报数在年每年申报数在3050项之间，而国外由项之间，而国外由93年的年的150项左右上升至项左右上升至98年的年的350次，入世后在知识产权保护方面给我国医药行业带来了很大的冲击，化学次，入世后在知识产权保护方面给我国医药行业带来了很大的冲击，化学药上市的药物中药上市的药物中90%以上为仿制品，而专利申请以上为仿制品，而专利申请89%来自国外，洋中药开始抢滩中国，来自国外，洋中药开始抢滩中国，已有已有124个国家建立了中医药机构，世界制药个国家建立了中医药机构，世界制药20强介入天然药物市场，强介入天然药物市场，12个国家在华个国家在华有中药申请专利，近有中药申请专利，近40个品种在华注册，在中国申请的中药专利中多是有效部位，因个品种在华注册，在中国申请的中药专利中多是有效部位，因此其保范围有限许多单方和验方由于不能验证其效果很难得授权，生物药与化学含成此其保范围有限许多单方和验方由于不能验证其效果很难得授权，生物药与化学含成药相似，国内专利申请只占药相似，国内专利申请只占12%，因此如何加强专利战略意识，已成为科研院所和企，因此如何加强专利战略意识，已成为科研院所和企业必须认真考虑的问题，加强专利的申请与转化是振兴我国的医药的重要举措，业必须认真考虑的问题，加强专利的申请与转化是振兴我国的医药的重要举措，“十十一五一五”期间这方面的工作应给予足够的重视。期间这方面的工作应给予足够的重视。 注重标准的制定与实施注重标准的制定与实施 标准的制定在医药行业显得尤为重要，我国许多原料药的出口，由于达不到出口国标准的制定在医药行业显得尤为重要，我国许多原料药的出口，由于达不到出口国所制定的相关药品标准，而只能以化工原料的名义出口，而国外仅需做一下精制，再所制定的相关药品标准，而只能以化工原料的名义出口，而国外仅需做一下精制，再以制剂的形式出口到我国，赚取巨大的差价，中药与天然药物也是如此，目前世界植以制剂的形式出口到我国，赚取巨大的差价，中药与天然药物也是如此，目前世界植物制品销售额近物制品销售额近300亿美元，其中天然药物销售额已达亿美元，其中天然药物销售额已达160亿美元，亿美元， “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告并以年并以年10%的速度递增，中药的进出口份额的速度递增，中药的进出口份额5%左右，其中出口以原材料为主，进口左右，其中出口以原材料为主，进口以制剂为主，由于没有国际上认可的标准，许多原材料只能以低附加值的食品或饲以制剂为主，由于没有国际上认可的标准，许多原材料只能以低附加值的食品或饲料添加剂的形式进入外国市场，而在日本、韩国等国家将深加工后具有明确标准高料添加剂的形式进入外国市场，而在日本、韩国等国家将深加工后具有明确标准高附加值的药品返销中国，因此近几年来中成药出口量呈逐年下降趋势，进口却在逐附加值的药品返销中国，因此近几年来中成药出口量呈逐年下降趋势，进口却在逐年增加，造成巨大的质量递差，由此可见加强科学研究提高产品质量，达到国际标年增加，造成巨大的质量递差，由此可见加强科学研究提高产品质量，达到国际标准，或制定明确的中成药及中药材质量标准，提高国外中成药进口门槛，而有利于准，或制定明确的中成药及中药材质量标准，提高国外中成药进口门槛，而有利于我国中药材以药品名义出口，对振兴我国医药行业，达到可持续发展是何等重要。我国中药材以药品名义出口，对振兴我国医药行业，达到可持续发展是何等重要。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告第七部分：战略措施与建议第七部分：战略措施与建议5、推进知识、技术、人才、体制和管理五大创新、推进知识、技术、人才、体制和管理五大创新 知识创新知识创新 加强基础研究，充分运用人类基因组学、药物基因组学、遗传基因组学、环境基因组加强基础研究，充分运用人类基因组学、药物基因组学、遗传基因组学、环境基因组学、药物蛋白组学、生物信息学、化学信息学、植物化学组学的最新研究成果，探索疾学、药物蛋白组学、生物信息学、化学信息学、植物化学组学的最新研究成果，探索疾病发病机制及药物可干预环节，特别针对我国常见多发的重大疾病如肿瘤、心血管、感病发病机制及药物可干预环节，特别针对我国常见多发的重大疾病如肿瘤、心血管、感染性疾病、代谢性疾病，寻求新的药物作用靶点。为我国新药研究开发出原创性成果进染性疾病、代谢性疾病，寻求新的药物作用靶点。为我国新药研究开发出原创性成果进行理论储备。行理论储备。 技术创新技术创新 密切关注国际发展前沿、开展计算机辅助药物设计、计算机虚拟筛选、药理、药代，密切关注国际发展前沿、开展计算机辅助药物设计、计算机虚拟筛选、药理、药代，安全性评价技术、转基因动物模型、手性技术、多维色谱技术、色谱安全性评价技术、转基因动物模型、手性技术、多维色谱技术、色谱-光谱联用技术、光谱联用技术、药物生产和制备的关键技术、各种分离提取技术的运用与研究，加强药物研究开发和产药物生产和制备的关键技术、各种分离提取技术的运用与研究，加强药物研究开发和产化技术链中各个环节之间的相互联系与互动，形成我国新药研发新体系，并高效、快速化技术链中各个环节之间的相互联系与互动，形成我国新药研发新体系，并高效、快速的运行该体系。的运行该体系。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告 人才创新人才创新 我国新药研究和医药企业目前最缺的是高精尖人才和具有创新意识的领导人才即所我国新药研究和医药企业目前最缺的是高精尖人才和具有创新意识的领导人才即所谓的帅才，这类人才应通晓新药研究开发直至产业化的全过程，应具有极强的领导和谓的帅才，这类人才应通晓新药研究开发直至产业化的全过程，应具有极强的领导和协调能力，国家应设立相关的专门基金或是培养或是从海外引进这类人才。培养可采协调能力，国家应设立相关的专门基金或是培养或是从海外引进这类人才。培养可采取送出去的方式，送到国外大的制药公司熟悉新药开究开发及产业化全过程，引进则取送出去的方式，送到国外大的制药公司熟悉新药开究开发及产业化全过程，引进则可优先考虑在跨国制药公司负责新药研究开发，并具有相当经验的出国留学人员。可优先考虑在跨国制药公司负责新药研究开发，并具有相当经验的出国留学人员。加强国际交流与合作，从一般性的交流走向实质性的合作交流合作的重点主要放在加强国际交流与合作，从一般性的交流走向实质性的合作交流合作的重点主要放在海外留学人员身上。改革开放后出国的留学人员中已涌现出一大批新药研究开发的拔海外留学人员身上。改革开放后出国的留学人员中已涌现出一大批新药研究开发的拔尖人才，吸引和帮助他们与国内学者进行合作，逐渐在国内形成一个稳定的研究与工尖人才，吸引和帮助他们与国内学者进行合作，逐渐在国内形成一个稳定的研究与工作基地，是今后引进人才的主要方式。既使海外留学人员能实现为国服务的愿望，也作基地，是今后引进人才的主要方式。既使海外留学人员能实现为国服务的愿望，也是国内科学研究通过海外留学人员的作用实现与国际接轨的有效途径。是国内科学研究通过海外留学人员的作用实现与国际接轨的有效途径。“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告 体制创新体制创新 中国医药企业数量大，规模小，素质低，技术装备水平低，在全国医药企业中，小中国医药企业数量大，规模小，素质低，技术装备水平低，在全国医药企业中，小型企业占型企业占77.64%，中型企业占，中型企业占16.83%，大型企业占，大型企业占5.4%，特大型企业为，特大型企业为0.13%，50家医药领先企业产值只占行业总产值的家医药领先企业产值只占行业总产值的39%，企业竞争力弱，恶性竞争严重，企业竞争力弱，恶性竞争严重，1000多多家企业在亏损中挣扎。因此应进一步深化国有企业改革，大中型国有企业，要按照家企业在亏损中挣扎。因此应进一步深化国有企业改革，大中型国有企业，要按照“产产权清晰、权责明确、政企分开、管理科学权清晰、权责明确、政企分开、管理科学”的要求建立现代企业制度，健全法人治理结的要求建立现代企业制度，健全法人治理结构，成为市场竞争的主体。大多数小型国有企业继续采取改组、联合、兼并、租赁、构，成为市场竞争的主体。大多数小型国有企业继续采取改组、联合、兼并、租赁、承包和股份合作制等多种形式放开搞活，鼓励他们在专业化分工的基础上与大型企业承包和股份合作制等多种形式放开搞活，鼓励他们在专业化分工的基础上与大型企业进行多种形式的协作与联合，实现优势互补。特别要支持科技型小企业发挥特色经营进行多种形式的协作与联合，实现优势互补。特别要支持科技型小企业发挥特色经营的优势，向的优势，向“专、精、特、新专、精、特、新”的方面发展。的方面发展。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告 管理创新管理创新 无论是新药研究开发还是产业化项目，都应引入新的管理概念与模式，强调以人为无论是新药研究开发还是产业化项目，都应引入新的管理概念与模式，强调以人为本，借鉴国外新药研究开发过程中的先进管理经验，实行项目负责人制，明确职责，本，借鉴国外新药研究开发过程中的先进管理经验，实行项目负责人制，明确职责，加强领导部门集中管理职能，充分做好协调工作，以严格管理促进项目研究进度，提加强领导部门集中管理职能，充分做好协调工作，以严格管理促进项目研究进度，提升研究质量。新药临床前研究阶段，逐步全面实施升研究质量。新药临床前研究阶段，逐步全面实施GLP要求，临床研究阶段，力求与要求，临床研究阶段，力求与国际接轨，做到科学化，规范化，产业化的阶段严格执行国际接轨，做到科学化，规范化，产业化的阶段严格执行GMP规范。规范。 严格管理，分类指导，对项目实施的全过程进行有效的监督，充分科学的实施滚动严格管理，分类指导，对项目实施的全过程进行有效的监督，充分科学的实施滚动机制，建立与医药项目研究开发特点相适应的管理立项模式，按照重大专项实施意见机制，建立与医药项目研究开发特点相适应的管理立项模式，按照重大专项实施意见及办法，实行课题招标与择优相结合；建立严格的项目管理评估制度，实施滚动管理，及办法，实行课题招标与择优相结合；建立严格的项目管理评估制度，实施滚动管理，根据课题的不同特点（品种开发、平台、标准、基地），实施分类管理和指导，组成根据课题的不同特点（品种开发、平台、标准、基地），实施分类管理和指导，组成分别由国家、地方、专家为核心的管理小组，明确管理目标，加强课题实施过程的监分别由国家、地方、专家为核心的管理小组，明确管理目标，加强课题实施过程的监督和管理。对完成情况不好或研发前景不明的项目，严格执行退出机制，以避免造成督和管理。对完成情况不好或研发前景不明的项目，严格执行退出机制，以避免造成更大的浪费。更大的浪费。 “十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告谢 谢！“十一五十一五”新药专项战略研究报告新药专项战略研究报告